산전 진단을 받은 선천성 폐기형 신생아의 신생아 호흡곤란 위험인자 (MALFPULM)
산전 진단을 받은 선천성 폐 기형 신생아의 신생아 호흡곤란 예측 인자의 전향적 식별: 인구 기반 전국 대표 연구
이 연구는 산전 초음파 검사 중 태아에서 발견된 폐 기형에 초점을 맞춥니다. 이러한 드문 기형의 병원성 메커니즘은 잘 이해되지 않습니다. 가족에게 더 나은 정보를 제공하고 치료 결정을 더 잘 표준화하기 위해 개선된 지식이 필요합니다. 주요 목표는 태아 기간 동안 주요 예측 마커를 식별하여 이러한 기형과 관련된 신생아 합병증을 더 잘 예측하는 것입니다.
이 목표를 달성하기 위해 프랑스의 45개 보건소에서 산전 폐 기형 진단을 받은 400명의 임산부를 포함할 계획입니다. 이것은 국제 수준에서 이 주제에 대한 가장 큰 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 산전 진단을 받은 선천성 폐 기형이 있는 소아에서 신생아 호흡 곤란의 위험을 추정하기 위한 예후 모델을 개발하는 것입니다.
이 연구는 태아의 선천성 폐 기형 식별로 인해 CPD(Center for Prenatal Diagnosis)에 의뢰된 모든 임산부에게 제공됩니다. 본 연구는 산모를 담당하는 팀에서 제안한 임상 및 치료 모니터링에 어떠한 변화도 유도하지 않습니다. 포함 시 및 각 산전 평가 시 산전 매개변수가 e-CRF에 입력됩니다. 시간이 지남에 따라 기형 측정의 잠재적인 내부 및 상호 운용자 변동성을 최소화하기 위한 노력의 일환으로 이 연구에는 체적 측정의 초음파 및 MRI(사용 가능한 경우) 획득에 대한 표준화되고 중앙 집중화된 평가가 포함됩니다. 분만 장소가 결정되면 출생 전에 팀(산부인과, 신생아과, 중환자실)과 연락하여 신생아 데이터도 전향적으로 수집합니다. 산후 1개월 말에 가족에게 전화를 걸어 출산 후 집에 돌아온 후 첫 달 사이에 발생했을 수 있는 호흡기 증상을 확인하도록 계획되어 있습니다.
그런 다음 어린이의 희귀 호흡기 질환에 대한 참조 센터(28개 대학 병원, 프랑스 전역에 분포)와 함께 현재 국가 권장 사항에 따라 이러한 어린이의 일상적인 후속 조치가 보장됩니다. 이 전문 센터의 주치의 또는 가족과 함께 6개월마다 전화 설문조사를 통해 2세까지 임상 결과를 수집합니다. 이 기간 내에 외과 개입이 계획된 경우 연구 목적으로 수술 표본의 일부를 수집하는 데 동의해야 합니다. 이 조직은 -80 ° C에서 즉시 동결되어 기형을 감싸는 상피 세포에서 레이저 미세 해부 및 DNA 추출이 가능합니다 (Inserm U955). 냉동 조직은 Necker-Enfants Malades의 바이오뱅크에 보존됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 선천성 폐 기형(고에코성 및/또는 낭포성 폐 병변)의 산전 확인
- 연구 참여에 대한 어머니의 동의
제외 기준:
- 참여동의서 부재
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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태아의 폐 기형 식별
태아의 폐기형이 확인되어 산전센터로 의뢰된 임산부
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호흡곤란
기간: 아이가 태어날 때
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출생 시 호흡 곤란은 호흡 빈도 > 60/min 또는 흉부 수축 징후(Silverman 점수 2 이상)의 존재로 정의됩니다.
이러한 징후 중 적어도 하나는 수명의 15'에서 지속되어야 합니다.
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아이가 태어날 때
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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산전치료의 필요성
기간: 아이가 태어날 때
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흉부 배액, 양막 배액, 코르티코스테로이드
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아이가 태어날 때
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치료적 낙태 - 태아 사망
기간: 아이가 태어날 때
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아이가 태어날 때
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심한 호흡곤란
기간: 아이가 태어날 때
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출생 시 심한 호흡곤란은 다음 매개변수 중 적어도 하나의 존재로 정의됩니다. 15'에서 환기 지원(비침습적 또는 침습적)이 지속적으로 필요합니다. 신생아 사망
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아이가 태어날 때
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KRAS 돌연변이의 확인
기간: 2 년
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코돈 12 및 13에서 알려진 K-RAS 돌연변이의 PCR 분석
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2 년
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델타 Forskoline/IBMX 단락 전류 수준(µA/cm2)
기간: 2 년
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CFTR 활동 평가
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2 년
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CFTR 유전자 발현
기간: 2 년
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정량적 PCR
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2 년
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CFTR 단백질 발현
기간: 2 년
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면역조직화학
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2 년
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기저 단락 전류 : Isc Basal
기간: 2 년
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2 년
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CFTR 활성에 대한 다른 증강제의 효과: ΔGenistein, ΔVX-770
기간: 2 년
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2 년
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CFTR(inh-172)의 억제: ΔInh-172
기간: 2 년
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2 년
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ENaC 억제제에 대한 반응 : ΔAmiloride, Δbenzamil
기간: 2 년
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2 년
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칼슘 의존성 채널 활성화 : ΔUTP
기간: 2 년
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2 년
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SLC26A9의 억제: ΔGlyH-101
기간: 2 년
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2 년
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기저외측 K+ 분비 억제제에 대한 반응: Δ바륨; △크로마놀
기간: 2 년
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2 년
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Forskoline에 반응하는 HCO3- 분비 : Δ HCO3- 1차 배양
기간: 2 년
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2 년
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다른 채널의 유전자 발현: ENaC, SLC26A9, CaCC, KVLQT1 및 KCa3.1
기간: 2 년
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정량적 PCR
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2 년
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다른 채널의 단백질 발현: ENaC, SLC26A9, CaCC, KVLQT1 및 KCa3.1
기간: 2 년
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면역조직화학
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Laurent SALOMON, MD, PhD, Hospital Necker - Enfants Malades
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Delacourt C, Bertille N, Salomon LJ, Rahshenas M, Benachi A, Bonnard A, Choupeaux L, Fouquet V, Goua V, Hameury F, Hervieux E, Jouannic JM, Khen-Dunlop N, Le Bouar G, Massardier J, Roditis L, Rosenblatt J, Sartor A, Thong-Vanh C, Lelong N, Khoshnood B; , for the MALFPULM study group; members of the MALFPULM study group:. Predicting the risk of respiratory distress in newborns with congenital pulmonary malformations. Eur Respir J. 2022 Feb 3;59(2):2100949. doi: 10.1183/13993003.00949-2021. Print 2022 Feb.
- Delacourt C, Bertille N, Salomon LJ, Benachi A, Henry E, Massardier J, Mottet N, Rosenblatt J, Sartor A, Thong-Vanh C, Valat-Rigot AS, Winer N, Lelong N, Khoshnood B; Prenatal MALFPULM Study Group. Prenatal natural history of congenital pulmonary malformations: MALFPULM population-based cohort study. Ultrasound Obstet Gynecol. 2019 Sep;54(3):381-388. doi: 10.1002/uog.20130.
- Weber M, Monier I, Rahshenas M, Salomon LJ, Sananes N, Castaigne V, Houfflin-Debarge V, Jouannic JM, Massardier J, Tsatsaris V, Khoshnood B, Lelong N; MALFPULM study group; Delacourt C, Benachi A. Fetal Therapy for Congenital Pulmonary Malformations: A Prospective Population-Based National Cohort Study. Prenat Diagn. 2024 Nov;44(12):1536-1547. doi: 10.1002/pd.6646. Epub 2024 Aug 13.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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