非盲検、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)におけるPRO044の延長研究
2017年12月6日 更新者:BioMarin Pharmaceutical
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における PRO044 の効果を評価するための第 II 相非盲検延長試験
この研究の目的は、ジストロフィンタンパク質の DNA の位置 44 付近に変異があるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者の治療薬として PRO044 が安全で効果的であるかどうかを確認することです。
調査の概要
詳細な説明
第 II 相、非盲検、延長試験。 最長 1 か月のスクリーニング期間の後、以前に PRO044 で治療を受けており、PRO044-CLIN-02 への登録資格がある被験者は、3 つのグループのいずれかに割り当てられ、毎週 6 mg/kg または 9 mg/kg の PRO044 を投与されます。 IV 注入または皮下注射による毎週 6 mg/kg を 48 週間投与。
安全性と忍容性、薬物動態(PK)、薬力学(PD)および有効性の評価は、研究全体を通じて定期的に実施されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
9年~20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 以前にPRO044で治療を受けた被験者。
- -被験者が研究期間中ステロイドを使用し続けることが合理的に期待される、研究参加前の少なくとも60日間のグルココルチコイドの継続使用。 用量計画の変更またはグルココルチコイドの中止は、被験者/親および医療モニターと相談した上で、主任研究者 (PI) の裁量で行われます。 被験者がステロイドを服用していない場合、研究への参加について医療モニターと話し合う必要がある
除外基準:
- 肝臓疾患または腎臓疾患の現在または既往歴。
- PRO044の初回投与(第1週)前の4週間以内に急性疾患があり、測定を妨げる可能性があります。
- 研究者の意見ではこの研究への参加を禁止する重度の心筋症
- 日中の機械換気が必要。
- 正常値の上限 (ULN) を超える aPTT をスクリーニングします。
- 正常下限値 (LLN) を下回る血小板数のスクリーニング。
- 抗凝固薬、抗血栓薬、または抗血小板薬の使用。
- -研究のスクリーニング開始前の6か月以内の治験製品の使用。
- 薬物および/またはアルコール乱用の現在または過去。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:非ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
---|---|
実験的:PRO044 SC 6 mg/kg
6 mg/kg による毎週の皮下 (SC) 投与
|
|
実験的:PRO044 IV 6 mg/kg
毎週 6 mg/kg の静脈内 (IV) 投与
|
|
実験的:PRO044 SC 9 mg/kg
毎週 9 mg/kg の静脈内 (IV) 投与
|
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
PRO044の有効性(複数の対策の複合)
時間枠:48週間の治療後
|
有効性パラメーター: 筋肉の機能
筋力
探索的:
|
48週間の治療後
|
PRO044 の安全性と忍容性(治療により緊急に発生した有害事象)
時間枠:48週間の治療後
|
PRO044のSCまたはIV投与後に1つ以上の治療により緊急の有害事象が発生した被験者の数
|
48週間の治療後
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
PRO044 の薬物動態の評価 (いくつかの測定値の複合)
時間枠:48週間の治療後
|
薬物動態パラメータ:
|
48週間の治療後
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年12月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年8月31日
試験登録日
最初に提出
2014年12月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年12月31日
最初の投稿 (見積もり)
2015年1月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年12月6日
最終確認日
2017年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PRO044-CLIN-02
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
PRO044 SC 6 mg/kgの臨床試験
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BioMarin Pharmaceutical終了しました
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BioMarin Pharmaceutical完了
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Regeneron Pharmaceuticals完了
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Janssen-Cilag Ltd.完了クローン病アメリカ, 大韓民国, オランダ, フランス, オーストリア, イタリア, イギリス, ドイツ, ロシア連邦, スペイン, チェコ, スウェーデン
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GlaxoSmithKline完了
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Centocor, Inc.完了クローン病アメリカ, フランス, イギリス, ドイツ, スペイン, ベルギー, イスラエル, オーストラリア, カナダ, オランダ, ニュージーランド, オーストリア
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Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Institutes of Health (NIH); Department of Health and Human Services完了HIV感染症アメリカ, ジンバブエ, ケニア, 南アフリカ