Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Treosulfan-basert versus Busulfan-basert kondisjonering hos pediatriske pasienter med ikke-maligne sykdommer

1. desember 2025 oppdatert av: medac GmbH

Klinisk fase II-studie for å sammenligne treosulfan-basert kondisjoneringsterapi med busulfan-basert kondisjonering før allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos pediatriske pasienter med ikke-maligne sykdommer

Målet med studien er å beskrive sikkerheten og effekten av intravenøs (i.v.) Treosulfan sammenlignet med den konvensjonelle (myeloablative) dosen av i.v. Busulfan, hver administrert som en del av et standardisert kondisjoneringsregime som inneholder Fludarabin og for å bidra til en PK-modell som tillater - sammen med data som sammenligner Treosulfan og Busulfan hos voksne med ondartede sykdommer - å utvide bruken av Treosulfan i den pediatriske populasjonen ved å ekstrapolere effektivitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den prospektive kliniske fase II-protokollen MC-FludT.16/NM skal utføres for å verifisere sikkerhet og effekt av Treosulfan-basert kondisjonering sammenlignet med Busulfan-basert kondisjonering hos pediatriske pasienter. Basert på gitt klinisk erfaring med enten Treosulfan-basert eller Busulfan-basert kondisjonering i kombinasjon med Fludarabin forventes ingen økt risiko for graftsvikt hos pediatriske pasienter. En potensiell fordel for studiepasienter forventes med hensyn til en sannsynligvis lav ikke-hematologisk toksisitet ved behandling sammenlignet med myeloablativ TBI-basert kondisjonering eller høydose Busulfan-basert kondisjonering i kombinasjon med cyklofosfamid.

Den allogene HSCT-prosedyren i seg selv innebærer imidlertid potensielt alvorlige risikoer med hensyn til alvorlige eller livstruende tilstander som graft versus host disease (GvHD) og/eller smittsomme komplikasjoner samt graftsvikt.

Oppsummert er hovedmålet med denne studien å evaluere det Treosulfan-baserte myeloablative kondisjoneringsregimet som et alternativ hos barn og å bidra til den nåværende PK-modellen for at Treosulfan endelig skal kunne gi alder (eller kroppsoverflate [BSA]) avhengige doseanbefalinger. Behandlingsregimene gitt i protokollen MC-FludT.16/NM er basert på tilstrekkelige data om klinisk sikkerhet og effekt. Tatt i betraktning den vitale indikasjonen for allogen HSCT for den utvalgte pasientpopulasjonen, ser risiko-nyttevurderingen ut til å være i favør av studiegjennomføringen.

I tillegg vil planlagte interimsanalyser sikre tidlig identifisering av uventede risikoer. Derfor anses gjennomføringen av protokollen MC-FludT.16/NM som rimelig begrunnet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

106

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • SC Oncoematologia Pediatrica Ospedale Pediatrico Microcitemico "Antonio Cao" A.O. Brotzu
      • Catania, Italia, 95123
        • UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TMO AOU Policlinico Vittorio Emanuele
      • Monza, Italia, 20900
        • Reparto Trapianti Midollo Osseo Clinica Pediatrica Universitaria Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo
      • Pavia, Italia, 27100
        • S.C. Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Perugia, Italia, 06156
        • Oncoematologia Pediatrica A.O. di Perugia Ospedale S. Maria della Misericordia
      • Pisa, Italia, 56100
        • U.O. Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale S. Chiara
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Bambino Gesu Roma
      • Turin, Italia, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita Torino
      • Verona, Italia, 37134
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica Policlinico "G.B. Rossi" - AOUI Verona
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki im. dr Antoniego Jurasza
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A. Gebali w Lublinie
      • Wroclaw, Polen, 50-368
        • Wroclaw Medical University, Department of Pediatric Hematology/Oncology and BMT
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • University Hospital Motol, Dep. of Paediatric Haematology and Oncology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Department of Pediatric Oncology & Hematology, Charite Berlin
      • Essen, Tyskland, 45122
        • University Children's Hospital Essen Pediatric stem cell transplantation
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Hanover, Tyskland
        • Hannover Medical University, Dep. of Paediatrics, Paediatric Haematology and Oncology
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Jena, Tyskland, 07747
        • University of Jena, Department of Pediatrics
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Ulm, University Hospital, Clinic for Children and Adolescents

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Ikke-malign sykdom indisert for første myeloablative allogene HSCT, inkludert medfødte metabolismefeil, primære immunsvikt, hemoglobinopatier og benmargssviktsyndromer.
  2. Første allogene HSCT.
  3. Tilgjengelig matchet søskendonor (MSD), matchet familiedonor (MFD) eller matchet urelatert donor (MUD). For benmarg (BM) og perifert blod (PB) er match definert som minst 9/10 allelmatch etter firesifret typing i humant leukocyttantigen (HLA)-A, -B, -C, -DRB1 og DQB1 antigener. For navlestrengsblod (UCB) er match definert som minst 5/6 match etter tosifret typing i HLA-A og -B og firesifret typing i DRB1 antigener.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre eller senere HSCT.
  2. HSCT fra feiltilpasset donor (mindre enn 9/10 BM/perifere blodstamceller (PBSC) eller mindre enn 5/6 matchet ledningsdonor).
  3. Premature nyfødte spedbarn (
  4. Overvektige pediatriske pasienter med kroppsmasseindeksvekt (kg)/[høyde (m)]² > 30 kg/m².
  5. Diagnose av Fanconi-anemi og andre kromosomale bruddforstyrrelser, radiosensitivitetsforstyrrelser (deoksyribonukleinsyre (DNA) Ligase 4, Cernunnos-røntgenreparasjonskrysskomplementerende protein 4 (XRCC4) lignende faktor (XLF), Nijmegen Breakage Syndrome (NBS)) og Dyskeratose Kongenita.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Treosulfan

Én Treosulfan dose per dag administrert i.v. på tre påfølgende dager (-6, -5 og -4); gitt over 2 timer som en del av bakgrunnskondisjonering før allogen stamcelletransplantasjon.

Dosen må beregnes som følger:

Hvis BSA (m2) er lik eller mindre enn 0,3, bør Treosulfan-dosen være 10g/m2/dag.

Hvis BSA (m2) er større enn 0,3 og lik eller mindre enn 0,8, bør Treosulfan-dosen være 12g/m2/dag.

Hvis BSA (m2) er større enn 0,8, bør Treosulfan-dosen være 14g/m2/dag.
Legemiddel: Treosulfan
Aktiv komparator: Busulfan
Total daglig Busilvex-dose (3,2 til 4,8 mg/kg/dag, basert på kroppsvekt) i henhold til godkjent dosering for barn og ungdom administrert i.v. som en del av bakgrunnsbehandlingsregimet på fire påfølgende dager (dager -7, -6, -5 og -4); gitt i 1, 2 eller 4 porsjoner per dag i henhold til det respektive sykehusets standard.
Legemiddel: Busilvex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammenlignende evaluering av frihet fra transplantasjon (behandling)-relatert dødelighet (TRM), definert som død fra enhver transplantasjonsrelatert årsak fra dagen for første administrasjon av studiemedisin (dag -7) til dag +100 etter HSCT.
Tidsramme: dag -7 til dag +100
dag -7 til dag +100

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

medac GmbH

Samarbeidspartnere

Syneos Health
Celerion
Venn Life Sciences

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Karl-Walter Sykora, MD and Prof, Hannover Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2015

Primær fullføring (Faktiske)

7. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

13. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2015

Først lagt ut (Antatt)

29. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MC-FludT.16/NM

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere