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Acondicionamiento basado en treosulfano versus busulfano en pacientes pediátricos con enfermedades no malignas

2 de noviembre de 2023 actualizado por: medac GmbH

Ensayo clínico de fase II para comparar la terapia de acondicionamiento basada en treosulfano con el acondicionamiento basado en busulfano antes del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH) en pacientes pediátricos con enfermedades no malignas

El objetivo del ensayo es describir la seguridad y la eficacia del treosulfano intravenoso (i.v.) en comparación con la dosis convencional (mieloablativa) de treosulfán i.v. busulfano, cada uno administrado como parte de un régimen de acondicionamiento estandarizado que contiene fludarabina y para contribuir a un modelo farmacocinético que permite, junto con los datos que comparan treosulfano y busulfano en adultos con enfermedades malignas, ampliar el uso de treosulfano en la población pediátrica mediante la extrapolación eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El protocolo clínico prospectivo de fase II MC-FludT.16/NM se llevará a cabo para verificar la seguridad y eficacia del acondicionamiento basado en treosulfano en comparación con el acondicionamiento basado en busulfano en pacientes pediátricos. En base a la experiencia clínica dada con acondicionamiento basado en treosulfano o busulfano en combinación con fludarabina, no se espera un mayor riesgo de fracaso del injerto en pacientes pediátricos. Se espera un beneficio potencial para los pacientes del estudio con respecto a una toxicidad no hematológica probablemente baja del tratamiento en comparación con el acondicionamiento basado en TBI mieloablativo o el acondicionamiento basado en dosis altas de busulfano en combinación con ciclofosfamida.

Sin embargo, el procedimiento de HSCT alogénico en sí implica potencialmente riesgos graves con respecto a condiciones graves o potencialmente mortales como la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) y/o complicaciones infecciosas, así como la falla del injerto.

En resumen, el objetivo principal de este estudio es evaluar el régimen de acondicionamiento mieloablativo a base de treosulfano como una alternativa en niños y contribuir al modelo farmacocinético actual para que el treosulfano pueda determinar finalmente la edad (o el área de superficie corporal [BSA]) recomendaciones de dosis dependientes. Los regímenes de tratamiento dados en el protocolo MC-FludT.16/NM se basan en suficientes datos clínicos de seguridad y eficacia. Considerando la indicación vital para el TCMH alogénico de la población de pacientes seleccionada, la evaluación de riesgo-beneficio parece estar a favor de la realización del estudio.

Además, los análisis intermedios planificados garantizarán la identificación temprana de riesgos inesperados. Por tanto, la realización del protocolo MC-FludT.16/NM se considera razonablemente justificada.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

106

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Alemania, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hannover, Alemania
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Alemania, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Alemania, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Italia, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Italia, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Italia, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Italia, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Italia, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Italia, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Italia, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polonia, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 semanas a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Enfermedad no maligna indicada para el primer TCMH alogénico mieloablativo, incluidos errores congénitos del metabolismo, inmunodeficiencias primarias, hemoglobinopatías y síndromes de insuficiencia de la médula ósea.
  2. Primer TCMH alogénico.
  3. Disponible donante hermano compatible (MSD), donante familiar compatible (MFD) o donante no emparentado compatible (MUD). Para la médula ósea (BM) y la sangre periférica (PB), la coincidencia se define como al menos 9/10 coincidencias de alelos después de la tipificación de cuatro dígitos en los antígenos leucocitarios humanos (HLA) -A, -B, -C, -DRB1 y DQB1. Para la sangre del cordón umbilical (UCB), la coincidencia se define como al menos 5/6 coincidencias después de la tipificación de dos dígitos en HLA-A y -B y la tipificación de cuatro dígitos en los antígenos DRB1.

Criterio de exclusión:

  1. Segundo o posterior TCMH.
  2. HSCT de donante no compatible (menos de 9/10 BM/células madre de sangre periférica (PBSC) o menos de 5/6 de donante de cordón compatible).
  3. Recién nacidos prematuros (
  4. Pacientes pediátricos obesos con índice de masa corporal peso (kg)/[altura (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnóstico de anemia de Fanconi y otros trastornos de rotura cromosómica, trastornos de radiosensibilidad (ácido desoxirribonucleico (ADN) Ligasa 4, Cernunnos-reparación de rayos X que complementa la proteína 4 (XRCC4) factor similar (XLF), síndrome de rotura de Nijmegen (NBS)) y disqueratosis Congénita.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Treosulfán

Una dosis de Treosulfan por día administrada i.v. en tres días consecutivos (-6, -5 y -4); administrada durante 2 horas como parte del acondicionamiento de fondo antes del alotrasplante de células madre.

La dosis debe calcularse de la siguiente manera:

Si el BSA (m2) es igual o inferior a 0,3, la dosis de Treosulfan debe ser de 10 g/m2/día.

Si el BSA (m2) es superior a 0,3 e igual o inferior a 0,8, la dosis de Treosulfán debe ser de 12g/m2/día.

Si el BSA (m2) es superior a 0,8, la dosis de Treosulfan debe ser de 14 g/m2/día.
Droga: Treosulfán
Comparador activo: Busulfán
Dosis diaria total de Busilvex (3,2 a 4,8 mg/kg/día, en función del peso corporal) según la dosis autorizada para niños y adolescentes administrada i.v. como parte del régimen de acondicionamiento de fondo en cuatro días consecutivos (días -7, -6, -5 y -4); administrado en 1, 2 o 4 porciones por día según la norma del hospital respectivo.
Droga: Busilvex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluación comparativa de la ausencia de mortalidad relacionada con el (tratamiento) del trasplante (TRM), definida como la muerte por cualquier causa relacionada con el trasplante desde el día de la primera administración del medicamento del estudio (día -7) hasta el día +100 después del HSCT.
Periodo de tiempo: día -7 a día +100
día -7 a día +100

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

medac GmbH

Colaboradores

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Investigadores

  • Investigador principal: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2015

Finalización primaria (Actual)

7 de mayo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

29 de enero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

3 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MC-FludT.16/NM

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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