Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kondycjonowanie oparte na treosulfanie i busulfanie u pacjentów pediatrycznych z chorobami niezłośliwymi

1 grudnia 2025 zaktualizowane przez: medac GmbH

Kliniczne badanie fazy II porównujące terapię kondycjonującą opartą na treosulfanie z kondycjonującą kondycjonującą busulfanem przed allogenicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u dzieci i młodzieży z chorobami niezłośliwymi

Celem badania jest opisanie bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego (i.v.) treosulfanu w porównaniu z konwencjonalną (mieloablacyjną) dawką i.v. Busulfan, z których każdy jest podawany jako część wystandaryzowanego schematu leczenia kondycjonującego zawierającego fludarabinę oraz jako wkład w model farmakokinetyczny, który pozwala – w połączeniu z danymi porównującymi treosulfan i busulfan u dorosłych z chorobami nowotworowymi – rozszerzyć stosowanie treosulfanu w populacji pediatrycznej poprzez ekstrapolację skuteczność.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Prospektywny protokół kliniczny fazy II MC-FludT.16/NM ma zostać przeprowadzony w celu zweryfikowania bezpieczeństwa i skuteczności kondycjonowania opartego na treosulfanie w porównaniu z kondycjonowaniem opartym na busulfanie u pacjentów pediatrycznych. Na podstawie podanego doświadczenia klinicznego z kondycjonowaniem na bazie treosulfanu lub busulfanu w skojarzeniu z fludarabiną nie oczekuje się zwiększonego ryzyka niepowodzenia przeszczepu u dzieci i młodzieży. Oczekuje się potencjalnej korzyści dla pacjentów biorących udział w badaniu w związku z prawdopodobnie niską toksycznością pozahematologiczną leczenia w porównaniu z mieloablacyjnym kondycjonowaniem opartym na TBI lub kondycjonowaniem opartym na busulfanie w dużych dawkach w połączeniu z cyklofosfamidem.

Jednak sama procedura allogenicznego HSCT potencjalnie wiąże się z poważnym ryzykiem w odniesieniu do ciężkich lub zagrażających życiu stanów, takich jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) i/lub powikłania infekcyjne, a także niepowodzenie przeszczepu.

Podsumowując, głównym celem tego badania jest ocena schematu kondycjonowania mieloablacyjnego opartego na treosulfanie jako alternatywy u dzieci i przyczynienie się do obecnego modelu PK dla treosulfanu, aby móc ostatecznie określić wiek (lub powierzchnię ciała [BSA]) zalecenia dotyczące dawki zależnej. Schematy leczenia podane w protokole MC-FludT.16/NM opierają się na wystarczających danych klinicznych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności. Biorąc pod uwagę istotne wskazanie do allogenicznego HSCT wybranej populacji pacjentów, ocena stosunku korzyści do ryzyka wydaje się przemawiać za przeprowadzeniem badania.

Ponadto zaplanowane analizy okresowe zapewnią wczesną identyfikację nieoczekiwanych zagrożeń. Dlatego też przeprowadzenie protokołu MC-FludT.16/NM uznaje się za zasadne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

106

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Niemcy, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Niemcy
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Niemcy, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Niemcy, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polska, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polska, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
  • Włochy
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Włochy, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Włochy, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Włochy, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Włochy, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Włochy, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Włochy, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Włochy, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Nienowotworowa choroba wskazana do pierwszego mieloablacyjnego allogenicznego HSCT, w tym wrodzone wady metabolizmu, pierwotne niedobory odporności, hemoglobinopatie i zespoły niewydolności szpiku kostnego.
  2. Pierwszy allogeniczny HSCT.
  3. Dostępny dopasowany dawca rodzeństwa (MSD), dopasowany dawca rodzinny (MFD) lub dopasowany dawca niespokrewniony (MUD). W przypadku szpiku kostnego (BM) i krwi obwodowej (PB) zgodność definiuje się jako co najmniej 9/10 zgodności alleli po czterocyfrowym typowaniu antygenów ludzkich leukocytów (HLA) -A, -B, -C, -DRB1 i DQB1. W przypadku zgodności z krwi pępowinowej (UCB) zdefiniowano jako co najmniej 5/6 dopasowań po dwucyfrowym wpisaniu antygenów HLA-A i -B oraz czterocyfrowym wpisaniu antygenów DRB1.

Kryteria wyłączenia:

  1. Drugi lub późniejszy HSCT.
  2. HSCT od niedopasowanego dawcy (mniej niż 9/10 BM/komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) lub mniej niż 5/6 dopasowanego dawcy pępowinowego).
  3. Noworodki urodzone przedwcześnie (
  4. Otyłe dzieci i młodzież ze wskaźnikiem masy ciała masa (kg)/[wzrost (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnostyka niedokrwistości Fanconiego i innych zaburzeń pękania chromosomów, zaburzeń nadwrażliwości na promieniowanie (kwas dezoksyrybonukleinowy (DNA) ligaza 4, Cernunnos- X-ray naprawczy krzyżowo komplementujący się białko 4 (XRCC4) podobny czynnik (XLF), Nijmegen Breakage Syndrome (NBS)) i dyskeratoza wrodzona.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treosulfan

Jedna dawka treosulfanu na dobę podawana dożylnie. przez trzy kolejne dni (-6, -5 i -4); podawane przez 2 godziny w ramach kondycjonowania tła przed allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych.

Dawkę należy obliczyć w następujący sposób:

Jeśli BSA (m2) jest równe lub mniejsze niż 0,3, dawka treosulfanu powinna wynosić 10 g/m2/dobę.

Jeśli BSA (m2) jest większe niż 0,3 i równe lub mniejsze niż 0,8, dawka treosulfanu powinna wynosić 12 g/m2/dobę.

Jeśli BSA (m2) jest większe niż 0,8, dawka treosulfanu powinna wynosić 14 g/m2/dobę.
Lek: Treosulfan
Aktywny komparator: Busulfan
Całkowita dawka dobowa produktu Busilvex (od 3,2 do 4,8 mg/kg mc./dobę, w przeliczeniu na masę ciała) zgodnie z zatwierdzonym dawkowaniem dla dzieci i młodzieży, podawana dożylnie. jako część podstawowego schematu kondycjonowania przez cztery kolejne dni (dni -7, -6, -5 i -4); podawać w 1, 2 lub 4 porcjach dziennie zgodnie ze standardem danego szpitala.
Lek: Busilvex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Porównawcza ocena braku śmiertelności związanej z przeszczepem (leczeniem) (TRM), zdefiniowanej jako śmierć z jakiejkolwiek przyczyny związanej z przeszczepem od dnia pierwszego podania badanego leku (dzień -7) do dnia +100 po HSCT.
Ramy czasowe: od dnia -7 do dnia +100
od dnia -7 do dnia +100

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

medac GmbH

Współpracownicy

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

29 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MC-FludT.16/NM

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj