Treosulfaanipohjainen vs. busulfaanipohjainen hoito ei-pahanlaatuisia sairauksia sairastavilla lapsipotilailla
Kliininen vaiheen II koe, jolla verrataan treosulfaanipohjaista hoitohoitoa busulfaanipohjaiseen hoitoon ennen allogeenistä hematopoieettista kantasolusiirtoa (HSCT) lapsipotilailla, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Prospektiivinen kliinisen vaiheen II protokolla MC-FludT.16/NM on tarkoitus suorittaa treosulfaanipohjaisen hoitotyön turvallisuuden ja tehokkuuden tarkistamiseksi lapsipotilaiden busulfaanipohjaiseen hoitoon verrattuna. Tietyn kliinisen kokemuksen perusteella joko treosulfaani- tai busulfaanipohjaisesta hoidosta yhdessä fludarabiinin kanssa ei ole odotettavissa kasvanutta siirteen vajaatoiminnan riskiä lapsipotilailla. Potentiaalista hyötyä tutkimuspotilaille odotetaan hoidon luultavasti alhaisen ei-hematologisen toksisuuden suhteen verrattuna myeloablatiiviseen TBI-pohjaiseen hoitoon tai suuriannoksiseen busulfaanipohjaiseen hoitoon yhdistettynä syklofosfamidin kanssa.
Kuitenkin allogeeninen HSCT-menettely itsessään saattaa sisältää vakavia riskejä, jotka liittyvät vakaviin tai hengenvaarallisiin tiloihin, kuten siirrännäinen isäntätauti (GvHD) ja/tai infektiokomplikaatiot sekä siirteen vajaatoiminta.
Yhteenvetona voidaan todeta, että tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida treosulfaanipohjaista myeloablatiivista hoito-ohjelmaa vaihtoehtona lapsille ja edistää Treosulfaanin nykyistä PK-mallia, jotta se pystyisi lopulta antamaan iän (tai kehon pinta-alan [BSA]). riippuvaisia annossuosituksia. Protokollassa MC-FludT.16/NM annetut hoito-ohjelmat perustuvat riittäviin kliinisiin turvallisuus- ja tehotietoihin. Ottaen huomioon valitun potilasryhmän allogeenisen HSCT:n elintärkeän käyttöaiheen, riski-hyötyarvio näyttää kannattavan tutkimuksen suorittamista.
Lisäksi suunnitellut välianalyysit varmistavat odottamattomien riskien varhaisen tunnistamisen. Siksi protokollan MC-FludT.16/NM noudattamista pidetään kohtuullisen perusteltuna.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Cagliari, Italia, 09121
- SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
-
Catania, Italia, 95123
- UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
-
Monza, Italia, 20900
- Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
-
Pavia, Italia, 27100
- S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Perugia, Italia, 06156
- Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
-
Pisa, Italia, 56100
- U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
-
Rome, Italia, 00165
- Ospedale Bambino Gesu Roma
-
Turin, Italia, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
-
Verona, Italia, 37134
- U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-094
- Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
-
Krakow, Puola, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Lublin, Puola, 20-093
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
-
Wroclaw, Puola, 50-368
- Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
-
Essen, Saksa, 45122
- University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60590
- University Hospital Frankfurt
-
Hannover, Saksa
- Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Heidelberg University Hospital
-
Jena, Saksa, 07747
- University of Jena, Department of Pediatrics
-
Ulm, Saksa, 89075
- Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki
- University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei-pahanlaatuinen sairaus, joka on tarkoitettu ensimmäiselle myeloablatiiviselle allogeeniselle HSCT:lle, mukaan lukien synnynnäiset aineenvaihduntavirheet, primaariset immuunipuutokset, hemoglobinopatiat ja luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät.
- Ensimmäinen allogeeninen HSCT.
- Saatavilla yhteensopiva sisarusluovuttaja (MSD), yhteensopiva perheluovuttaja (MFD) tai rinnakkainen luovuttaja (MUD). Luuytimen (BM) ja perifeerisen veren (PB) osalta vastaavuus määritellään vähintään 9/10 alleelivastaavuudeksi ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) -A-, -B-, -C-, -DRB1- ja DQB1-antigeenien nelinumeroisen tyypityksen jälkeen. Napanuoraveren (UCB) vastaavuus määritellään vähintään 5/6 vastaavuudeksi kaksinumeroisen HLA-A- ja -B- ja nelinumeroisen DRB1-antigeenien tyypityksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Toinen tai myöhempi HSCT.
- HSCT yhteensopimattomasta luovuttajasta (alle 9/10 BM/perifeerisen veren kantasoluja (PBSC) tai alle 5/6 vastaavasta napanuoran luovuttajasta).
- Ennenaikaiset vastasyntyneet (
- Liikalihavat lapsipotilaat, joiden painoindeksi paino (kg)/[pituus (m)]² > 30 kg/m².
- Fanconin anemian ja muiden kromosomaalisten murtumishäiriöiden, säteilyherkkyyshäiriöiden (deoksiribonukleiinihappo (DNA) ligaasi 4, Cernunnos-röntgenkorjausristikomplementoiva proteiini 4 (XRCC4) kuten tekijä (XLF), Nijmegen Breakage Syndrome (NBS) ja dyskeratoosin diagnoosi Synnynnäinen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Treosulfaani
Yksi treosulfaaniannos päivässä annettuna i.v. kolmena peräkkäisenä päivänä (-6, -5 ja -4); annettiin yli 2 tuntia osana taustakäsittelyä ennen allogeenisten kantasolujen siirtoa. Annos on laskettava seuraavasti: Jos BSA (m2) on yhtä suuri tai pienempi kuin 0,3, treosulfaaniannoksen tulee olla 10 g/m2/vrk. Jos BSA (m2) on suurempi kuin 0,3 ja yhtä suuri tai pienempi kuin 0,8, treosulfaaniannoksen tulee olla 12 g/m2/vrk. Jos BSA (m2) on suurempi kuin 0,8, treosulfaaniannoksen tulee olla 14 g/m2/vrk. |
|
|
Active Comparator: Busulfaani
Busilvexin päivittäinen kokonaisannos (3,2-4,8 mg/kg/vrk, painon perusteella) lapsille ja nuorille i.v. osana taustahoito-ohjelmaa neljänä peräkkäisenä päivänä (päivät -7, -6, -5 ja -4); annetaan 1, 2 tai 4 annoksena päivässä kunkin sairaalan standardin mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vertaileva arviointi siirtoon (hoitoon) liittyvästä kuolleisuudesta (TRM), joka määritellään kuolemaksi mistä tahansa siirtoon liittyvästä syystä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antopäivästä (päivä -7) päivään +100 HSCT:n jälkeen.
Aikaikkuna: päivä -7 - päivä +100
|
päivä -7 - päivä +100
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hemoglobinopatiat
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Pansytopenia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Treosulfaani
Muut tutkimustunnusnumerot
- MC-FludT.16/NM
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .