Fattori di rischio di insufficienza respiratoria neonatale per i neonati con malformazioni polmonari congenite diagnosticate prenatalmente (MALFPULM)
Identificazione prospettica dei predittori di distress respiratorio neonatale per i neonati con malformazioni polmonari congenite diagnosticate prenatalmente: uno studio rappresentativo nazionale basato sulla popolazione
Questa ricerca si concentra sulle malformazioni polmonari rilevate nei feti durante gli esami ecografici prenatali. I meccanismi patogenetici di queste rare malformazioni sono poco conosciuti. È necessaria una migliore conoscenza, per fornire alle famiglie informazioni migliori e per standardizzare meglio le decisioni terapeutiche L'obiettivo principale è prevedere meglio le complicanze neonatali associate a queste malformazioni, identificando marcatori predittivi chiave durante il periodo fetale.
Per raggiungere questo obiettivo, si prevede di includere 400 donne in gravidanza con diagnosi prenatale di malformazioni polmonari in 45 centri sanitari in Francia. Questo è il più grande studio su questo argomento a livello internazionale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo principale dello studio è quello di sviluppare un modello prognostico per stimare il rischio di distress respiratorio neonatale nei bambini con malformazione polmonare congenita diagnosticata prenatalmente.
Lo studio sarà offerto a tutte le donne in gravidanza indirizzate ad un Centro di Diagnosi Prenatale (CPD), a causa dell'identificazione di una malformazione polmonare congenita nel feto. Questo studio non induce alcun cambiamento nel monitoraggio clinico e terapeutico proposto dal team responsabile della madre. All'inclusione e ad ogni valutazione prenatale, i parametri prenatali vengono inseriti in una e-CRF. Nel tentativo di ridurre al minimo qualsiasi potenziale variabilità intra e interoperatoria nelle misurazioni delle malformazioni nel tempo, questo studio include una valutazione standardizzata e centralizzata delle acquisizioni ecografiche e MRI (se disponibili) delle misurazioni del volume. Quando viene determinato il luogo del parto, viene stabilito un contatto prima della nascita con le équipe (maternità, neonatologia, unità di terapia intensiva), in modo da raccogliere in modo prospettico anche i dati neonatali. Alla fine del primo mese postnatale è prevista una telefonata alla famiglia, per individuare eventuali eventi respiratori che si sarebbero verificati tra il rientro a casa dopo il parto e il primo mese.
Il follow-up di routine di questi bambini viene quindi assicurato in conformità con le attuali raccomandazioni nazionali, in collaborazione con i centri di riferimento per le malattie respiratorie rare nei bambini (28 ospedali universitari, distribuiti in tutte le regioni della Francia). Un sondaggio telefonico ogni 6 mesi con il medico di riferimento in questo centro specializzato o, in alternativa, con la famiglia, raccoglierà l'esito clinico fino all'età di 2 anni. Se entro questo intervallo è previsto un intervento chirurgico, verrà sollecitato il consenso al prelievo di parte del campione chirurgico a fini di ricerca. Questo tessuto verrà immediatamente congelato a -80°C, per consentire la microdissezione laser e l'estrazione del DNA dalle cellule epiteliali che rivestono la malformazione (Inserm U955). I tessuti congelati saranno conservati presso la biobanca di Necker-Enfants Malades.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Identificazione prenatale di una malformazione polmonare congenita (lesione polmonare iperecogena e/o cistica)
- consenso della madre alla partecipazione allo studio
Criteri di esclusione:
- Mancato consenso alla partecipazione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
identificazione di una malformazione polmonare nel feto
le donne in gravidanza si sono rivolte ad un Centro prenatale, a causa dell'identificazione di una malformazione polmonare nel feto
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Problema respiratorio
Lasso di tempo: Alla nascita del bambino
|
Il distress respiratorio alla nascita è definito da una frequenza respiratoria > 60/min, o dalla presenza di segni di retrazione toracica (punteggio di Silverman maggiore o uguale a 2).
Almeno uno di questi segni deve essere persistente a 15' di vita
|
Alla nascita del bambino
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Necessità di cure prenatali
Lasso di tempo: Alla nascita del bambino
|
Drenaggio toracico, drenaggio amniotico, corticosteroidi
|
Alla nascita del bambino
|
|
Aborto terapeutico - morte fetale
Lasso di tempo: Alla nascita del bambino
|
Alla nascita del bambino
|
|
|
Distress respiratorio grave
Lasso di tempo: Alla nascita del bambino
|
Il distress respiratorio grave alla nascita sarà definito dalla presenza di almeno uno dei seguenti parametri: necessità persistente a 15' di ossigeno supplementare; Bisogno persistente a 15' di supporto ventilatorio (non invasivo o invasivo); morte neonatale
|
Alla nascita del bambino
|
|
Identificazione della mutazione KRAS
Lasso di tempo: 2 anni
|
Analisi PCR delle mutazioni K-RAS note nei codoni 12 e 13
|
2 anni
|
|
Livello in delta Forskoline/IBMX Corrente di corto circuito (µA/cm2)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Valutazione attività CFTR
|
2 anni
|
|
Espressione del gene CFTR
Lasso di tempo: 2 anni
|
PCR quantitativa
|
2 anni
|
|
Espressione della proteina CFTR
Lasso di tempo: 2 anni
|
immunoistochimica
|
2 anni
|
|
Corrente di cortocircuito basale : Isc Basale
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Effetti di altri potenziatori sull'attività CFTR: ΔGenistein, ΔVX-770
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Inibizione di CFTR (inh-172): ΔInh-172
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Risposta agli inibitori ENaC: ΔAmiloride, Δbenzamil
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Attivazione dei canali dipendenti dal calcio: ΔUTP
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Inibizione di SLC26A9 : ΔGlyH-101
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Risposta agli inibitori della secrezione basolaterale di K+ : ΔBario ; Δcromanolo
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Secrezione di HCO3- in risposta alla forskolina: Δ HCO3- coltura primaria
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Espressione genica di altri canali: ENaC, SLC26A9, CaCC, KVLQT1 e KCa3.1
Lasso di tempo: 2 anni
|
PCR quantitativa
|
2 anni
|
|
Espressione proteica di altri canali: ENaC, SLC26A9, CaCC, KVLQT1 e KCa3.1
Lasso di tempo: 2 anni
|
immunoistochimica
|
2 anni
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Laurent SALOMON, MD, PhD, Hospital Necker - Enfants Malades
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Delacourt C, Bertille N, Salomon LJ, Rahshenas M, Benachi A, Bonnard A, Choupeaux L, Fouquet V, Goua V, Hameury F, Hervieux E, Jouannic JM, Khen-Dunlop N, Le Bouar G, Massardier J, Roditis L, Rosenblatt J, Sartor A, Thong-Vanh C, Lelong N, Khoshnood B; , for the MALFPULM study group; members of the MALFPULM study group:. Predicting the risk of respiratory distress in newborns with congenital pulmonary malformations. Eur Respir J. 2022 Feb 3;59(2):2100949. doi: 10.1183/13993003.00949-2021. Print 2022 Feb.
- Delacourt C, Bertille N, Salomon LJ, Benachi A, Henry E, Massardier J, Mottet N, Rosenblatt J, Sartor A, Thong-Vanh C, Valat-Rigot AS, Winer N, Lelong N, Khoshnood B; Prenatal MALFPULM Study Group. Prenatal natural history of congenital pulmonary malformations: MALFPULM population-based cohort study. Ultrasound Obstet Gynecol. 2019 Sep;54(3):381-388. doi: 10.1002/uog.20130.
- Weber M, Monier I, Rahshenas M, Salomon LJ, Sananes N, Castaigne V, Houfflin-Debarge V, Jouannic JM, Massardier J, Tsatsaris V, Khoshnood B, Lelong N; MALFPULM study group; Delacourt C, Benachi A. Fetal Therapy for Congenital Pulmonary Malformations: A Prospective Population-Based National Cohort Study. Prenat Diagn. 2024 Nov;44(12):1536-1547. doi: 10.1002/pd.6646. Epub 2024 Aug 13.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NI13005
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su identificazione di una malformazione polmonare nel feto
-
Cuiling FengLinfen Central Hospital; Zhuhai Hospital of Integrated Traditional Chinese and... e altri collaboratoriNon ancora reclutamento