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Condizionamento a base di treosulfan rispetto a busulfan in pazienti pediatrici con malattie non maligne

2 novembre 2023 aggiornato da: medac GmbH

Studio clinico di fase II per confrontare la terapia di condizionamento a base di treosulfan con il condizionamento a base di busulfan prima del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) in pazienti pediatrici con malattie non maligne

Lo scopo dello studio è descrivere la sicurezza e l'efficacia del treosulfan per via endovenosa (i.v.) rispetto alla dose convenzionale (mieloablativa) di i.v. busulfan, ciascuno somministrato come parte di un regime di condizionamento standardizzato contenente fludarabina e per contribuire a un modello farmacocinetico che consente, unitamente ai dati che confrontano treosulfan e busulfan negli adulti con malattie maligne, di estendere l'uso di treosulfan nella popolazione pediatrica estrapolando efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il protocollo clinico prospettico di fase II MC-FludT.16/NM deve essere condotto per verificare la sicurezza e l'efficacia del condizionamento a base di treosulfan rispetto al condizionamento a base di busulfan nei pazienti pediatrici. Sulla base dell'esperienza clinica fornita con il condizionamento a base di treosulfan o busulfan in combinazione con fludarabina, non è previsto un aumento del rischio di fallimento del trapianto nei pazienti pediatrici. Si prevede un potenziale beneficio per i pazienti dello studio in relazione a una probabilmente bassa tossicità non ematologica del trattamento rispetto al condizionamento basato su trauma cranico mieloablativo o al condizionamento a base di busulfan ad alte dosi in combinazione con ciclofosfamide.

Tuttavia, la stessa procedura HSCT allogenico comporta potenzialmente seri rischi per quanto riguarda condizioni gravi o pericolose per la vita come la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) e/o complicanze infettive, nonché il fallimento del trapianto.

In sintesi, l'obiettivo principale di questo studio è valutare il regime di condizionamento mieloablativo basato su Treosulfan come alternativa nei bambini e contribuire all'attuale modello farmacocinetico per Treosulfan per poter finalmente dare età (o superficie corporea [BSA]) raccomandazioni sulla dose dipendente. I regimi di trattamento indicati nel protocollo MC-FludT.16/NM si basano su sufficienti dati clinici di sicurezza ed efficacia. Considerando l'indicazione vitale per l'HSCT allogenico della popolazione di pazienti selezionata, la valutazione del rapporto rischio-beneficio sembra essere a favore della conduzione dello studio.

Inoltre, le analisi intermedie pianificate garantiranno l'identificazione tempestiva di rischi imprevisti. Pertanto, lo svolgimento del protocollo MC-FludT.16/NM si ritiene ragionevolmente giustificato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

106

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Germania, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hannover, Germania
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Germania, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Germania, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents
  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Italia, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Italia, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Italia, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Italia, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Italia, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Italia, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Italia, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polonia, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Malattia non maligna indicata per il primo trapianto allogenico mieloablativo, inclusi errori congeniti del metabolismo, immunodeficienze primarie, emoglobinopatie e sindromi da insufficienza del midollo osseo.
  2. Primo trapianto allogenico.
  3. Donatore di pari livello disponibile (MSD), donatore familiare compatibile (MFD) o donatore non correlato compatibile (MUD). Per la corrispondenza del midollo osseo (BM) e del sangue periferico (PB) si intende la corrispondenza di almeno 9/10 alleli dopo la tipizzazione a quattro cifre negli antigeni dell'antigene leucocitario umano (HLA) -A, -B, -C, -DRB1 e DQB1. Per il sangue del cordone ombelicale (UCB) la corrispondenza è definita come almeno 5/6 corrispondenze dopo la tipizzazione a due cifre negli HLA-A e -B e la tipizzazione a quattro cifre negli antigeni DRB1.

Criteri di esclusione:

  1. Secondo o successivo HSCT.
  2. HSCT da donatore non compatibile (meno di 9/10 BM/cellule staminali del sangue periferico (PBSC) o meno di 5/6 donatore di cordone compatibile).
  3. Neonati prematuri (
  4. Pazienti pediatrici obesi con indice di massa corporea peso (kg)/[altezza (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnosi di anemia di Fanconi e altri disturbi da rotture cromosomiche, disturbi della radiosensibilità (acido desossiribonucleico (DNA) ligasi 4, Cernunnos-X-ray repair cross-complementing protein 4 (XRCC4) like factor (XLF), sindrome da rottura di Nijmegen (NBS)) e discheratosi Congenita.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Treosulfan

Una dose di Treosulfan al giorno somministrata i.v. su tre giorni consecutivi (-6, -5 e -4); somministrato per più di 2 ore come parte del condizionamento di fondo prima del trapianto di cellule staminali allogeniche.

La dose deve essere calcolata come segue:

Se la BSA (m2) è uguale o inferiore a 0,3, la dose di Treosulfan deve essere di 10 g/m2/die.

Se la BSA (m2) è maggiore di 0,3 e uguale o minore di 0,8, la dose di Treosulfan deve essere di 12 g/m2/giorno.

Se la BSA (m2) è maggiore di 0,8, la dose di treosulfan deve essere di 14 g/m2/die.
Droga: Treosulfan
Comparatore attivo: Busulfano
Dose totale giornaliera di Busilvex (da 3,2 a 4,8 mg/kg/giorno, in base al peso corporeo) secondo il dosaggio autorizzato per bambini e adolescenti somministrati i.v. come parte del regime di condizionamento di base per quattro giorni consecutivi (giorni -7, -6, -5 e -4); dato in 1, 2 o 4 porzioni al giorno secondo lo standard del rispettivo ospedale.
Droga: Busilvex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione comparativa della mortalità correlata al trapianto (trattamento) (TRM), definita come morte per qualsiasi causa correlata al trapianto dal giorno della prima somministrazione del farmaco in studio (giorno -7) fino al giorno +100 dopo l'HSCT.
Lasso di tempo: dal giorno -7 al giorno +100
dal giorno -7 al giorno +100

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

medac GmbH

Collaboratori

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

7 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2015

Primo Inserito (Stimato)

29 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MC-FludT.16/NM

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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