Een fase 1-onderzoek met één ProHema® CB-product voor pediatrische patiënten met hematologische maligniteiten
Een fase 1-onderzoek van een enkel ProHema® CB-product (ex vivo gemoduleerde menselijke navelstrengbloedcellen) na myeloablatieve conditionering voor pediatrische patiënten met hematologische maligniteiten
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Maximaal 18 in aanmerking komende mannelijke en vrouwelijke proefpersonen (1 tot en met 18 jaar oud) zullen worden ingeschreven en behandeld in het onderzoek in ongeveer 3 tot 5 centra in de VS. Deze 18 proefpersonen zullen bestaan uit 3 cohorten van elk 6 proefpersonen. De cohorten worden gedefinieerd naar leeftijd: 1 tot 4 jaar; > 4 tot 12 jaar; en > 12 tot 18 jaar. Deze cohorten worden gelijktijdig ingeschreven.
Alle proefpersonen worden per institutionele praktijk in het ziekenhuis opgenomen en krijgen een myeloablatief conditioneringsregime, waarna ze op studiedag 0 een HLA-gematchte of gedeeltelijk gematchte ProHema-CB-eenheid krijgen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- City of Hope
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115-5450
- Boston Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 1 tot en met 18 jaar.
Proefpersonen met hematologische maligniteiten voor wie allogene stamceltransplantatie klinisch geschikt wordt geacht.
- Acute myeloïde leukemie (AML) bij eerste of volgende CR met hoog risico
- Acute lymfoblastische leukemie (ALL) bij CR
- NK-cel lymfoblastische leukemie bij elke CR
- Bifenotypische of ongedifferentieerde leukemie in 1e of volgende CR
- Myelodysplastisch syndroom (MDS) in elk stadium.
- Chronische myeloïde leukemie (CML) Alle proefpersonen met bewijs van CZS-leukemie moeten worden behandeld en in CZS-CR zijn om in aanmerking te komen voor onderzoek.
- Gebrek aan 5-6/6 HLA gematchte verwante of 8/8 HLA A, B, C, DRß1 gematchte niet-verwante donor; of niet-verwante donor niet beschikbaar binnen het juiste tijdsbestek, zoals bepaald door de transplantatiearts.
- Beschikbaarheid van geschikte eenheden voor primair en secundair navelstrengbloed (UCB).
Adequate prestatiestatus, gedefinieerd als:
- Proefpersonen ≥ 16 jaar: Karnofsky-score ≥ 70%.
- Proefpersonen < 16 jaar: Lansky-score ≥ 70%.
- Cardiaal: linkerventrikelejectiefractie in rust moet > 40% zijn, of verkortingsfractie > 26%.
long:
- Proefpersonen > 10 jaar: DLCO (diffusiecapaciteit) > 50% van voorspeld (gecorrigeerd voor hemoglobine)
- FEV1, FVC > 50% van voorspeld; Opmerking: als u geen longtesten kunt uitvoeren, dan is de O2-verzadiging > 92% op kamerlucht.
- Nier: serumcreatinine binnen normaal bereik voor leeftijd, of als serumcreatinine buiten normaal bereik voor leeftijd, dan nierfunctie (creatinineklaring of GFR) > 70 ml/min/1,73 m2.
- Lever: bilirubine ≤ 2,5 mg/dl (behalve in het geval van het syndroom van Gilbert of aanhoudende hemolytische anemie); en ALT, AST en alkalische fosfatase ≤ 5 × ULN.
- Ondertekend IRB-goedgekeurd Informed Consent Form (ICF).
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Bewijs van HIV-infectie of HIV-positieve serologie.
- Huidige ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfectie.
- Eerdere allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
- Autologe transplantatie < 12 maanden voorafgaand aan inschrijving.
- Voorafgaande autologe transplantatie voor de ziekte waarvoor de UCB-transplantatie wordt uitgevoerd.
- Actieve maligniteit anders dan die waarvoor de UCB-transplantatie wordt uitgevoerd binnen 12 maanden na inschrijving.
- Onvermogen om TBI te ontvangen.
- Vereiste van aanvullende zuurstof.
- HLA-gematchte donor die kan doneren.
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
- Het is onwaarschijnlijk dat de proefpersoon voldoet aan de protocolvereisten, instructies en studiegerelateerde beperkingen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ProHema-CB
Alle proefpersonen zullen worden behandeld met ProHema-CB-transplantatie (ex-vivo gemoduleerde menselijke navelstrengbloedcellen). ProHema-CB (het prostaglandinederivaat, 16,16-dimethyl prostaglandine E2, ook wel FT1050 genoemd) wordt bereid en toegediend in een van de volgende twee formuleringen, op basis van het gewicht van de proefpersoon: Voor proefpersonen > 35 kg zal ProHema-CB worden toegediend als 150 ml product in een bloedzak via zwaartekrachtinfusie. Het wordt geïnfundeerd met 10 ml tot 15 ml per minuut, voor een totale infusietijd van 10 tot 15 minuten. Voor proefpersonen ≤ 35 kg, zal ProHema-CB worden toegediend als een product van 50 ml in een spuit via een spuitpomp.o Het wordt toegediend met een infusie van 5 ml/kg per uur gedurende een totale infusietijd van maximaal ~1 uur. |
Elke proefpersoon krijgt één toediening van ProHema-CB-eenheidtransplantatie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsprofiel, voornamelijk beoordeeld door neutrofielentransplantatie
Tijdsspanne: Neutrofielentransplantatie op dag 42
|
Om het veiligheidsprofiel van ProHema-CB te beschrijven na myeloablatieve conditionering bij pediatrische patiënten met hematologische maligniteiten.
Het veiligheidsprofiel zal voornamelijk worden beoordeeld door neutrofielenimplantatie.
|
Neutrofielentransplantatie op dag 42
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FT1050-04
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .