Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1-studie av et enkelt ProHema® CB-produkt for pediatriske pasienter med hematologiske maligniteter

28. februar 2018 oppdatert av: Fate Therapeutics

En fase 1-forsøk av et enkelt ProHema® CB-produkt (ex vivo-modulerte humane navlestrengsblodceller) etter myeloablativ kondisjonering for pediatriske pasienter med hematologiske maligniteter

Dette er en åpen sikkerhetsstudie av et enkelt ProHema-CB-produkt administrert etter myeloablativt kondisjoneringsregime hos pediatriske personer med hematologiske maligniteter.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Maksimalt 18 kvalifiserte mannlige og kvinnelige forsøkspersoner (1 til 18 år, inkludert) vil bli registrert og behandlet i forsøket ved omtrent 3 til 5 sentre i USA. Disse 18 fagene vil bestå av 3 kull med 6 fag hver. Kohortene vil bli definert etter alder: 1 til 4 år; > 4 til 12 år; og > 12 til 18 år. Disse årskullene vil bli påmeldt samtidig.

Alle forsøkspersoner vil bli innlagt på sykehuset, per institusjonspraksis, og vil motta et myeloablativt kondisjonsregime, hvoretter de vil motta en HLA-matchet eller delvis matchet ProHema-CB-enhet på studiedag 0.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115-5450
        • Boston Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 1 til 18 år, inkludert.

  2. Personer med hematologiske maligniteter for hvem allogen stamcelletransplantasjon anses klinisk hensiktsmessig.

    1. Akutt myelogen leukemi (AML) ved høyrisiko 1. eller påfølgende CR
    2. Akutt lymfatisk leukemi (ALL) ved CR
    3. NK-celle lymfatisk leukemi i enhver CR
    4. Bifenotypisk eller udifferensiert leukemi i 1. eller påfølgende CR
    5. Myelodysplastisk syndrom (MDS) på ethvert stadium.
    6. Kronisk myelogen leukemi (KML) Alle forsøkspersoner med tegn på CNS-leukemi må behandles og være i CNS CR for å være kvalifisert for forsøk.
  3. Mangel på 5-6/6 HLA-matchet relatert eller 8/8 HLA A, B, C, DRß1-matchet urelatert donor; eller ubeslektet donor som ikke er tilgjengelig innen passende tidsramme, som bestemt av transplantasjonslegen.
  4. Tilgjengelighet av egnede enheter for primær og sekundær navlestrengsblod (UCB).

  5. Tilstrekkelig ytelsesstatus, definert som:

    1. Forsøkspersoner ≥ 16 år: Karnofsky-score ≥ 70 %.
    2. Forsøkspersoner < 16 år: Lansky-score ≥ 70 %.
  6. Hjerte: Venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon i hvile må være > 40 %, eller forkortningsfraksjon > 26 %.

  7. Lunge:

    1. Forsøkspersoner > 10 år: DLCO (diffusjonskapasitet) > 50 % av antatt (korrigert for hemoglobin)
    2. FEV1, FVC > 50 % av predikert; Merk: Hvis du ikke kan utføre lungetester, er O2-metning > 92 % på romluft.
  8. Nyre: Serumkreatinin innenfor normalområdet for alder, eller hvis serumkreatinin er utenfor normalområdet for alder, så nyrefunksjon (kreatininclearance eller GFR) > 70mL/min/1,73m2.
  9. Lever: Bilirubin ≤ 2,5 mg/dL (unntatt i tilfelle av Gilberts syndrom eller pågående hemolytisk anemi); og ALT, AST og alkalisk fosfatase ≤ 5 × ULN.
  10. Signert IRB-godkjent Informed Consent Form (ICF).

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer.
  2. Bevis på HIV-infeksjon eller HIV-positiv serologi.
  3. Aktuell ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon.
  4. Tidligere allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  5. Autolog transplantasjon < 12 måneder før registrering.
  6. Tidligere autolog transplantasjon for sykdommen som UCB-transplantasjonen utføres for.
  7. En annen aktiv malignitet enn den som UCB-transplantasjonen utføres for innen 12 måneder etter registrering.
  8. Manglende evne til å motta TBI.
  9. Behov for ekstra oksygen.
  10. HLA-matchet beslektet giver som kan donere.
  11. Bruk av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening.
  12. Det er usannsynlig at forsøkspersonen overholder protokollkravene, instruksjonene og studierelaterte restriksjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ProHema-CB

Alle forsøkspersoner vil motta behandling med ProHema-CB (ex-vivo-modulerte humane navlestrengsblodceller) transplantasjon.

ProHema-CB (prostaglandinderivatet, 16,16-dimetylprostaglandin E2 også referert til som FT1050) vil bli tilberedt og administrert i en av to formuleringer, basert på pasientens vekt:

For forsøkspersoner > 35 kg vil ProHema-CB administreres som 150 ml produkt i en blodpose via gravitasjonsinfusjon. Det vil bli infundert med 10 ml til 15 ml per minutt, for en total infusjonstid på 10 til 15 minutter.

For forsøksperson ≤ 35 kg, vil ProHema-CB administreres som et 50 ml produkt i en sprøyte via sprøytepumpe.o Det vil bli infundert med 5 ml/kg per time for en total infusjonstid på opptil ~1 time.
Biologisk: Biologisk: ProHema-CB
Hvert forsøksperson vil motta én administrering av ProHema-CB enhetstransplantasjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsprofil, primært vurdert av Neutrophil Engraftment
Tidsramme: Nøytrofilinnplanting innen dag 42
For å beskrive sikkerhetsprofilen til ProHema-CB etter myeloablativ kondisjonering hos pediatriske pasienter med hematologiske maligniteter. Sikkerhetsprofilen vil primært bli vurdert ved nøytrofile engraftment.
Nøytrofilinnplanting innen dag 42

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fate Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2015

Først lagt ut (Anslag)

3. februar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FT1050-04

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere