非悪性疾患の小児患者におけるトレスルファンベースのコンディショニングとブスルファンベースのコンディショニング
非悪性疾患の小児患者における同種造血幹細胞移植（HSCT）の前に、トレオスルファンベースのコンディショニング療法とブスルファンベースのコンディショニングを比較する臨床第II相試験
調査の概要
詳細な説明
前向き臨床第II相プロトコルMC-FludT.16/NMは、小児患者におけるブスルファンベースのコンディショニングと比較して、トレスルファンベースのコンディショニングの安全性と有効性を検証するために実施されます。 フルダラビンと組み合わせたトレオスルファンベースまたはブスルファンベースのコンディショニングの所与の臨床経験に基づいて、小児患者における移植片不全のリスク増加は予想されません。 骨髄破壊的TBIベースのコンディショニングまたはシクロホスファミドと組み合わせた高用量のブスルファンベースのコンディショニングと比較して、治療のおそらく低い非血液学的毒性に関して、研究患者にとって潜在的な利点が期待されます。
ただし、同種 HSCT 手順自体は、移植片対宿主病 (GvHD) や感染性合併症、移植片の失敗など、重度または生命を脅かす状態に関する深刻なリスクを潜在的に伴います。
要約すると、この研究の主な目的は、トレオスルファン ベースの骨髄破壊的コンディショニング レジメンを子供の代替手段として評価し、トレオスルファンが最終的に年齢 (または体表面積 [BSA]) を与えることができるようにするための現在の PK モデルに貢献することです。依存用量の推奨事項。 プロトコルMC-FludT.16/NMで与えられた治療計画 十分な臨床安全性と有効性データに基づいています。 選択された患者集団の同種 HSCT の重要な適応症を考慮すると、リスクとベネフィットの評価は研究の実施に有利に働くようです。
さらに、計画された中間分析により、予期しないリスクを早期に特定できます。 したがって、プロトコル MC-FludT.16/NM の実施は合理的に正当化されると考えられます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Cagliari、イタリア、09121
- SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
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Catania、イタリア、95123
- UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
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Monza、イタリア、20900
- Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
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Pavia、イタリア、27100
- S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Perugia、イタリア、06156
- Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
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Pisa、イタリア、56100
- U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
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Rome、イタリア、00165
- Ospedale Bambino Gesu Roma
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Turin、イタリア、10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
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Verona、イタリア、37134
- U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
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Prague、チェコ
- University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
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Berlin、ドイツ、13353
- Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
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Essen、ドイツ、45122
- University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
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Frankfurt am Main、ドイツ、60590
- University Hospital Frankfurt
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Hannover、ドイツ
- Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Heidelberg University Hospital
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Jena、ドイツ、07747
- University of Jena, Department of Pediatrics
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Ulm、ドイツ、89075
- Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
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Bydgoszcz、ポーランド、85-094
- Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
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Krakow、ポーランド、30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Lublin、ポーランド、20-093
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
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Wroclaw、ポーランド、50-368
- Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 先天性代謝異常症、原発性免疫不全症、ヘモグロビン症、骨髄不全症候群など、最初の骨髄破壊的同種 HSCT が適応となる非悪性疾患。
- 最初の同種 HSCT。
- 利用可能な一致した兄弟ドナー (MSD)、一致した家族ドナー (MFD)、または一致した血縁関係のないドナー (MUD)。 骨髄 (BM) および末梢血 (PB) の一致は、ヒト白血球抗原 (HLA)-A、-B、-C、-DRB1、および DQB1 抗原での 4 桁のタイピング後の少なくとも 9/10 の対立遺伝子一致として定義されます。 臍帯血 (UCB) の一致は、HLA-A および -B での 2 桁のタイピングと、DRB1 抗原での 4 桁のタイピングの後に、少なくとも 5/6 の一致として定義されます。
除外基準:
- 2回目以降のHSCT。
- -一致しないドナーからのHSCT（9/10未満のBM /末梢血幹細胞（PBSC）または5/6未満の一致した臍帯ドナー）。
- 早産児（
- 肥満度指数の体重 (kg)/[身長 (m)]² > 30 kg/m² の肥満の小児患者。
- ファンコニ貧血およびその他の染色体切断障害、放射線感受性障害（デオキシリボ核酸（DNA）リガーゼ 4、セルヌンノス - X 線修復交差補完タンパク質 4（XRCC4）様因子（XLF）、ナイメーヘン切断症候群（NBS））および角化異常の診断先天性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トレスルファン
1 日 1 回のトレスルファン用量を i.v.連続した 3 日間 (-6、-5、および -4)。同種幹細胞移植前のバックグラウンドコンディショニングの一環として 2 時間以上投与します。 投与量は次のように計算する必要があります。 BSA (m2) が 0.3 以下の場合、トレスルファンの投与量は 10g/m2/日となります。 BSA (m2) が 0.3 より大きく 0.8 以下の場合、トレスルファンの用量は 12g/m2/日となります。 BSA (m2) が 0.8 より大きい場合、トレスルファンの用量は 14g/m2/日とします。 |
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アクティブコンパレータ：ブスルファン
静脈内投与される小児および青年のための承認された用量に従って、Busilvex の 1 日総用量 (体重に基づいて 3.2 ～ 4.8 mg/kg/日)。連続 4 日間 (-7、-6、-5、および -4 日目) のバックグラウンド コンディショニング レジメンの一部として。各病院の基準に従って、1 日 1 回、2 回、または 4 回に分けて投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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移植からの解放（治療）関連死亡率（TRM）の比較評価。これは、HSCT 後 100 日目までの治験薬の最初の投与日（-7 日目）から任意の移植関連原因による死亡と定義されます。
時間枠：日 -7 ～ 日 +100
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日 -7 ～ 日 +100
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Karl-Walter Sykora, MD and Prof、Hannover Medical University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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