Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Treosulfan-baseret versus Busulfan-baseret konditionering hos pædiatriske patienter med ikke-maligne sygdomme

1. december 2025 opdateret af: medac GmbH

Klinisk fase II-forsøg til sammenligning af treosulfan-baseret konditioneringsterapi med busulfan-baseret konditionering før allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos pædiatriske patienter med ikke-maligne sygdomme

Formålet med forsøget er at beskrive sikkerheden og effekten af ​​intravenøs (i.v.) Treosulfan sammenlignet med den konventionelle (myeloablative) dosis af i.v. Busulfan, hver administreret som en del af et standardiseret Fludarabin-holdigt konditioneringsregime og for at bidrage til en farmakokinetisk model, som tillader - sammen med data, der sammenligner Treosulfan og Busulfan hos voksne med ondartede sygdomme - at udvide brugen af ​​Treosulfan i den pædiatriske population ved at ekstrapolere effektivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den prospektive kliniske fase II-protokol MC-FludT.16/NM skal udføres for at verificere sikkerheden og effektiviteten af ​​Treosulfan-baseret konditionering sammenlignet med Busulfan-baseret konditionering hos pædiatriske patienter. Baseret på den givne kliniske erfaring med enten Treosulfan-baseret eller Busulfan-baseret konditionering i kombination med Fludarabin forventes der ingen øget risiko for graftsvigt hos pædiatriske patienter. En potentiel fordel for undersøgelsespatienter forventes med hensyn til en sandsynligvis lav ikke-hæmatologisk toksicitet af behandlingen sammenlignet med myeloablativ TBI-baseret konditionering eller højdosis Busulfan-baseret konditionering i kombination med cyclophosphamid.

Imidlertid involverer den allogene HSCT-procedure i sig selv potentielt alvorlige risici med hensyn til alvorlige eller livstruende tilstande som graft versus host disease (GvHD) og/eller infektiøse komplikationer samt graftsvigt.

Sammenfattende er det primære mål med denne undersøgelse at evaluere det Treosulfan-baserede myeloablative konditioneringsregime som et alternativ hos børn og at bidrage til den nuværende PK-model for Treosulfan for endelig at kunne give alder (eller kropsoverfladeareal [BSA]) afhængige dosisanbefalinger. Behandlingsregimerne angivet i protokollen MC-FludT.16/NM er baseret på tilstrækkelige data om klinisk sikkerhed og effekt. I betragtning af den vitale indikation for allogen HSCT i den udvalgte patientpopulation, synes risiko-benefit vurderingen at være til fordel for undersøgelsens gennemførelse.

Desuden vil planlagte interimsanalyser sikre tidlig identifikation af uventede risici. Derfor anses udførelsen af ​​protokollen MC-FludT.16/NM for rimeligt begrundet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

106

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Italien, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Italien, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Italien, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Italien, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Italien, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Italien, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Italien, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polen, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Tyskland, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Tyskland
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Tyskland, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Ikke-malign sygdom indiceret for første myeloablative allogene HSCT, inklusive medfødte metabolismefejl, primære immundefekter, hæmoglobinopatier og knoglemarvssvigtsyndromer.
  2. Første allogene HSCT.
  3. Tilgængelig matchet søskendedonor (MSD), matchet familiedonor (MFD) eller matchet ikke-relateret donor (MUD). For knoglemarv (BM) og perifert blod (PB) er match defineret som mindst 9/10 allelmatch efter firecifret typning i humant leukocytantigen (HLA)-A, -B, -C, -DRB1 og DQB1 antigener. For navlestrengsblod (UCB) er match defineret som mindst 5/6 match efter tocifret typning i HLA-A og -B og firecifret typning i DRB1-antigener.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anden eller senere HSCT.
  2. HSCT fra mismatchet donor (mindre end 9/10 BM/perifere blodstamceller (PBSC) eller mindre end 5/6 matchet corddonor).
  3. For tidligt fødte spædbørn (
  4. Overvægtige pædiatriske patienter med kropsmasseindeksvægt (kg)/[højde (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnose af Fanconi anæmi og andre kromosombrudsforstyrrelser, radiosensitivitetsforstyrrelser (deoxyribonukleinsyre (DNA) Ligase 4, Cernunnos-røntgenreparation krydskomplementerende protein 4 (XRCC4) lignende faktor (XLF), Nijmegen Breakage Syndrome (NBS)) og Dyskeratosis Kongenita.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Treosulfan

En Treosulfan-dosis pr. dag administreret i.v. på tre på hinanden følgende dage (-6, -5 og -4); givet over 2 timer som led i baggrundskonditionering forud for allogen stamcelletransplantation.

Dosis skal beregnes som følger:

Hvis BSA (m2) er lig med eller mindre end 0,3, bør Treosulfan-dosis være 10 g/m2/dag.

Hvis BSA (m2) er større end 0,3 og lig med eller mindre end 0,8, bør Treosulfandosis være 12g/m2/dag.

Hvis BSA (m2) er større end 0,8, bør Treosulfandosis være 14g/m2/dag.
Medicin: Treosulfan
Aktiv komparator: Busulfan
Samlet daglig Busilvex-dosis (3,2 til 4,8 mg/kg/dag, baseret på kropsvægt) i henhold til godkendt dosis til børn og unge administreret i.v. som en del af baggrundskonditioneringsregimet på fire på hinanden følgende dage (dage -7, -6, -5 og -4); givet i 1, 2 eller 4 portioner om dagen i henhold til det respektive hospitals standard.
Medicin: Busilvex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammenlignende evaluering af frihed fra transplantation (behandling)-relateret dødelighed (TRM), defineret som død fra enhver transplantationsrelateret årsag fra dagen for første administration af undersøgelsesmedicin (dag -7) til dag +100 efter HSCT.
Tidsramme: dag -7 til dag +100
dag -7 til dag +100

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

medac GmbH

Samarbejdspartnere

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

13. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2015

Først opslået (Anslået)

29. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MC-FludT.16/NM

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner