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非盲検、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)におけるPRO044の延長研究

2017年12月6日 更新者:BioMarin Pharmaceutical

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における PRO044 の効果を評価するための第 II 相非盲検延長試験

この研究の目的は、ジストロフィンタンパク質の DNA の位置 44 付近に変異があるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者の治療薬として PRO044 が安全で効果的であるかどうかを確認することです。

調査の概要

詳細な説明

第 II 相、非盲検、延長試験。 最長 1 か月のスクリーニング期間の後、以前に PRO044 で治療を受けており、PRO044-CLIN-02 への登録資格がある被験者は、3 つのグループのいずれかに割り当てられ、毎週 6 mg/kg または 9 mg/kg の PRO044 を投与されます。 IV 注入または皮下注射による毎週 6 mg/kg を 48 週間投与。

安全性と忍容性、薬物動態(PK)、薬力学(PD)および有効性の評価は、研究全体を通じて定期的に実施されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Ferrara、イタリア
        • S.Anna Hospital
      • Roma、イタリア
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Leiden、オランダ
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Goteborg、スウェーデン
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
      • Leuven、ベルギー
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

9年~20年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

説明

包含基準:

  1. 以前にPRO044で治療を受けた被験者。
  2. -被験者が研究期間中ステロイドを使用し続けることが合理的に期待される、研究参加前の少なくとも60日間のグルココルチコイドの継続使用。 用量計画の変更またはグルココルチコイドの中止は、被験者/親および医療モニターと相談した上で、主任研究者 (PI) の裁量で行われます。 被験者がステロイドを服用していない場合、研究への参加について医療モニターと話し合う必要がある

除外基準:

  1. 肝臓疾患または腎臓疾患の現在または既往歴。
  2. PRO044の初回投与(第1週)前の4週間以内に急性疾患があり、測定を妨げる可能性があります。
  3. 研究者の意見ではこの研究への参加を禁止する重度の心筋症
  4. 日中の機械換気が必要。
  5. 正常値の上限 (ULN) を超える aPTT をスクリーニングします。
  6. 正常下限値 (LLN) を下回る血小板数のスクリーニング。
  7. 抗凝固薬、抗血栓薬、または抗血小板薬の使用。
  8. -研究のスクリーニング開始前の6か月以内の治験製品の使用。
  9. 薬物および/またはアルコール乱用の現在または過去。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:PRO044 SC 6 mg/kg
6 mg/kg による毎週の皮下 (SC) 投与
実験的:PRO044 IV 6 mg/kg
毎週 6 mg/kg の静脈内 (IV) 投与
実験的:PRO044 SC 9 mg/kg
毎週 9 mg/kg の静脈内 (IV) 投与

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PRO044の有効性(複数の対策の複合)
時間枠:48週間の治療後

有効性パラメーター:

筋肉の機能

  • 徒歩6分(6MWD)
  • North Star 外来評価
  • 時間制限付きテスト (10 メートルの歩行/走行、床からの立ち上がり、階段の登り)
  • DMD 機能的結果アンケート (DMD-FOS) - 歩行可能な被験者のみ
  • Egen 分類 - 歩行不能な被験者向け。

筋力

  • 肺機能 (肺活量測定)
  • ハンドヘルド子宮筋腫測定。

探索的:

  • パフォーマンス上肢 (PUL)。
  • 患者報告結果測定 (PROM)。
48週間の治療後
PRO044 の安全性と忍容性(治療により緊急に発生した有害事象)
時間枠:48週間の治療後
PRO044のSCまたはIV投与後に1つ以上の治療により緊急の有害事象が発生した被験者の数
48週間の治療後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PRO044 の薬物動態の評価 (いくつかの測定値の複合)
時間枠:48週間の治療後

薬物動態パラメータ:

  • t 1/2
  • AUC: 0 ~ 24 時間、0 ~ ∞ (該当する場合)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (IV 被験者の場合) または CL/F (SC 被験者の場合)
  • 筋肉組織中の PRO044 濃度。
48週間の治療後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年12月1日

一次修了 (実際)

2016年7月1日

研究の完了 (実際)

2016年8月31日

試験登録日

最初に提出

2014年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年12月31日

最初の投稿 (見積もり)

2015年1月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年12月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年12月6日

最終確認日

2017年12月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

PRO044 SC 6 mg/kgの臨床試験

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