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Disfunzione diastolica del Rhode Island - Insufficienza cardiaca (RIDD-HF)

28 gennaio 2019 aggiornato da: Wen-Chih Wu, Providence VA Medical Center
Studiare l'ipotesi che il trattamento di pazienti con disfunzione diastolica sottostante con Kuvan® orale (BH4, noto anche come tetraidrobiopterina) in aggiunta alle attuali migliori pratiche migliorerà i parametri della funzione diastolica metabolica ed ecocardiografica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'insufficienza cardiaca congestizia comporta un onere epidemiologico ed economico significativo nel sistema sanitario odierno ed è associata a un aumento della morbilità e della mortalità nelle persone colpite.

Ci sono circa 5 milioni di persone negli Stati Uniti con insufficienza cardiaca e, di questi, quasi la metà ha insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata (HFpEF). L'HFpEF, nota anche come insufficienza cardiaca diastolica, è una sindrome clinica caratterizzata da un rilassamento prolungato del miocardio con conseguenti sintomi quali dispnea, edema, affaticamento e ridotta tolleranza all'esercizio, che sono clinicamente indistinguibili dalla presentazione di insufficienza cardiaca con ridotta frazione di eiezione (HFrEF). I meccanismi alla base della disfunzione diastolica non sono chiaramente chiariti, rendendo la terapia mirata una sfida. Attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA per questa sindrome e numerosi studi clinici hanno dimostrato che i trattamenti standard per l'insufficienza cardiaca sistolica sono inefficaci nel trattamento della disfunzione diastolica. Uno dei meccanismi proposti alla base della disfunzione diastolica è attraverso la riduzione dell'ossido nitrico (NO), un vasodilatatore derivato dall'endotelio che regola la pressione sanguigna e il flusso sanguigno regionale. Nel 2010 Silbermann et al. ha esaminato l'effetto dell'ossidazione cardiaca sull'ossido nitrico e ha scoperto che l'esaurimento della tetraidrobiopterina (BH4), un cofattore essenziale nella produzione di ossido nitrico, provoca il disaccoppiamento dell'ossido nitrico sintasi, il rilassamento compromesso dei miociti cardiaci e porta alla successiva disfunzione diastolica. Gli autori hanno inoltre dimostrato che il trattamento con BH4 può migliorare la disfunzione diastolica in un modello di topo iperteso così come nei miociti cardiaci isolati e può svolgere un ruolo nel trattamento dell'HFpEF.

A conoscenza dei ricercatori, il ruolo di BH4 nel trattamento della disfunzione diastolica nei soggetti umani non è stato studiato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02908
        • Providence VAMC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti veterani statunitensi di sesso maschile e femminile di età superiore ai diciotto anni, con reperti ecocardiografici di >= disfunzione diastolica di grado 2 [secondo le linee guida dell'American Society of Echocardiography] e
  2. Diagnosi di ipertensione, diabete o insufficienza cardiaca nelle cartelle cliniche.
  3. I soggetti idonei devono essere deambulanti (non dipendenti da alcun dispositivo di assistenza ambulatoriale, inclusi bastone o deambulatore).

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi storia di frazione di eiezione documentata <50%
  2. BPCO significativo (definito come BPCO ossigeno-dipendente)
  3. Sindrome coronarica acuta negli ultimi tre mesi definita da alterazioni ECG e biomarcatori di necrosi miocardica (es. troponina elevata) nel contesto di dolore toracico o equivalente anginoso)
  4. Presenza di cardiomiopatia ipertrofica
  5. Presenza di cardiomiopatia infiltrativa/restrittiva
  6. Evidenza ecocardiografica di stenosi o rigurgito della valvola aortica o mitrale moderata o grave
  7. Fenilchetonuria precedentemente diagnosticata
  8. Malattia renale allo stadio terminale che richiede emodialisi
  9. Disturbo convulsivo preesistente
  10. Malattia terminale (esclusa l'insufficienza cardiaca) con sopravvivenza prevista di un anno o meno
  11. Donne in gravidanza o allattamento. Tutte le donne in età fertile saranno sottoposte a test di gravidanza prima della randomizzazione.
  12. Recente ricovero entro tre mesi.
  13. Precedente Valvole aortiche o mitraliche bioprotesiche e/o meccaniche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di intervento iniziale
Integrazione di Kuvan® in aggiunta alle cure standard per l'insufficienza cardiaca per tre mesi. Al termine di tre mesi, interrompendo Kuvan®, i pazienti riceveranno solo cure standard per l'insufficienza cardiaca per altri 3 mesi
Droga: Kuvan
Kuvan® (sapropterina dicloridrato) verrà avviato a 10 mg/kg/giorno con i pasti per una settimana. Dopo il contatto telefonico il giorno 7, supponendo che non si notino effetti avversi, al paziente verrà chiesto di aumentare la dose giornaliera a 20 mg/kg/giorno con i pasti per il resto dei 3 mesi.
Altri nomi:
  • sapropterina dicloridrato
Comparatore attivo: Braccio di intervento ritardato
Cure standard per insufficienza cardiaca per tre mesi. Al termine dei tre mesi, inizio dell'integrazione con Kuvan® in aggiunta alle cure standard per l'insufficienza cardiaca per altri 3 mesi
Droga: Kuvan
Kuvan® (sapropterina dicloridrato) verrà avviato a 10 mg/kg/giorno con i pasti per una settimana. Dopo il contatto telefonico il giorno 7, supponendo che non si notino effetti avversi, al paziente verrà chiesto di aumentare la dose giornaliera a 20 mg/kg/giorno con i pasti per il resto dei 3 mesi.
Altri nomi:
  • sapropterina dicloridrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del consumo di VO2
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi
Questo parametro sarà ottenuto tramite test da sforzo cardiopolmonare.
3 mesi, 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei parametri ecocardiografici della disfunzione diastolica
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi
parametri ecocardiografici della disfunzione diastolica
3 mesi, 6 mesi
Variazione rispetto al basale della qualità della vita misurata dal questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi
3 mesi, 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Providence VA Medical Center

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical
Lifespan

Investigatori

  • Investigatore principale: Wen-Chih Wu, MD, MPH, Providence VA Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

2 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 gennaio 2019

Ultimo verificato

1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014-051

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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