혈액 악성 종양이 있는 소아 환자를 위한 단일 ProHema® CB 제품의 1상 시험

포함 기준:

1. 1세에서 18세까지의 남녀 피험자.

2. 동종 줄기 세포 이식이 임상적으로 적절하다고 판단되는 혈액 악성 종양이 있는 피험자.

   1. 고위험 1차 또는 후속 CR의 급성 골수성 백혈병(AML)
   2. CR의 급성 림프구성 백혈병(ALL)
   3. 모든 CR의 NK 세포 림프구성 백혈병
   4. 1 차 또는 후속 CR의 이중 표현형 또는 미분화 백혈병
   5. 모든 단계의 골수이형성 증후군(MDS).
   6. 만성 골수성 백혈병(CML) CNS 백혈병의 증거가 있는 모든 피험자는 치료를 받아야 하며 CNS CR 상태여야 임상시험에 적합합니다.
3. 5-6/6 HLA 일치 친족 또는 8/8 HLA A, B, C, DRß1 일치 비혈연 기증자 부족; 또는 이식 의사가 결정한 적절한 기간 내에 사용할 수 없는 비혈연 기증자.
4. 적합한 1차 및 2차 제대혈(UCB) 장치의 가용성.

5. 다음과 같이 정의되는 적절한 성능 상태:

   1. 대상자 ≥ 16세: Karnofsky 점수 ≥ 70%.
   2. 16세 미만 피험자: Lansky 점수 ≥ 70%.
6. 심장: 휴식 시 좌심실 박출률 > 40% 또는 단축률 > 26%여야 합니다.

7. 폐:

   1. 피험자 > 10세: DLCO(확산 용량) > 예측치의 50%(헤모글로빈에 대해 보정됨)
   2. FEV1, FVC > 예측의 50%; 참고: 폐 테스트를 수행할 수 없는 경우 실내 공기에서 O2 포화도 > 92%입니다.
8. 신장: 혈청 크레아티닌이 연령에 대해 정상 범위 내에 있거나, 혈청 크레아티닌이 연령에 대해 정상 범위를 벗어나는 경우 신장 기능(크레아티닌 청소율 또는 GFR) > 70mL/min/1.73m2.
9. 간: 빌리루빈 ≤ 2.5 mg/dL(길버트 증후군 또는 진행 중인 용혈성 빈혈의 경우 제외); 및 ALT, AST 및 알칼리 포스파타제 ≤ 5 × ULN.
10. 서명된 IRB 승인 사전 동의서(ICF).

제외 기준:

1. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 피험자.
2. HIV 감염 또는 HIV 양성 혈청검사의 증거.
3. 현재 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염.
4. 이전 동종 조혈모세포 이식.
5. 등록 전 12개월 미만의 자가 이식.
6. UCB 이식이 수행되는 질병에 대한 사전 자가 이식.
7. UCB 이식이 등록 후 12개월 이내에 수행되는 것 이외의 활동성 악성 종양.
8. TBI를 받을 수 없습니다.
9. 보충 산소의 요구 사항.
10. 기부할 수 있는 HLA 일치 관련 기증자.
11. 스크리닝 전 30일 이내에 연구용 약물 사용.
12. 피험자가 프로토콜 요구 사항, 지침 및 연구 관련 제한 사항을 준수하지 않을 가능성이 있음