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Condicionamento baseado em Treosulfan versus Busulfan em pacientes pediátricos com doenças não malignas

2 de novembro de 2023 atualizado por: medac GmbH

Ensaio clínico de fase II para comparar a terapia de condicionamento à base de treosulfan com o condicionamento à base de busulfan antes do transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em pacientes pediátricos com doenças não malignas

O objetivo do ensaio é descrever a segurança e a eficácia do Treosulfan intravenoso (i.v.) em comparação com a dose convencional (mieloablativa) de infusão i.v. Bussulfan, cada um administrado como parte de um regime de condicionamento padronizado contendo Fludarabina e para contribuir para um modelo PK que permite - em conjunto com dados comparando Treosulfan e Bussulfan em adultos com doenças malignas - estender o uso de Treosulfan na população pediátrica extrapolando eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O protocolo clínico prospectivo de fase II MC-FludT.16/NM deve ser conduzido para verificar a segurança e a eficácia do condicionamento à base de Treosulfan em comparação com o condicionamento à base de Bussulfan em pacientes pediátricos. Com base na experiência clínica fornecida com condicionamento à base de Treosulfan ou Bussulfan em combinação com Fludarabina, não é esperado aumento do risco de falha do enxerto em pacientes pediátricos. Espera-se um benefício potencial para os pacientes do estudo em relação a uma provavelmente baixa toxicidade não hematológica do tratamento em comparação com condicionamento mieloablativo baseado em TCE ou condicionamento baseado em alta dose de bussulfano em combinação com ciclofosfamida.

No entanto, o próprio procedimento de TCTH alogênico envolve sérios riscos em relação a condições graves ou com risco de vida, como doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) e/ou complicações infecciosas, bem como falha do enxerto.

Em resumo, o objetivo principal deste estudo é avaliar o regime de condicionamento mieloablativo baseado em Treosulfan como uma alternativa em crianças e contribuir para o atual modelo PK para Treosulfan para finalmente dar idade (ou área de superfície corporal [BSA]) recomendações de dose dependentes. Os regimes de tratamento indicados no protocolo MC-FludT.16/NM baseiam-se em dados clínicos suficientes de segurança e eficácia. Considerando a indicação vital para TCTH alogênico da população de pacientes selecionada, a avaliação risco-benefício parece ser favorável à condução do estudo.

Além disso, análises intermediárias planejadas garantirão a identificação precoce de riscos inesperados. Portanto, considera-se razoavelmente justificada a conduta do protocolo MC-FludT.16/NM.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

106

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Alemanha, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hannover, Alemanha
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Alemanha, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Alemanha, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
  • Itália
      • Cagliari, Itália, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Itália, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Itália, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Itália, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Itália, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Itália, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Itália, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Itália, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polônia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polônia, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polônia, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 semanas a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Doença não maligna indicada para primeiro TCTH alogênico mieloablativo, incluindo erros inatos do metabolismo, imunodeficiências primárias, hemoglobinopatias e síndromes de falência da medula óssea.
  2. Primeiro TCTH alogênico.
  3. Doador irmão compatível disponível (MSD), doador familiar compatível (MFD) ou doador não aparentado compatível (MUD). Para medula óssea (BM) e sangue periférico (PB), a correspondência é definida como pelo menos 9/10 correspondências de alelos após a digitação de quatro dígitos nos antígenos leucocitários humanos (HLA)-A, -B, -C, -DRB1 e DQB1. Para o sangue do cordão umbilical (UCB), a correspondência é definida como pelo menos 5/6 correspondências após a digitação de dois dígitos em HLA-A e -B e a digitação de quatro dígitos em antígenos DRB1.

Critério de exclusão:

  1. Segundo ou posterior TCTH.
  2. HSCT de doador incompatível (menos de 9/10 BM/células-tronco do sangue periférico (PBSC) ou menos de 5/6 doador de cordão compatível).
  3. Recém-nascidos prematuros (
  4. Pacientes pediátricos obesos com índice de massa corporal peso (kg)/[altura (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnóstico de anemia de Fanconi e outros distúrbios de quebra cromossômica, distúrbios de radiossensibilidade (ácido desoxirribonucleico (DNA) Ligase 4, proteína complementar cruzada de reparo de raios-X de Cernunnos 4 (XRCC4) como fator (XLF), síndrome de quebra de Nijmegen (NBS)) e disceratose Congênito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Treosulfan

Uma dose de Treosulfan por dia administrada i.v. em três dias consecutivos (-6, -5 e -4); administrado durante 2 horas como parte do condicionamento de fundo antes do transplante alogênico de células-tronco.

A dose deve ser calculada da seguinte forma:

Se a BSA (m2) for igual ou menor que 0,3, a dose de Treosulfan deve ser de 10g/m2/dia.

Se a BSA (m2) for maior que 0,3 e igual ou menor que 0,8, a dose de Treosulfan deve ser de 12g/m2/dia.

Se a BSA (m2) for maior que 0,8, a dose de Treosulfan deve ser de 14g/m2/dia.
Medicamento: Treosulfan
Comparador Ativo: Busulfan
Dose diária total de Busilvex (3,2 a 4,8 mg/kg/dia, com base no peso corporal) de acordo com a dosagem autorizada para crianças e adolescentes administrada por via i.v. como parte do regime de condicionamento de fundo em quatro dias consecutivos (dias -7, -6, -5 e -4); administrado em 1, 2 ou 4 porções por dia de acordo com o padrão do respectivo hospital.
Medicamento: Busilvex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avaliação comparativa da mortalidade relacionada ao transplante (tratamento) (TRM), definida como morte por qualquer causa relacionada ao transplante desde o dia da primeira administração da medicação do estudo (dia -7) até o dia +100 após o HSCT.
Prazo: dia -7 ao dia +100
dia -7 ao dia +100

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

medac GmbH

Colaboradores

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Investigadores

  • Investigador principal: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2015

Conclusão Primária (Real)

7 de maio de 2020

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de janeiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

29 de janeiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MC-FludT.16/NM

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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