비악성 질환이 있는 소아 환자의 Treosulfan 기반 컨디셔닝과 Busulfan 기반 컨디셔닝 비교
비악성 질환이 있는 소아 환자에서 동종이계 조혈모세포이식(HSCT) 전 Treosulfan 기반 컨디셔닝 요법과 Busulfan 기반 컨디셔닝을 비교하기 위한 임상 2상 시험
연구 개요
상세 설명
전향적 임상 2상 프로토콜 MC-FludT.16/NM은 소아 환자에서 부설판 기반 컨디셔닝과 비교하여 트레오설판 기반 컨디셔닝의 안전성과 효능을 검증하기 위해 수행됩니다. Fludarabine과 병용한 Treosulfan 기반 또는 Busulfan 기반 컨디셔닝에 대한 주어진 임상 경험에 따르면 소아 환자에서 이식 실패 위험이 증가하지 않을 것으로 예상됩니다. 골수 파괴 TBI 기반 컨디셔닝 또는 시클로포스파미드와 병용한 고용량 Busulfan 기반 컨디셔닝과 비교하여 치료의 비혈액학적 독성이 낮을 가능성이 있다는 점에서 연구 환자에 대한 잠재적 이점이 예상됩니다.
그러나 동종이계 조혈모세포이식 절차 자체는 잠재적으로 이식편대숙주병(GvHD) 및/또는 감염성 합병증 및 이식 실패와 같은 심각하거나 생명을 위협하는 상태와 관련하여 심각한 위험을 수반합니다.
요약하면, 이 연구의 주요 목표는 어린이의 대안으로 Treosulfan 기반 골수 파괴 조절 요법을 평가하고 Treosulfan이 최종적으로 연령(또는 신체 표면적[BSA])을 제공할 수 있도록 하는 현재 PK 모델에 기여하는 것입니다. 종속 복용량 권장 사항. 프로토콜 MC-FludT.16/NM에 제공된 치료 요법 충분한 임상 안전성 및 유효성 데이터를 기반으로 합니다. 선택된 환자 집단의 동종이계 조혈모세포이식에 대한 중요한 적응증을 고려할 때, 위험-이득 평가는 연구 수행에 유리한 것으로 보입니다.
또한 계획된 중간 분석을 통해 예상치 못한 위험을 조기에 식별할 수 있습니다. 따라서 프로토콜 MC-FludT.16/NM의 행위는 합리적으로 정당한 것으로 간주됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Berlin, 독일, 13353
- Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
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Essen, 독일, 45122
- University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
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Frankfurt am Main, 독일, 60590
- University Hospital Frankfurt
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Hanover, 독일
- Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
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Heidelberg, 독일, 69120
- Heidelberg University Hospital
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Jena, 독일, 07747
- University of Jena, Department of Pediatrics
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Ulm, 독일, 89075
- Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
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Cagliari, 이탈리아, 09121
- SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
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Catania, 이탈리아, 95123
- UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
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Monza, 이탈리아, 20900
- Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
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Pavia, 이탈리아, 27100
- S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia, 이탈리아, 06156
- Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
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Pisa, 이탈리아, 56100
- U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
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Rome, 이탈리아, 00165
- Ospedale Bambino Gesu Roma
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Turin, 이탈리아, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
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Verona, 이탈리아, 37134
- U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
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Prague, 체코
- University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
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Bydgoszcz, 폴란드, 85-094
- Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
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Krakow, 폴란드, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Lublin, 폴란드, 20-093
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
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Wroclaw, 폴란드, 50-368
- Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 선천성 대사 이상, 원발성 면역결핍, 혈색소병증 및 골수 부전 증후군을 포함하여 첫 번째 골수파괴 동종 조혈모세포 이식에 적응증이 있는 비악성 질환.
- 최초의 동종이계 조혈모세포이식.
- 일치하는 형제자매 기증자(MSD), 일치하는 가족 기증자(MFD) 또는 일치하는 비혈연 기증자(MUD)를 사용할 수 있습니다. 골수(BM) 및 말초 혈액(PB)의 경우 일치는 인간 백혈구 항원(HLA)-A, -B, -C, -DRB1 및 DQB1 항원에서 4자리 타이핑 후 최소 9/10 대립유전자 일치로 정의됩니다. 제대혈(UCB) 일치는 HLA-A 및 -B에서 2자리 입력 및 DRB1 항원에서 4자리 입력 후 최소 5/6 일치로 정의됩니다.
제외 기준:
- 두 번째 또는 이후의 HSCT.
- 일치하지 않는 기증자의 조혈모세포이식(9/10 미만의 BM/말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 또는 5/6 미만의 일치하는 제대 기증자).
- 미숙아(
- 체질량 지수 체중(kg)/[신장(m)]² > 30 kg/m²인 비만 소아 환자.
- Fanconi 빈혈 및 기타 염색체 파손 장애, 방사선민감성 장애(데옥시리보핵산(DNA) 리가제 4, Cernunnos-X-선 복구 교차 보완 단백질 4(XRCC4) 유사 인자(XLF), 나이메겐 파손 증후군(NBS)) 및 각화이상증의 진단 선천성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트레오술판
1일 1회 Treosulfan 용량을 i.v. 3일 연속(-6, -5, -4); 동종이계 줄기 세포 이식 전에 배경 조정의 일부로 2시간 이상 제공됩니다. 용량은 다음과 같이 계산해야 합니다. BSA(m2)가 0.3 이하인 경우 Treosulfan 용량은 10g/m2/일이어야 합니다. BSA(m2)가 0.3보다 크고 0.8보다 같거나 같으면 Treosulfan 용량은 12g/m2/일이어야 합니다. BSA(m2)가 0.8보다 크면 Treosulfan 용량은 14g/m2/일이어야 합니다. |
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활성 비교기: 부설판
I.v. 정맥 투여된 소아 및 청소년에 대한 승인된 용량에 따른 총 1일 Busilvex 용량(체중 기준 3.2 ~ 4.8 mg/kg/일). 4일 연속(-7, -6, -5 및 -4일) 배경 조절 요법의 일부로; 각 병원의 기준에 따라 하루에 1, 2 또는 4회 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 약물의 첫 번째 투여일(-7일)부터 HSCT 후 +100일까지 이식 관련 원인으로 인한 사망으로 정의되는 이식(치료) 관련 사망(TRM)으로부터의 자유에 대한 비교 평가.
기간: -7일 ~ +100일
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-7일 ~ +100일
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MC-FludT.16/NM
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