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Treosulfan-basierte vs. Busulfan-basierte Konditionierung bei pädiatrischen Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen

1. Dezember 2025 aktualisiert von: medac GmbH

Klinische Phase-II-Studie zum Vergleich einer auf Treosulfan basierenden Konditionierungstherapie mit einer auf Busulfan basierenden Konditionierung vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) bei pädiatrischen Patienten mit nicht bösartigen Erkrankungen

Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem (i.v.) Treosulfan im Vergleich zur konventionellen (myeloablativen) Dosis von i.v. Busulfan, die jeweils als Teil eines standardisierten Fludarabin-haltigen Konditionierungsschemas verabreicht werden und zu einem PK-Modell beitragen, das – in Verbindung mit Daten, die Treosulfan und Busulfan bei Erwachsenen mit bösartigen Erkrankungen vergleichen – erlaubt, die Anwendung von Treosulfan auf die pädiatrische Population durch Extrapolation auszudehnen Wirksamkeit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das prospektive klinische Phase-II-Protokoll MC-FludT.16/NM soll durchgeführt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Treosulfan-basierten Konditionierung im Vergleich zur Busulfan-basierten Konditionierung bei pädiatrischen Patienten zu überprüfen. Basierend auf den vorliegenden klinischen Erfahrungen mit entweder Treosulfan- oder Busulfan-basierter Konditionierung in Kombination mit Fludarabin ist bei pädiatrischen Patienten kein erhöhtes Risiko für ein Transplantatversagen zu erwarten. Ein potenzieller Nutzen für Studienpatienten wird in Bezug auf eine wahrscheinlich geringe nicht-hämatologische Toxizität der Behandlung im Vergleich zu einer myeloablativen TBI-basierten Konditionierung oder einer hochdosierten Busulfan-basierten Konditionierung in Kombination mit Cyclophosphamid erwartet.

Das allogene HSCT-Verfahren selbst birgt jedoch möglicherweise ernsthafte Risiken im Hinblick auf schwere oder lebensbedrohliche Zustände wie Graft-versus-Host-Reaktion (GvHD) und/oder infektiöse Komplikationen sowie Transplantatversagen.

Zusammenfassend besteht das Hauptziel dieser Studie darin, das Treosulfan-basierte myeloablative Konditionierungsschema als Alternative bei Kindern zu evaluieren und zum aktuellen PK-Modell für Treosulfan beizutragen, um endlich das Alter (oder die Körperoberfläche [BSA]) bestimmen zu können. abhängige Dosierungsempfehlungen. Die im Protokoll MC-FludT.16/NM angegebenen Behandlungsschemata basieren auf ausreichenden Daten zur klinischen Sicherheit und Wirksamkeit. Unter Berücksichtigung der vitalen Indikation zur allogenen HSZT der ausgewählten Patientenpopulation scheint die Nutzen-Risiko-Abwägung zugunsten der Studiendurchführung zu sprechen.

Darüber hinaus stellen geplante Zwischenanalysen sicher, dass unerwartete Risiken frühzeitig erkannt werden. Daher wird die Durchführung des Protokolls MC-FludT.16/NM als angemessen gerechtfertigt angesehen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

106

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Deutschland, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Deutschland
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Deutschland, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Deutschland, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Italien, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Italien, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Italien, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Italien, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Italien, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Italien, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Italien, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polen, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Wochen bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Nicht maligne Erkrankung, die für die erste myeloablative allogene HSCT indiziert ist, einschließlich angeborener Stoffwechselstörungen, primärer Immundefekte, Hämoglobinopathien und Knochenmarkinsuffizienzsyndrome.
  2. Erste allogene HSCT.
  3. Verfügbarer passender Geschwisterspender (MSD), passender Familienspender (MFD) oder passender nicht verwandter Spender (MUD). Für Knochenmark (BM) und peripheres Blut (PB) ist Übereinstimmung definiert als mindestens 9/10 Allelübereinstimmungen nach vierstelliger Typisierung der humanen Leukozytenantigene (HLA)-A, -B, -C, -DRB1 und DQB1-Antigene. Für Nabelschnurblut (UCB) ist eine Übereinstimmung definiert als mindestens 5/6 Übereinstimmungen nach zweistelliger Typisierung bei HLA-A und -B und vierstelliger Typisierung bei DRB1-Antigenen.

Ausschlusskriterien:

  1. Zweiter oder späterer HSCT.
  2. HSCT von nicht übereinstimmendem Spender (weniger als 9/10 BM/periphere Blutstammzellen (PBSC) oder weniger als 5/6 übereinstimmender Nabelschnurspender).
  3. Frühgeborene (
  4. Adipöse pädiatrische Patienten mit einem Body-Mass-Index-Gewicht (kg)/[Größe (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnose von Fanconi-Anämie und anderen Chromosomenbrüchen, Strahlenempfindlichkeitsstörungen (Desoxyribonukleinsäure (DNA) Ligase 4, Cernunnos-X-ray repair cross-complementing protein 4 (XRCC4) like factor (XLF), Nijmegen Breakage Syndrome (NBS)) und Dyskeratose Angeboren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Treosulfan

Eine Treosulfan-Dosis pro Tag, verabreicht i.v. an drei aufeinanderfolgenden Tagen (-6, -5 und -4); über 2 Stunden als Teil der Hintergrundkonditionierung vor einer allogenen Stammzelltransplantation verabreicht.

Die Dosis ist wie folgt zu berechnen:

Wenn die BSA (m2) gleich oder kleiner als 0,3 ist, sollte die Treosulfan-Dosis 10 g/m2/Tag betragen.

Wenn die KOF (m2) größer als 0,3 und gleich oder kleiner als 0,8 ist, sollte die Treosulfan-Dosis 12 g/m2/Tag betragen.

Wenn die BSA (m2) größer als 0,8 ist, sollte die Treosulfan-Dosis 14 g/m2/Tag betragen.
Arzneimittel: Treosulfan
Aktiver Komparator: Busulfan
Tägliche Gesamtdosis von Busilvex (3,2 bis 4,8 mg/kg/Tag, basierend auf dem Körpergewicht) gemäß der zugelassenen Dosierung für Kinder und Jugendliche, die i.v. als Teil des Hintergrundkonditionierungsschemas an vier aufeinanderfolgenden Tagen (Tag –7, –6, –5 und –4); je nach Krankenhausstandard in 1, 2 oder 4 Portionen pro Tag verabreicht.
Arzneimittel: Busilvex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleichende Bewertung der Freiheit von (behandlungs-)bedingter Transplantationsmortalität (TRM), definiert als Tod aus jeglicher transplantationsbedingter Ursache ab dem Tag der ersten Verabreichung der Studienmedikation (Tag -7) bis Tag +100 nach HSCT.
Zeitfenster: Tag -7 bis Tag +100
Tag -7 bis Tag +100

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

medac GmbH

Mitarbeiter

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Januar 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MC-FludT.16/NM

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