Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Open Label, PRO044:n laajennustutkimus Duchennen lihasdystrofiassa (DMD)

keskiviikko 6. joulukuuta 2017 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe II, avoin, laajennustutkimus PRO044:n vaikutuksen arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko PRO044 turvallinen ja tehokas käytettäväksi lääkkeenä Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastaville potilaille, joilla on mutaatio dystrofiiniproteiinin DNA:ssa 44. kohdan ympärillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe II, avoin, laajennustutkimus. Korkeintaan kuukauden pituisen seulontajakson jälkeen henkilöt, joita on aiemmin hoidettu PRO044:llä ja jotka ovat oikeutettuja PRO044-CLIN-02:een, jaetaan yhteen kolmesta ryhmästä, jotka saavat joko 6 mg/kg tai 9 mg/kg PRO044:ää viikoittain. IV-infuusio tai 6 mg/kg viikoittain SC-injektiona 48 viikon ajan.

Turvallisuus ja siedettävyys, farmakokinetiikka (PK), farmakodynaaminen (PD) ja tehokkuusarvioinnit suoritetaan säännöllisin väliajoin koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Italia
      • Ferrara, Italia
        • S.Anna Hospital
      • Roma, Italia
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Ruotsi
      • Goteborg, Ruotsi
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aiemmin PRO044:llä hoidetut kohteet.
  2. Jatketaan glukokortikoidien käyttöä vähintään 60 päivää ennen tutkimukseen tuloa, sillä on kohtuullinen odotus, että koehenkilö jatkaa steroideja tutkimuksen ajan. Annostusohjelman muuttaminen tai glukokortikoidien käytön lopettaminen on päätutkijan (PI) harkinnan mukaan tutkittavan/vanhemman ja lääkärin kanssa kuultuaan. Jos tutkittava ei käytä steroideja, osallistumisesta tutkimukseen on keskusteltava lääkärin kanssa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Nykyinen tai aiempi maksa- tai munuaissairaus.
  2. Akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä PRO044-annosta (viikko 1), joka voi häiritä mittauksia.
  3. Vaikea sydämen myopatia, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen
  4. Mekaanisen ilmanvaihdon tarve päiväsaikaan.
  5. Seulonta aPTT yli normaalin ylärajan (ULN).
  6. Verihiutaleiden seulonta normaalin alarajan (LLN) alapuolella.
  7. Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden käyttö.
  8. Minkä tahansa tutkimustuotteen käyttö 6 kuukauden aikana ennen tutkimusta varten tehtävän seulonnan aloittamista.
  9. Nykyinen tai historiallinen huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PRO044 SC 6 mg/kg
Viikoittainen ihonalainen (SC) annostus 6 mg/kg
Lääke: PRO044 SC 6 mg/kg
Kokeellinen: PRO044 IV 6 mg/kg
Viikoittainen suonensisäinen (IV) annostus 6 mg/kg
Lääke: PRO044 IV 6 mg/kg
Kokeellinen: PRO044 SC 9 mg/kg
Viikoittainen suonensisäinen (IV) annostus 9 mg/kg
Lääke: PRO044 IV 9 mg/kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PRO044:n tehokkuus (monitoimien yhdistelmä)
Aikaikkuna: 48 viikon hoidon jälkeen

Tehokkuusparametrit:

Lihastoiminta

  • 6 minuutin kävelymatka (6MWD)
  • Pohjantähden ambulatorinen arviointi
  • Ajastetut testit (10 metrin kävely/juoksu, lattiasta nousu, portaiden nousu)
  • DMD Functional Outcomes Questionnaire (DMD-FOS) - vain ambulanssipotilaille
  • Egen Klassification - ei-ambulanteille aiheille.

Lihasvoima

  • Keuhkotoiminta (spirometria)
  • Kädessä pidettävä myometria.

Tutkiva:

  • Suorituskyky Upper Limb (PUL).
  • Potilaan raportoitu tulosmitta (PROM).
48 viikon hoidon jälkeen
PRO044:n turvallisuus ja siedettävyys (hoidosta johtuvat haittatapahtumat)
Aikaikkuna: 48 viikon hoidon jälkeen
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on yksi tai useampi hoitoon liittyvä haittatapahtuma SC tai IV PRO044-annoksen jälkeen
48 viikon hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi PRO044:n farmakokinetiikka (monitoimien yhdistelmä)
Aikaikkuna: 48 viikon hoidon jälkeen

Farmakokineettiset parametrit:

  • t ½
  • AUC: 0-24h, 0-∞ (jos sovellettavissa)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (IV-potilaille) tai CL/F (SC-aineille)
  • PRO044-pitoisuudet lihaskudoksessa.
48 viikon hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. elokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO044-CLIN-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset PRO044 SC 6 mg/kg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa