Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label, utvidelsesstudie av PRO044 i Duchenne muskeldystrofi (DMD)

6. desember 2017 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase II, åpen utvidelsesstudie for å vurdere effekten av PRO044 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Hensikten med denne studien er å se om PRO044 er trygt og effektivt å bruke som medisin for Duchenne muskeldystrofi (DMD) pasienter med en mutasjon rundt lokasjon 44 i DNA for dystrofinproteinet.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase II, åpen utvidelsesstudie. Etter en screeningsperiode på opptil én måned vil forsøkspersoner som tidligere er behandlet med PRO044, og som er kvalifisert for registrering i PRO044-CLIN-02, bli tildelt en av tre grupper for å motta enten 6 mg/kg eller 9 mg/kg PRO044 ukentlig av IV infusjon eller 6 mg/kg ukentlig ved SC-injeksjon i 48 uker.

Sikkerhet og tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamisk (PD) og effektvurderinger vil bli utført med jevne mellomrom gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Italia
      • Ferrara, Italia
        • S.Anna Hospital
      • Roma, Italia
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personer som tidligere er behandlet med PRO044.
  2. Fortsatt bruk av glukokortikoider i minimum 60 dager før studiestart med en rimelig forventning om at forsøkspersonen vil forbli på steroider i løpet av studien. Endringer i doseregimet eller seponering av glukokortikoider vil skje etter prinsiple etterforsker (PI) i samråd med forsøkspersonen/forelderen og medisinsk monitor. Hvis forsøkspersonen ikke er på steroider, må involvering i studien diskuteres med medisinsk monitor

Ekskluderingskriterier:

  1. Nåværende, eller historie med, lever- eller nyresykdom.
  2. Akutt sykdom innen 4 uker før første dose av PRO044 (uke 1) som kan forstyrre målingene.
  3. Alvorlig hjertemyopati som etter etterforskerens mening forbyr deltakelse i denne studien
  4. Behov for mekanisk ventilasjon på dagtid.
  5. Screening av aPTT over øvre normalgrense (ULN).
  6. Screening av antall blodplater under nedre normalgrense (LLN).
  7. Bruk av antikoagulantia, antitrombotika eller blodplatehemmende midler.
  8. Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt innen 6 måneder før starten av screening for studien.
  9. Nåværende eller historie med narkotika- og/eller alkoholmisbruk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PRO044 SC 6 mg/kg
Ukentlig subkutan (SC) dosering med 6 mg/kg
Legemiddel: PRO044 SC 6 mg/kg
Eksperimentell: PRO044 IV 6 mg/kg
Ukentlig intravenøs (IV) dosering med 6 mg/kg
Legemiddel: PRO044 IV 6 mg/kg
Eksperimentell: PRO044 SC 9 mg/kg
Ukentlig intravenøs (IV) dosering med 9 mg/kg
Legemiddel: PRO044 IV 9 mg/kg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten til PRO044 (sammensatt av flere tiltak)
Tidsramme: Etter 48 ukers behandling

Effektparametere:

Muskelfunksjon

  • 6 minutters gange (6MWD)
  • Nordstjerne ambulerende vurdering
  • Tidsbestemte tester (10-meters gå/løpe, stige fra gulvet, gå i trapper)
  • DMD Functional Outcomes Questionnaire (DMD-FOS) - kun for ambulante forsøkspersoner
  • Egen Klassifisering - for ikke-ambulante fag.

Muskelstyrke

  • Lungefunksjon (spirometri)
  • Håndholdt myometri.

Utforskende:

  • Ytelse øvre lemmer (PUL).
  • Pasientrapportert utfallsmål (PROM).
Etter 48 ukers behandling
Sikkerhet og tolerabilitet av PRO044 (behandlingsoppståtte uønskede hendelser)
Tidsramme: Etter 48 ukers behandling
Antall forsøkspersoner med 1 eller flere behandlingsoppståtte bivirkninger etter SC eller IV PRO044 dosering
Etter 48 ukers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder farmakokinetikken til PRO044 (sammensatt av flere mål)
Tidsramme: Etter 48 ukers behandling

Farmakokinetiske parametere:

  • t ½
  • AUC: 0-24t, 0-∞ (der det er aktuelt)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (for IV-emner) eller CL/F (for SC-fag)
  • PRO044-konsentrasjoner i muskelvev.
Etter 48 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2016

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. desember 2014

Først lagt ut (Anslag)

1. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO044-CLIN-02

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på PRO044 SC 6 mg/kg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere