소아 활동성 궤양성 대장염 및 소아 활동성 크론병 대장염에서의 분변 미생물총 이식(FMT)
활동성 소아 궤양성 대장염 및 소아 활동성 크론병 치료를 위한 분변 미생물 이식(FMT)의 I/II상, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 센터 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 활동성 소아 궤양성 대장염 및 활동성 소아 크론병 치료에서 FMT에 대한 단일 센터 파일럿, I/II상, 무작위, 전향적, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 주요 목표는 매주 FMT 유지 요법의 안전성과 타당성을 평가하는 것입니다. 총 10명의 활동성 UC 환자(PUCAI 점수 >9로 정의됨)와 활동성 CD 환자 10명(PDCAI 점수 >10으로 정의됨)이 FMT 또는 위약-FMT(연구 치료)를 받도록 무작위 배정됩니다. 1주 동안 유지 관장 및 7주 동안 경구, 냉동 캡슐화 접종/위약에 의해. 처음 8주 후, 개선된 FMT 대상자 또는 개선되지 않은 위약-FMT 대상자는 연구 시작 후 4개월이 끝날 때까지 연구 치료를 계속하거나 공개 라벨 FMT로 전환할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. 피험자는 마지막 FMT 투여 후 총 6개월 동안 부작용을 평가하기 위해 전화로 추적됩니다.
20명 이하의 피험자의 초기 하위 집합이 연구에 등록되고(12세 이상의 환자와 경증에서 중등도의 질병이 있는 환자로 제한됨) FMT 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 우리는 FMT 투여 후 7일 이내에 단기 부작용이 발생할 것으로 예상합니다. 개별 피험자 안전 데이터는 FMT의 공개 라벨 사용을 위해 피험자를 계속하기 전에 FMT가 피험자에게 안전한지 여부를 평가하기 위해 PI에 의해 검토됩니다.
환자 메타데이터 및 대변 샘플은 주요 시점에 수집됩니다. 환자 보고 메타데이터 수집 기술은 중요한 임상 매개변수와 관련된 분류학적 특징을 식별하기 위해 SLiME(미생물 생태학 합성 학습)의 무작위 삼림 기계 학습 기능을 사용하여 수많은 임상 상관관계를 분석할 수 있게 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
다음 포함 기준을 충족하는 5세에서 30세 사이의 남녀 아동 및 청소년이 연구에 등록됩니다.
2개의 초기 하위 집합이 만들어질 것입니다: 경증에서 중등도의 궤양성 대장염(즉, PUCAI < 65)이 있는 12세 이상의 환자로 제한된 20명의 피험자의 초기 하위 집합은 경증에서 중등도의 크론병(즉, PDCAI가 적음)이 있는 환자입니다. 30 이상).
모든 환자는 아래 기준을 충족해야 합니다.
- UC(PUCAI >9) 또는 CD(PDCAI >10)가 있고 실패했거나 내성이 없거나 1차 유지 요법을 거부했습니다.
- 무작위 배정 전 105일 이내에 대장내시경 검사를 통해 염증의 시각적 또는 조직학적 증거가 확인되었습니다.
- B형 간염(HBV), C형 간염(HCV) 및 인체 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 검사 결과가 음성이어야 합니다.
- 가임 여성의 경우 소변 hCG 음성 검사를 받으십시오.
- 항생제, FMT 또는 위약 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
- 정보에 입각한 동의 및/또는 동의를 적절하게 제공할 수 있습니다(12-17세 환자는 서면 동의를 제공하도록 요청받게 되며, 5-11세 환자는 행동 또는 구두/서면 의사소통을 통해 동의 또는 반대를 관찰합니다).
- 일련의 대변 수집, 설문 조사 완료 및 클리닉 방문을 포함하여 연구 요구 사항에 기꺼이 참여할 수 있습니다.
- 안전성 및 부작용을 평가하기 위해 전화 후속 조치를 받을 의향이 있습니다.
- 알려진 음식 알레르기가 없어야 합니다.
- 유도 요법을 목적으로 관장을 하는 데 동의하고 기꺼이 합니다.
다른 약물(스테로이드, 면역억제제 및 생물학적 제제 포함)이 필요한 질병이 있는 환자가 포함됩니다.
제외 기준:
스크리닝 시 다음 제외 기준 중 하나에 해당하는 피험자는 연구에 등록할 수 없습니다.
- 광범위한 및/또는 중증 CD 환자(즉, 누공병, 농양, 소장 폐쇄, 발열).
- 임상적 관해(PUCAI < 9) 또는 (PCDAI <10) 환자.
- 최근(4주 이내) 생물학적 제제, 5-ASA, 스테로이드 또는 면역조절제의 용량 변경이 있는 환자
- 독성 거대결장을 가진 것으로 간주되는 환자.
- 반코마이신, 메트로니다졸 또는 폴리믹신에 대해 알려진 약물 알레르기가 있는 환자.
- 흡인, 위마비, 상부 위장관 관련 수술(상부 위장관 운동에 영향을 미칠 수 있음)의 병력이 있거나 알약을 삼킬 수 없는 환자.
- 식도 운동 장애 또는 삼킴 장애가 있는 환자.
- 알려진 음식 알레르기가 있는 환자.
- HBV, HCV 또는 HIV 검사 결과가 양성인 환자.
- 소변 hCG 검사에서 양성 검사 결과가 나온 여성 환자.
- 모든 연구 요구 사항에 동의하거나 참여할 의사가 없거나 할 수 없는 환자.
- 유도 요법을 위해 정체 관장을 받을 수 없거나 받을 의사가 없는 환자.
- 최근(6주 이내) 전신 항생제를 사용한 환자.
- 활성 클로스트리디움 디피실리균과 일치하는 검사를 받은 환자.
- 기증자 FMT에 대한 이전 경험이 알려진 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 분변 미생물군 이식(FMT)
치료 첫 주 동안 유도 유지 관장에 이은 연구 치료제 15캡슐(인간 대변 7.5g에 해당)을 매주 1회 투여(매주 1회 해동 후 60분 이내에 투여)하여 7주 동안 실시합니다.
8주의 눈가림 연구 치료를 완료한 후 개선을 보인 FMT 연구 피험자는 추가 8주 동안 매주 1회 FMT 캡슐 투여에 대해 공개 라벨 유지 FMT를 매주 받을 수 있는 옵션이 제공됩니다.
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연구 개입은 OpenBiome에 의해 균일하고 엄격한 표준에 따라 스크리닝되고 준비된 냉동, 병 또는 캡슐화된 분변 미생물 제제로 구성됩니다.
FMT는 보유 관장을 받고 캡슐을 삼키는 환자에 의해 수행되며, 건강한 기증자의 대변을 장관으로 도입합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
치료 첫 주 동안 유도 위약 관장 후 7주 동안 연구 위약 캡슐 15개(주 1회 해동 후 60분 이내에 투여)를 주 1회 투여합니다.
맹검 위약 연구 8주를 완료한 후 개선을 보이지 않는 위약 연구 피험자는 FMT 유도 관장으로 시작하여 매주 FMT 7주를 추가로 8주 동안 매주 공개 라벨 유지 FMT를 받을 수 있는 옵션이 제공됩니다. 캡슐 투여.
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위약 투여는 위약 유지 관장과 위약 캡슐로 구성됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1. 위약과 비교한 일반 기증자 FMT의 안전성 및 내약성: FMT 관련 부작용 2등급 이상
기간: FMT 시작 후 8주부터 치료 후 최대 6개월, 평균 10개월
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각 부문에서 FMT 관련 부작용 등급 2 이상을 경험한 참가자 수.
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FMT 시작 후 8주부터 치료 후 최대 6개월, 평균 10개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병의 완화
기간: 중재 후 6개월 후속 조치까지의 모든 중간 시점에서 평균 10개월
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PUCAI 점수 9 미만(UC의 경우) 또는 PCDAI 점수 10 미만(CD의 경우)으로 정의된 완화
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중재 후 6개월 후속 조치까지의 모든 중간 시점에서 평균 10개월
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염증성 바이오마커의 개선
기간: 치료 종료 시점(8주) 및 치료 후 6개월 시점
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기준선과 비교하여 염증성 바이오마커(대변 칼프로텍틴, 혈청 ESR, CRP, 알부민, 헤마토크리트)가 개선되었습니다.
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치료 종료 시점(8주) 및 치료 후 6개월 시점
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이식 수혜자에 존재하는 기증자 미생물군집의 백분율
기간: 유도 관장 후 2주 및 7주째
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유도 관장 후 2주차와 7주차에 미생물군집의 유사성을 비교하여 수혜자의 공여자로부터의 미생물 조성 변화와 미생물 생착 정도를 평가할 것입니다.
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유도 관장 후 2주 및 7주째
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질병 활동이 개선된 참가자 수
기간: FMT 시작 후 8주째
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5a. UC의 경우 - 소아 궤양성 대장염 활동 지수(PUCAI)가 20점 이상 개선되었습니다. PUCAI 점수가 20점 이상 개선된 것으로 측정된 질병 상태의 개선. 5b. CD의 경우 - 소아 크론병 활동 지수(PCDAI)가 12.5포인트 이상 개선되었습니다. PCDAI 점수가 12.5점 이상 개선된 것으로 측정된 질병 상태의 개선. |
FMT 시작 후 8주째
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Stacy A Kahn, MD, Boston Childrens Hospital - GI & Nutrition
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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