Um teste de Fase 1 de um único produto ProHema® CB para pacientes pediátricos com neoplasias hematológicas

Critério de inclusão:

1. Sujeitos masculinos e femininos de 1 a 18 anos, inclusive.

2. Indivíduos com malignidades hematológicas para os quais o transplante alogênico de células-tronco é considerado clinicamente apropriado.

   1. Leucemia Mielóide Aguda (LMA) na 1ª RC de alto risco ou subsequente
   2. Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) em RC
   3. Leucemia linfoblástica de células NK em qualquer CR
   4. Leucemia bifenotípica ou indiferenciada na 1ª RC ou subsequente
   5. Síndrome Mielodisplásica (SMD) em qualquer estágio.
   6. Leucemia Mielóide Crônica (CML) Todos os indivíduos com evidência de leucemia do SNC devem ser tratados e estar em CR do SNC para serem elegíveis para o estudo.
3. Ausência de 5-6/6 HLA compatível relacionado ou 8/8 HLA A, B, C, DRß1 compatível doador não relacionado; ou doador não relacionado não disponível dentro do prazo apropriado, conforme determinado pelo médico do transplante.
4. Disponibilidade de unidades de sangue de cordão umbilical (SCU) primárias e secundárias adequadas.

5. Status de desempenho adequado, definido como:

   1. Indivíduos ≥ 16 anos: pontuação de Karnofsky ≥ 70%.
   2. Indivíduos < 16 anos: escore de Lansky ≥ 70%.
6. Cardíaco: A fração de ejeção do ventrículo esquerdo em repouso deve ser > 40%, ou a fração de encurtamento > 26%.

7. Pulmonar:

   1. Indivíduos > 10 anos: DLCO (capacidade de difusão) > 50% do previsto (corrigido para hemoglobina)
   2. VEF1, CVF > 50% do previsto; Nota: Se não for possível realizar testes pulmonares, então saturação de O2 > 92% em ar ambiente.
8. Renal: Creatinina sérica dentro da faixa normal para idade, ou se creatinina sérica fora da faixa normal para idade, então função renal (depuração de creatinina ou TFG) > 70mL/min/1,73m2.
9. Hepático: Bilirrubina ≤ 2,5 mg/dL (exceto no caso de síndrome de Gilbert ou anemia hemolítica em curso); e ALT, AST e Fosfatase Alcalina ≤ 5 × LSN.
10. Formulário de Consentimento Informado (TCLE) aprovado pelo IRB assinado.

Critério de exclusão:

1. Sujeitos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando.
2. Evidência de infecção pelo HIV ou sorologia positiva para o HIV.
3. Infecção bacteriana, viral ou fúngica atual descontrolada.
4. Transplante alogênico prévio de células-tronco hematopoiéticas.
5. Transplante autólogo < 12 meses antes da inscrição.
6. Transplante autólogo prévio para a doença para a qual o transplante de SCU está sendo realizado.
7. Malignidade ativa diferente daquela para a qual o transplante de UCB está sendo realizado dentro de 12 meses após a inscrição.
8. Incapacidade de receber TCE.
9. Necessidade de oxigênio suplementar.
10. Doador aparentado compatível com HLA capaz de doar.
11. Uso de um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
12. É improvável que o sujeito cumpra os requisitos do protocolo, instruções e restrições relacionadas ao estudo