Испытание фазы 1 одного продукта ProHema® CB для педиатрических пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями

Критерии включения:

1. Испытуемые мужского и женского пола в возрасте от 1 до 18 лет включительно.

2. Субъекты с гематологическими злокачественными новообразованиями, для которых аллогенная трансплантация стволовых клеток считается клинически целесообразной.

   1. Острый миелогенный лейкоз (ОМЛ) при 1-м или последующем ПР высокого риска
   2. Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) при CR
   3. NK-клеточный лимфобластный лейкоз при любом CR
   4. Бифенотипический или недифференцированный лейкоз при 1-м или последующем ПР
   5. Миелодиспластический синдром (МДС) на любой стадии.
   6. Хронический миелогенный лейкоз (ХМЛ) Все субъекты с признаками лейкоза ЦНС должны пройти лечение и находиться в CR ЦНС, чтобы иметь право на участие в исследовании.
3. Отсутствие 5-6/6 HLA-совместимого родственного или 8/8 HLA-совместимого A, B, C, DRß1 неродственного донора; или неродственный донор, недоступный в течение соответствующего периода времени, установленного врачом-трансплантологом.
4. Наличие подходящих первичных и вторичных единиц пуповинной крови (UCB).

5. Адекватный статус производительности, определяемый как:

   1. Субъекты ≥ 16 лет: оценка Карновского ≥ 70%.
   2. Субъекты < 16 лет: оценка Лански ≥ 70%.
6. Сердечная: фракция выброса левого желудочка в покое должна быть > 40% или фракция укорочения > 26%.

7. Легочный:

   1. Субъекты > 10 лет: DLCO (диффузионная способность) > 50% от прогнозируемого (с поправкой на гемоглобин)
   2. ОФВ1, ФЖЕЛ > 50% от должного; Примечание. Если невозможно выполнить легочные тесты, то сатурация O2 > 92 % на комнатном воздухе.
8. Почки: креатинин сыворотки в пределах нормы для возраста или, если креатинин сыворотки выходит за пределы нормы для возраста, то почечная функция (клиренс креатинина или СКФ) > 70 мл/мин/1,73 м2.
9. Печень: билирубин ≤ 2,5 мг/дл (за исключением случаев синдрома Жильбера или продолжающейся гемолитической анемии); АЛТ, АСТ и щелочная фосфатаза ≤ 5 × ВГН.
10. Подписанная форма информированного согласия (ICF), одобренная IRB.

Критерий исключения:

1. Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью.
2. Доказательства ВИЧ-инфекции или ВИЧ-позитивной серологии.
3. Текущая неконтролируемая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция.
4. Предшествующая аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
5. Аутологичная трансплантация менее чем за 12 месяцев до включения в исследование.
6. Предшествующая аутологичная трансплантация по поводу заболевания, по поводу которого проводится трансплантация UCB.
7. Активное злокачественное новообразование, отличное от того, по поводу которого проводится трансплантация UCB в течение 12 месяцев после зачисления.
8. Невозможность получить ЧМТ.
9. Потребность в дополнительном кислороде.
10. HLA-совместимый родственный донор, способный стать донором.
11. Использование исследуемого препарата в течение 30 дней до скрининга.
12. Маловероятно, что субъект будет соблюдать требования протокола, инструкции и ограничения, связанные с исследованием.