Uno studio di fase 1 di un singolo prodotto ProHema® CB per pazienti pediatrici con neoplasie ematologiche

Criterio di inclusione:

1. Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 1 e 18 anni inclusi.

2. Soggetti con neoplasie ematologiche per i quali il trapianto di cellule staminali allogeniche è ritenuto clinicamente appropriato.

   1. Leucemia mieloide acuta (AML) in 1a o successiva CR ad alto rischio
   2. Leucemia linfoblastica acuta (ALL) in CR
   3. Leucemia linfoblastica a cellule NK in qualsiasi CR
   4. Leucemia bifenotipica o indifferenziata in 1a o successiva CR
   5. Sindrome mielodisplastica (MDS) in qualsiasi fase.
   6. Leucemia mieloide cronica (LMC) Tutti i soggetti con evidenza di leucemia del SNC devono essere trattati ed essere in CR del SNC per essere ammessi alla sperimentazione.
3. Mancanza di donatore correlato 5-6/6 HLA compatibile o non correlato 8/8 HLA A, B, C, DRß1 compatibile; o donatore non imparentato non disponibile entro un periodo di tempo appropriato, come stabilito dal medico del trapianto.
4. Disponibilità di adeguate unità di sangue del cordone ombelicale (UCB) primarie e secondarie.

5. Performance status adeguato, definito come:

   1. Soggetti ≥ 16 anni: punteggio di Karnofsky ≥ 70%.
   2. Soggetti < 16 anni: punteggio Lansky ≥ 70%.
6. Cardiaco: la frazione di eiezione del ventricolo sinistro a riposo deve essere > 40% o la frazione di accorciamento > 26%.

7. Polmonare:

   1. Soggetti > 10 anni: DLCO (capacità di diffusione) > 50% del previsto (corretto per l'emoglobina)
   2. FEV1, FVC > 50% del predetto; Nota: se non è possibile eseguire i test polmonari, la saturazione di O2 è > 92% nell'aria ambiente.
8. Renale: creatinina sierica entro il range normale per l'età, o se la creatinina sierica è al di fuori del range normale per l'età, allora funzione renale (clearance della creatinina o GFR) > 70 ml/min/1,73 m2.
9. Epatico: Bilirubina ≤ 2,5 mg/dL (eccetto in caso di sindrome di Gilbert o anemia emolitica in atto); e ALT, AST e fosfatasi alcalina ≤ 5 × ULN.
10. Modulo di consenso informato (ICF) approvato dall'IRB firmato.

Criteri di esclusione:

1. Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.
2. Evidenza di infezione da HIV o sierologia HIV positiva.
3. Attuale infezione batterica, virale o fungina incontrollata.
4. Pregresso trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
5. Trapianto autologo <12 mesi prima dell'arruolamento.
6. Precedente trapianto autologo per la malattia per la quale viene eseguito il trapianto di UCB.
7. Malignità attiva diversa da quella per la quale viene eseguito il trapianto di UCB entro 12 mesi dall'arruolamento.
8. Incapacità di ricevere trauma cranico.
9. Richiesta di ossigeno supplementare.
10. Donatore correlato compatibile con HLA in grado di donare.
11. Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
12. È improbabile che il soggetto rispetti i requisiti del protocollo, le istruzioni e le restrizioni relative allo studio