血液悪性腫瘍の小児患者を対象とした単一の ProHema® CB 製品の第 1 相試験

包含基準:

1. 対象年齢は1歳から18歳までの男性と女性。

2. 同種幹細胞移植が臨床的に適切であると考えられる血液悪性腫瘍の対象。

   1. 高リスクの初回またはその後の CR における急性骨髄性白血病 (AML)
   2. CR における急性リンパ芽球性白血病 (ALL)
   3. CR における NK 細胞リンパ芽球性白血病
   4. 1回目以降のCRにおける二表現型または未分化白血病
   5. あらゆる段階の骨髄異形成症候群 (MDS)。
   6. 慢性骨髄性白血病（CML） 治験の資格を得るには、CNS 白血病の証拠があるすべての被験者が治療を受け、CNS CR 状態にある必要があります。
3. 5～6/6 個の HLA が一致する血縁ドナー、または 8/8 個の HLA A、B、C、DRβ1 が一致する非血縁ドナーが存在しない。移植医師の判断により、適切な期間内に血縁関係のないドナーが利用できない場合。
4. 適切な一次および二次臍帯血 (UCB) ユニットの利用可能性。

5. 適切なパフォーマンス ステータス。次のように定義されます。

   1. 対象者 ≥ 16 歳: Karnofsky スコア ≥ 70%。
   2. 対象者 < 16 歳: Lansky スコア ≥ 70%。
6. 心臓: 安静時の左心室駆出率は > 40%、または短縮率 > 26% でなければなりません。

7. 肺:

   1. 対象者 > 10 歳: DLCO (拡散能力) > 予測値の 50% (ヘモグロビンについて補正)
   2. FEV1、FVC > 予測の 50%。注: 肺検査を実行できない場合は、室内空気の O2 飽和度 > 92%。
8. 腎臓：血清クレアチニンが年齢の正常範囲内であるか、血清クレアチニンが年齢の正常範囲外の場合、腎機能（クレアチニンクリアランスまたはGFR）> 70mL/分/1.73m2。
9. 肝臓: ビリルビン ≤ 2.5 mg/dL (ギルバート症候群または進行中の溶血性貧血の場合を除く)。 ALT、AST、アルカリホスファターゼ ≤ 5 × ULN。
10. 治験審査委員会が承認したインフォームド・コンセントフォーム（ICF）に署名しました。

除外基準:

1. 妊娠中または授乳中の女性被験者。
2. HIV 感染または HIV 陽性血清学的検査の証拠。
3. 現在制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症。
4. 同種造血幹細胞移植歴がある。
5. 自家移植は登録前12か月以内。
6. -UCB移植が行われている疾患に対する以前の自家移植。
7. 登録後12か月以内にUCB移植が実施される悪性腫瘍以外の活動性悪性腫瘍。
8. 外傷性脳損傷を受けることができない。
9. 酸素補給の必要性。
10. HLA が一致する血縁ドナーが寄付できること。
11. スクリーニング前の30日以内の治験薬の使用。
12. 被験者がプロトコルの要件、指示、研究関連の制限に従う可能性が低い