Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egyetlen ProHema® CB termék 1. fázisú vizsgálata rosszindulatú hematológiai betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek számára

2018. február 28. frissítette: Fate Therapeutics

Egyetlen ProHema® CB termék (ex vivo modulált emberi köldökzsinórvérsejtek) 1. fázisú vizsgálata mieloablatív kondicionálást követően rosszindulatú hematológiai betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű, biztonságossági vizsgálat egyetlen ProHema-CB készítményről, amelyet mieloablatív kondicionáló kezelést követően adnak be rosszindulatú hematológiai daganatokban szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Legfeljebb 18 alkalmas férfi és női alanyt (1-18 éves korig) vonnak be a vizsgálatba, és kezelik őket az Egyesült Államokon belül körülbelül 3-5 központban. Ez a 18 tantárgy 3, egyenként 6 tantárgyból álló kohorszból áll. A kohorszokat életkor szerint határozzák meg: 1-4 év; > 4-12 év; és > 12-18 év. Ezeket a csoportokat egyidejűleg regisztrálják.

Minden alany intézményi gyakorlatonként kerül be a kórházba, és myeloablatív kondicionáló kúrát kapnak, majd a 0. vizsgálati napon HLA-egyeztethető vagy részben egyező ProHema-CB egységet kapnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115-5450
        • Boston Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 1 és 18 év közötti férfi és női alanyok.

  2. Hematológiai rosszindulatú daganatos betegek, akiknél az allogén őssejt-transzplantáció klinikailag megfelelőnek tekinthető.

    1. Akut mielogén leukémia (AML) magas kockázatú 1. vagy azt követő CR-ben
    2. Akut limfoblasztikus leukémia (ALL) CR-ben
    3. NK-sejtes limfoblaszt leukémia bármely CR-ben
    4. Bifenotipikus vagy differenciálatlan leukémia az első vagy azt követő CR-ben
    5. Myelodysplasiás szindróma (MDS) bármely szakaszában.
    6. Krónikus mielogén leukémia (CML) Minden olyan alanyt, akinek CNS leukémiája van, kezelni kell, és központi idegrendszeri CR-ben kell lennie ahhoz, hogy részt vegyen a vizsgálatban.
  3. Hiánya 5-6/6 HLA egyező rokon vagy 8/8 HLA A, B, C, DRß1 egyező független donor; vagy nem rokon donor nem áll rendelkezésre a transzplantációs orvos által meghatározott megfelelő időn belül.
  4. Megfelelő elsődleges és másodlagos köldökzsinórvér (UCB) egységek rendelkezésre állása.

  5. Megfelelő teljesítmény állapot, a következőképpen definiálva:

    1. 16 évesnél idősebb alanyok: Karnofsky pontszám ≥ 70%.
    2. 16 évnél fiatalabb alanyok: Lansky-pontszám ≥ 70%.
  6. Szív: A bal kamrai ejekciós frakció nyugalmi állapotban > 40%, vagy a rövidülő frakció > 26%.

  7. Tüdő:

    1. 10 év feletti alanyok: DLCO (diffúziós kapacitás) a várható érték > 50%-a (hemoglobinra korrigálva)
    2. FEV1, FVC > 50%-a előrejelzettnek; Megjegyzés: Ha nem lehet tüdőtesztet végezni, akkor az O2-telítettség > 92% a szobalevegőn.
  8. Vese: A szérum kreatinin az életkor szerinti normál tartományon belül van, vagy ha a szérum kreatinin a normál életkori tartományon kívül van, akkor a vesefunkció (kreatinin clearance vagy GFR) > 70 ml/perc/1,73 m2.
  9. Máj: Bilirubin ≤ 2,5 mg/dl (kivéve Gilbert-szindróma vagy folyamatos hemolitikus anémia esetén); és ALT, AST és alkalikus foszfatáz ≤ 5 × ULN.
  10. Aláírt, az IRB által jóváhagyott informált hozzájárulási űrlap (ICF).

Kizárási kritériumok:

  1. Női alanyok, akik terhesek vagy szoptatnak.
  2. HIV-fertőzés vagy HIV-pozitív szerológia bizonyítéka.
  3. Jelenlegi ellenőrizetlen bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés.
  4. Korábbi allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció.
  5. Autológ transzplantáció < 12 hónappal a beiratkozás előtt.
  6. Korábbi autológ transzplantáció arra a betegségre, amelyre az UCB transzplantációt végzik.
  7. Aktív rosszindulatú daganat, amely eltér attól, amelyre az UCB-transzplantációt a felvételt követő 12 hónapon belül végzik.
  8. Képtelenség fogadni a TBI-t.
  9. Kiegészítő oxigén szükséglet.
  10. HLA-egyezésű rokon donor képes adományozni.
  11. Vizsgálati gyógyszer alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül.
  12. Az alany valószínűleg nem felel meg a protokoll követelményeinek, az utasításoknak és a tanulmányokkal kapcsolatos korlátozásoknak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ProHema-CB

Minden alany ProHema-CB (ex vivo modulált humán köldökzsinórvérsejtek) transzplantációban részesül.

A ProHema-CB-t (a prosztaglandin-származékot, a 16,16-dimetil-prosztaglandin E2-t, más néven FT1050-et) kétféle készítményben állítják elő és adják be, az alany súlya alapján:

A 35 kg-nál nagyobb testtömegű alanyok esetében a ProHema-CB-t 150 ml-es termék formájában, egy vérzsákban, gravitációs infúzióval kell beadni. 10–15 ml/perc sebességgel adják be, a teljes infúziós idő 10–15 perc.

35 kg-nál kisebb testtömegű alanyok esetén a ProHema-CB-t 50 ml-es termékként, fecskendőben, fecskendős pumpán keresztül kell beadni.o 5 ml/kg/óra sebességgel adják be, a teljes infúziós idő legfeljebb ~1 óra.
Biológiai: Biológiai: ProHema-CB
Minden alany egyszer kap ProHema-CB egység transzplantációt.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági profil, elsősorban a Neutrophil Engraftment által értékelt
Időkeret: Neutrophil beültetés a 42. napon
A ProHema-CB biztonságossági profiljának leírása mieloablatív kondicionálás után hematológiai rosszindulatú daganatos betegeknél. A biztonsági profilt elsősorban a neutrofil beültetés alapján értékelik.
Neutrophil beültetés a 42. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fate Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 29.

Első közzététel (Becslés)

2015. február 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 28.

Utolsó ellenőrzés

2018. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FT1050-04

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Biológiai: ProHema-CB

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Czech Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel