Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhden ProHema® CB -tuotteen 1. vaiheen kokeilu lapsipotilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

keskiviikko 28. helmikuuta 2018 päivittänyt: Fate Therapeutics

Vaiheen 1 koe yhdelle ProHema® CB -tuotteelle (ex vivo -moduloidut ihmisen napanuoran verisolut) myeloablatiivisen hoidon jälkeen lapsipotilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Tämä on avoin turvallisuustutkimus yhdestä ProHema-CB-tuotteesta, joka annettiin myeloablatiivisen hoito-ohjelman jälkeen lapsilla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Enintään 18 soveltuvaa mies- ja naispotilasta (1–18-vuotiaat mukaan lukien) otetaan mukaan tutkimukseen ja heitä hoidetaan noin 3–5 keskuksessa Yhdysvalloissa. Nämä 18 aihetta koostuvat 3 kohortista, joissa kussakin on 6 aihetta. Kohortit määritellään iän mukaan: 1-4 vuotta; > 4-12 vuotta; ja > 12-18 vuotta. Nämä kohortit rekisteröidään samanaikaisesti.

Kaikki koehenkilöt viedään sairaalaan laitoskäytännön mukaan, ja he saavat myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jonka jälkeen he saavat HLA-yhteensopivan tai osittain vastaavan ProHema-CB-yksikön tutkimuspäivänä 0.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-5450
        • Boston Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ja naiset 1–18-vuotiaat mukaan lukien.

  2. Potilaat, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, joille allogeeninen kantasolusiirto katsotaan kliinisesti sopivaksi.

    1. Akuutti myelooinen leukemia (AML) korkean riskin ensimmäisessä tai myöhemmässä CR:ssä
    2. Akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) CR:ssä
    3. NK-solujen lymfoblastinen leukemia missä tahansa CR:ssä
    4. Bifenotyyppinen tai erilaistumaton leukemia ensimmäisessä tai myöhemmässä CR:ssä
    5. Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) missä tahansa vaiheessa.
    6. Krooninen myelooinen leukemia (CML) Kaikkia potilaita, joilla on merkkejä keskushermoston leukemiasta, on hoidettava ja heidän on oltava keskushermoston CR-tilassa, jotta he voivat osallistua tutkimukseen.
  3. Puuttuu 5-6/6 HLA-yhteensopivaa sukua olevaa luovuttajaa tai 8/8 HLA A, B, C, DRß1-vastaavaa ei-sukulaista luovuttajaa; tai riippumaton luovuttaja ei ole saatavilla sopivassa aikavälissä elinsiirtolääkärin määrittämänä.
  4. Sopivien primaaristen ja sekundaaristen napanuoraveren (UCB) yksiköiden saatavuus.

  5. Riittävä suorituskykytila, joka määritellään seuraavasti:

    1. Koehenkilöt ≥ 16 vuotta: Karnofsky-pisteet ≥ 70 %.
    2. Alle 16-vuotiaat: Lansky-pisteet ≥ 70 %.
  6. Sydän: Lepotilassa vasemman kammion ejektiofraktion on oltava > 40 % tai lyhenevän fraktion > 26 %.

  7. Keuhko:

    1. Koehenkilöt > 10 vuotta: DLCO (diffuusiokapasiteetti) > 50 % ennustetusta (korjattu hemoglobiinilla)
    2. FEV1, FVC > 50 % ennustetusta; Huomautus: Jos keuhkotestejä ei voida suorittaa, O2-saturaatio > 92 % huoneilmasta.
  8. Munuaiset: Seerumin kreatiniini iän normaalin vaihteluvälin sisällä tai jos seerumin kreatiniini on iän normaalin alueen ulkopuolella, munuaisten toiminta (kreatiniinipuhdistuma tai GFR) > 70 ml/min/1,73 m2.
  9. Maksa: Bilirubiini ≤ 2,5 mg/dl (paitsi Gilbertin oireyhtymän tai jatkuvan hemolyyttisen anemian tapauksessa); ja ALT, AST ja alkalinen fosfataasi ≤ 5 × ULN.
  10. Allekirjoitettu IRB:n hyväksymä tietoinen suostumuslomake (ICF).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  2. Todisteet HIV-infektiosta tai HIV-positiivisesta serologiasta.
  3. Nykyinen hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
  4. Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.
  5. Autologinen siirto < 12 kuukautta ennen ilmoittautumista.
  6. Aikaisempi autologinen siirto sen sairauden vuoksi, jota varten UCB-siirto suoritetaan.
  7. Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, joka ei ole se, jolle UCB-siirto suoritetaan 12 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
  8. Kyvyttömyys vastaanottaa TBI:tä.
  9. Lisähapen tarve.
  10. HLA-yhteensopiva luovuttaja pystyy luovuttamaan.
  11. Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  12. Tutkittava ei todennäköisesti noudata protokollavaatimuksia, ohjeita ja tutkimukseen liittyviä rajoituksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ProHema-CB

Kaikki koehenkilöt saavat hoidon ProHema-CB-siirrolla (ex vivo moduloidut ihmisen napanuoraverisolut).

ProHema-CB (prostaglandiinijohdannainen, 16,16-dimetyyliprostaglandiini E2, jota kutsutaan myös FT1050:ksi) valmistetaan ja annetaan yhdessä kahdesta formulaatiosta kohteen painon perusteella:

Yli 35 kg painaville koehenkilöille ProHema-CB:tä annetaan 150 ml:n tuotteena veripussissa painovoimainfuusiona. Se infusoidaan nopeudella 10–15 ml minuutissa, jolloin kokonaisinfuusioaika on 10–15 minuuttia.

Potilaille, joiden paino on ≤ 35 kg, ProHema-CB annetaan 50 ml:n tuotteena ruiskussa ruiskupumpun kautta.o Sitä infusoidaan nopeudella 5 ml/kg tunnissa, jolloin kokonaisinfuusioaika on noin 1 tunti.
Biologinen: Biologinen: ProHema-CB
Jokainen koehenkilö saa yhden ProHema-CB-yksikkösiirteen annon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusprofiili, Neutrophil Engraftmentin ensisijaisesti arvioima
Aikaikkuna: Neutrofiilien istutus päivään 42 mennessä
Kuvaamaan ProHema-CB:n turvallisuusprofiilia myeloablatiivisen ehdon jälkeen lapsipotilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia. Turvallisuusprofiili arvioidaan ensisijaisesti neutrofiilien siirron perusteella.
Neutrofiilien istutus päivään 42 mennessä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fate Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. helmikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FT1050-04

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Biologinen: ProHema-CB

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Pakistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa