Badanie otwarte, rozszerzenie badania PRO044 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)
6 grudnia 2017 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Otwarte, rozszerzone badanie fazy II w celu oceny wpływu PRO044 na pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy PRO044 jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) z mutacją wokół miejsca 44 w DNA dla białka dystrofiny.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Otwarte badanie rozszerzone fazy II. Po okresie badania przesiewowego trwającym do jednego miesiąca, osoby wcześniej leczone PRO044 i kwalifikujące się do włączenia do PRO044-CLIN-02 zostaną przydzielone do jednej z trzech grup, które będą otrzymywać co tydzień 6 mg/kg lub 9 mg/kg PRO044 do Wlew dożylny lub 6 mg/kg co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym przez 48 tygodni.
Oceny bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i skuteczności będą przeprowadzane w regularnych odstępach czasu podczas całego badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
9 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby wcześniej leczone PRO044.
- Kontynuacja stosowania glukokortykoidów przez co najmniej 60 dni przed włączeniem do badania z uzasadnionym oczekiwaniem, że uczestnik pozostanie na sterydach przez cały czas trwania badania. Zmiany schematu dawkowania lub odstawienie glikokortykosteroidów będą podejmowane według uznania Głównego Badacza (PI) w porozumieniu z pacjentem/rodzicem i Monitorem Medycznym. Jeśli pacjent nie przyjmuje sterydów, udział w badaniu należy omówić z monitorem medycznym
Kryteria wyłączenia:
- Obecna lub przebyta choroba wątroby lub nerek.
- Ostra choroba w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki PRO044 (Tydzień 1), która może zakłócać pomiary.
- Ciężka miopatia sercowa, która w opinii Badacza uniemożliwia udział w tym badaniu
- Konieczność dziennej wentylacji mechanicznej.
- Badanie przesiewowe aPTT powyżej górnej granicy normy (ULN).
- Przesiewowa liczba płytek krwi poniżej dolnej granicy normy (DGN).
- Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych.
- Stosowanie dowolnego badanego produktu w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania przesiewowego.
- Aktualne lub przebyte nadużywanie narkotyków i/lub alkoholu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PRO044 SC 6 mg/kg
Cotygodniowe dawkowanie podskórne (SC) w dawce 6 mg/kg
|
|
|
Eksperymentalny: PRO044 IV 6 mg/kg
Cotygodniowe dawkowanie dożylne (IV) w dawce 6 mg/kg
|
|
|
Eksperymentalny: PRO044 SC 9 mg/kg
Cotygodniowe dożylne (IV) dawkowanie 9 mg/kg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność PRO044 (połączenie kilku środków)
Ramy czasowe: Po 48 tygodniach leczenia
|
Parametry skuteczności: Funkcja mięśni
Siła mięśni
Badawczy:
|
Po 48 tygodniach leczenia
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja PRO044 (zdarzenia niepożądane związane z leczeniem)
Ramy czasowe: Po 48 tygodniach leczenia
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiło 1 lub więcej zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po podaniu SC lub IV PRO044
|
Po 48 tygodniach leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena farmakokinetyki PRO044 (połączenie kilku środków)
Ramy czasowe: Po 48 tygodniach leczenia
|
Parametry farmakokinetyczne:
|
Po 48 tygodniach leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 grudnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 stycznia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 grudnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 grudnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PRO044-CLIN-02
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .