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Offene Erweiterungsstudie zu PRO044 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

6. Dezember 2017 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene Phase-II-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Wirkung von PRO044 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, ob PRO044 als Medikament für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer Mutation um Position 44 in der DNA für das Dystrophin-Protein sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine offene Phase-II-Erweiterungsstudie. Nach einem Screening-Zeitraum von bis zu einem Monat werden Probanden, die zuvor mit PRO044 behandelt wurden und zur Aufnahme in PRO044-CLIN-02 berechtigt sind, einer von drei Gruppen zugeteilt, um wöchentlich entweder 6 mg/kg oder 9 mg/kg PRO044 zu erhalten IV-Infusion oder 6 mg/kg wöchentlich durch SC-Injektion für 48 Wochen.

Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeitsbewertungen werden während der gesamten Studie in regelmäßigen Abständen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
  • Italien
      • Ferrara, Italien
        • S.Anna Hospital
      • Roma, Italien
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Schweden
      • Goteborg, Schweden
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Zuvor mit PRO044 behandelte Probanden.
  2. Fortgesetzte Einnahme von Glukokortikoiden für mindestens 60 Tage vor Studienbeginn mit der begründeten Erwartung, dass der Proband für die Dauer der Studie weiterhin Steroide einnehmen wird. Änderungen des Dosierungsschemas oder das Absetzen von Glukokortikoiden liegen im Ermessen des Hauptermittlers (PI) in Absprache mit dem Probanden/Elternteil und dem medizinischen Monitor. Wenn der Proband keine Steroide einnimmt, muss die Teilnahme an der Studie mit dem medizinischen Betreuer besprochen werden

Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle oder frühere Leber- oder Nierenerkrankung.
  2. Akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis von PRO044 (Woche 1), die die Messungen beeinträchtigen kann.
  3. Schwere kardiale Myopathie, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an dieser Studie verbietet
  4. Notwendigkeit einer mechanischen Belüftung am Tag.
  5. Screening aPTT oberhalb der Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  6. Screening-Thrombozytenzahl unterhalb der unteren Normgrenze (LLN).
  7. Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern.
  8. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 6 Monaten vor Beginn des Screenings für die Studie.
  9. Aktueller oder früherer Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PRO044 SC 6 mg/kg
Wöchentliche subkutane (SC) Dosierung mit 6 mg/kg
Arzneimittel: PRO044 SC 6 mg/kg
Experimental: PRO044 IV 6 mg/kg
Wöchentliche intravenöse (IV) Dosierung mit 6 mg/kg
Arzneimittel: PRO044 IV 6 mg/kg
Experimental: PRO044 SC 9 mg/kg
Wöchentliche intravenöse (IV) Dosierung mit 9 mg/kg
Arzneimittel: PRO044 IV 9 mg/kg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von PRO044 (Zusammensetzung mehrerer Maßnahmen)
Zeitfenster: Nach 48 Wochen Behandlung

Wirksamkeitsparameter:

Muskelfunktion

  • 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD)
  • Ambulante Beurteilung von North Star
  • Zeitgesteuerte Tests (10-Meter-Gehen/Laufen, Aufstehen vom Boden, Treppensteigen)
  • DMD Functional Outcomes Questionnaire (DMD-FOS) – nur für ambulante Probanden
  • Egen-Klassifizierung – für nicht gehfähige Probanden.

Muskelkraft

  • Lungenfunktion (Spirometrie)
  • Handmyometrie.

Erkundung:

  • Leistung der oberen Extremität (PUL).
  • Patient Reported Outcome Measure (PROM).
Nach 48 Wochen Behandlung
Sicherheit und Verträglichkeit von PRO044 (behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse)
Zeitfenster: Nach 48 Wochen Behandlung
Anzahl der Probanden mit einem oder mehreren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach SC- oder IV-PRO044-Dosierung
Nach 48 Wochen Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakokinetik von PRO044 (zusammengesetzt aus mehreren Maßnahmen)
Zeitfenster: Nach 48 Wochen Behandlung

Pharmakokinetische Parameter:

  • t ½
  • AUC: 0–24 Stunden, 0–∞ (sofern zutreffend)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (für IV-Fächer) oder CL/F (für SC-Fächer)
  • PRO044-Konzentrationen im Muskelgewebe.
Nach 48 Wochen Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO044-CLIN-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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