로드 아일랜드 이완기 기능 장애 - 심부전 (RIDD-HF)
연구 개요
상세 설명
울혈성 심부전은 오늘날의 의료 시스템에서 상당한 역학적 및 경제적 부담을 수반하며 영향을 받는 사람들의 이환율 및 사망률 증가와 관련이 있습니다.
미국에는 약 5백만 명의 심부전 환자가 있으며, 그 중 거의 절반이 박출률 보존 심부전(HFpEF)을 앓고 있습니다. 이완기 심부전이라고도 하는 HFpEF는 심근의 장기간 이완으로 인해 호흡곤란, 부종, 피로, 운동 내성 감소 등의 증상을 특징으로 하는 임상 증후군으로, 박출률 감소를 동반한 심부전의 발현과 임상적으로 구별할 수 없습니다. (HFrEF). 확장기 기능 장애의 기본 메커니즘은 명확하게 밝혀지지 않아 표적 치료가 어렵습니다. 현재 이 증후군에 대한 FDA 승인 치료법은 없으며 여러 임상 시험에서 수축기 심부전에 대한 표준 치료법이 이완기 기능 장애 치료에 효과가 없음이 입증되었습니다. 확장기 기능 장애의 제안된 기본 메커니즘 중 하나는 혈압과 국소 혈류를 조절하는 내피 유래 혈관 확장제인 산화질소(NO)의 감소를 통한 것입니다. 2010년 Silberman et al. 산화질소에 대한 심장 산화의 영향을 조사한 결과 산화질소 생성에 필수적인 보조 인자인 테트라히드로비오테린(BH4)의 고갈이 산화질소 합성 효소의 결합 해제를 유발하고 심장 근세포의 이완 장애를 일으켜 확장기 기능 장애를 초래한다는 사실을 발견했습니다. 저자는 또한 BH4로 치료하면 고혈압 마우스 모델과 분리된 심장 근세포에서 이완기 기능 장애를 개선할 수 있고 HFpEF 치료에 중요한 역할을 할 수 있음을 입증했습니다.
조사관이 아는 한, 인간 피험자의 확장기 기능 장애 치료에서 BH4의 역할은 연구되지 않았습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, 미국, 02908
- Providence VAMC
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 및 여성 미국 퇴역 군인 환자, 심초음파 소견 >= 2등급 확장기 기능 장애[미국 심초음파 가이드라인에 따름] 및
- 진료기록상의 고혈압, 당뇨, 심부전의 진단.
- 적격 피험자는 보행이 가능해야 합니다(지팡이 또는 보행기를 포함한 보행 보조 장치에 의존하지 않음).
제외 기준:
- 문서화된 박출율 <50% 이력
- 중대한 COPD(산소 의존성 COPD로 정의됨)
- EKG 변화 및 심근 괴사의 바이오마커(즉, 상승된 트로포닌) 흉통 또는 협심증 등의 환경에서)
- 비대성 심근 병증의 존재
- 침윤성/제한성 심근병증의 존재
- 중등도 또는 중증의 대동맥 또는 승모판 협착증 또는 역류의 심초음파 증거
- 이전에 진단된 페닐케톤뇨증
- 혈액투석을 요하는 말기 신질환
- 기존 발작 장애
- 예상 생존 기간이 1년 이하인 불치병(심부전 제외)
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성. 가임 연령의 모든 여성은 무작위화 전에 임신 테스트를 받게 됩니다.
- 최근 3개월 이내 입원.
- 이전 생체인공 및/또는 기계식 대동맥 또는 승모판
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 초기 중재 팔
3개월 동안 심부전에 대한 표준 치료 외에 Kuvan® 보충.
3개월 후 Kuvan®을 중단하면 환자는 3개월 동안 심부전에 대한 표준 치료만 받게 됩니다.
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Kuvan®(sapropterin dihydrochloride)은 1주일 동안 식사와 함께 10mg/kg/일로 시작합니다.
7일째 전화 접촉 후 부작용이 없다고 가정하면 환자는 나머지 3개월 동안 식사와 함께 일일 복용량을 20mg/kg/일로 늘리도록 지시받습니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 지연된 중재 팔
3개월 동안 심부전에 대한 표준 치료.
3개월 말에 추가 3개월 동안 심부전에 대한 표준 치료 외에 Kuvan® 보충을 시작합니다.
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Kuvan®(sapropterin dihydrochloride)은 1주일 동안 식사와 함께 10mg/kg/일로 시작합니다.
7일째 전화 접촉 후 부작용이 없다고 가정하면 환자는 나머지 3개월 동안 식사와 함께 일일 복용량을 20mg/kg/일로 늘리도록 지시받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 자전거 운동 중 산소 소비의 기준선에서 변화
기간: 기준선 (기간), 3 개월 (기간 1), 6 개월 (기간 2)
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최대 자전거 운동 중 산소 소비의 기준선에서의 변화.
이것은 분당 킬로그램 (ml/kg/min) 당 밀리리터로 기록 된 심폐 운동 Tress Test (CPET)를 사용하여 측정 하였다.
더 높은 산소 소비 점수는 더 나은 호기성 용량과 심혈관 기능을 나타냅니다.
산소 소비가 기준선에서 개입 후까지의 증가는 이러한 영역의 개선을 의미합니다.
반대로, 감소하면 호기성 용량과 심혈관 건강의 감소가 나타납니다.
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기준선 (기간), 3 개월 (기간 1), 6 개월 (기간 2)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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확장기 기능 장애의 심초음파 파라미터의 기준선으로부터의 변화
기간: 3개월, 6개월
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확장기 기능 장애의 심초음파 파라미터
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3개월, 6개월
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire로 측정한 삶의 질 기준선에서 변화
기간: 3개월, 6개월
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3개월, 6개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Wen-Chih Wu, MD, MPH, Providence VA Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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