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Etichetta aperta, studio di estensione di PRO044 nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

6 dicembre 2017 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione di fase II, in aperto, per valutare l'effetto di PRO044 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è vedere se PRO044 è sicuro ed efficace da usare come farmaco per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione intorno alla posizione 44 nel DNA per la proteina distrofina.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di estensione di fase II, in aperto. Dopo un periodo di screening fino a un mese, i soggetti precedentemente trattati con PRO044 e idonei per l'arruolamento in PRO044-CLIN-02 verranno assegnati a uno dei tre gruppi per ricevere 6 mg/kg o 9 mg/kg di PRO044 settimanalmente entro Infusione endovenosa o 6 mg/kg settimanali mediante iniezione SC per 48 settimane.

Le valutazioni di sicurezza e tollerabilità, farmacocinetica (PK), farmacodinamica (PD) ed efficacia saranno condotte a intervalli regolari durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • UZ Leuven
  • Italia
      • Ferrara, Italia
        • S.Anna Hospital
      • Roma, Italia
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 9 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti precedentemente trattati con PRO044.
  2. Uso continuato di glucocorticoidi per un minimo di 60 giorni prima dell'ingresso nello studio con una ragionevole aspettativa che il soggetto rimanga sotto steroidi per tutta la durata dello studio. Le modifiche al regime posologico o l'interruzione dei glucocorticoidi saranno a discrezione del Principal Investigator (PI) in consultazione con il soggetto/genitore e il Medical Monitor. Se il soggetto non assume steroidi, il coinvolgimento nello studio deve essere discusso con il monitor medico

Criteri di esclusione:

  1. Malattia epatica o renale in atto o in anamnesi.
  2. Malattia acuta nelle 4 settimane precedenti la prima dose di PRO044 (settimana 1) che potrebbe interferire con le misurazioni.
  3. Grave miopatia cardiaca che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio
  4. Necessità di ventilazione meccanica diurna.
  5. Screening aPTT sopra il limite superiore della norma (ULN).
  6. Conta piastrinica di screening al di sotto del limite inferiore della norma (LLN).
  7. Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici.
  8. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale entro 6 mesi prima dell'inizio dello screening per lo studio.
  9. Abuso attuale o pregresso di droghe e/o alcol.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PRO044 SC 6mg/kg
Dosaggio settimanale sottocutaneo (SC) con 6 mg/kg
Droga: PRO044 SC 6mg/kg
Sperimentale: PRO044IV 6 mg/kg
Dosaggio settimanale per via endovenosa (IV) con 6 mg/kg
Droga: PRO044IV 6 mg/kg
Sperimentale: PRO044 SC 9 mg/kg
Dosaggio settimanale per via endovenosa (IV) con 9 mg/kg
Droga: PRO044IV 9 mg/kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di PRO044 (insieme di diverse misure)
Lasso di tempo: Dopo 48 settimane di trattamento

Parametri di efficacia:

Funzione muscolare

  • Distanza a piedi di 6 minuti (6MWD)
  • Valutazione ambulatoriale North Star
  • Test a tempo (camminata/corsa di 10 metri, alzarsi dal pavimento, salire le scale)
  • DMD Functional Outcomes Questionnaire (DMD-FOS) - solo per soggetti deambulanti
  • Classificazione Egen - per soggetti non deambulanti.

Forza muscolare

  • Funzione polmonare (spirometria)
  • Miometria palmare.

Esplorativo:

  • Prestazioni dell'arto superiore (PUL).
  • Misura dell'esito riferito dal paziente (PROM).
Dopo 48 settimane di trattamento
Sicurezza e tollerabilità di PRO044 (eventi avversi emergenti dal trattamento)
Lasso di tempo: Dopo 48 settimane di trattamento
Numero di soggetti con 1 o più eventi avversi insorti durante il trattamento in seguito alla somministrazione SC o EV PRO044
Dopo 48 settimane di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la farmacocinetica di PRO044 (composito di diverse misure)
Lasso di tempo: Dopo 48 settimane di trattamento

Parametri farmacocinetici:

  • t ½
  • AUC: 0-24h, 0-∞ (dove applicabile)
  • Cmax
  • tmax
  • CL (per soggetti IV) o CL/F (per soggetti SC)
  • PRO044 concentrazioni nel tessuto muscolare.
Dopo 48 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 dicembre 2014

Primo Inserito (Stima)

1 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO044-CLIN-02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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