Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška fáze 1 jediného produktu ProHema® CB pro dětské pacienty s hematologickými malignitami

28. února 2018 aktualizováno: Fate Therapeutics

Zkouška fáze 1 jediného produktu ProHema® CB (ex vivo modulované lidské pupečníkové krvinky) po myeloablativní kondici pro dětské pacienty s hematologickými malignitami

Toto je otevřená studie bezpečnosti jednoho přípravku ProHema-CB podávaného po myeloablativním přípravném režimu u pediatrických pacientů s hematologickými malignitami.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Maximálně 18 způsobilých mužů a žen (ve věku 1 až 18 let včetně) bude zahrnuto a léčeno ve studii v přibližně 3 až 5 centrech v USA. Těchto 18 předmětů se bude skládat ze 3 kohort po 6 předmětech. Kohorty budou definovány podle věku: 1 až 4 roky; > 4 až 12 let; a > 12 až 18 let. Tyto kohorty budou zapsány současně.

Všichni jedinci budou přijati do nemocnice na institucionální praxi a dostanou myeloablativní kondicionační režim, po kterém dostanou v den studie 0 jednotku ProHema-CB odpovídající HLA nebo částečně odpovídající.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115-5450
        • Boston Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 1 až 18 let včetně.

  2. Subjekty s hematologickými malignitami, pro které je alogenní transplantace kmenových buněk považována za klinicky vhodnou.

    1. Akutní myeloidní leukémie (AML) u vysoce rizikové 1. nebo následné CR
    2. Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) v ČR
    3. NK buněčná lymfoblastická leukémie v jakékoli ČR
    4. Bifenotypová nebo nediferencovaná leukémie v 1. nebo následné CR
    5. Myelodysplastický syndrom (MDS) v jakékoli fázi.
    6. Chronická myeloidní leukémie (CML) Všichni jedinci s prokázanou leukémií CNS musí být léčeni a musí být v CNS CR, aby byli způsobilí ke studii.
  3. Nedostatek 5-6/6 HLA shodného příbuzného nebo 8/8 HLA A, B, C, DRß1 shodného nepříbuzného dárce; nebo nepříbuzný dárce není dostupný ve vhodném časovém rámci, jak určí transplantační lékař.
  4. Dostupnost vhodných jednotek primární a sekundární pupečníkové krve (UCB).

  5. Přiměřený stav výkonu, definovaný jako:

    1. Subjekty ≥ 16 let: Karnofského skóre ≥ 70 %.
    2. Subjekty < 16 let: Lansky skóre ≥ 70 %.
  6. Srdeční: Ejekční frakce levé komory v klidu musí být > 40 % nebo frakce zkrácení > 26 %.

  7. Plicní:

    1. Subjekty > 10 let: DLCO (difuzní kapacita) > 50 % předpokládané hodnoty (upravené na hemoglobin)
    2. FEV1, FVC > 50 % předpokládané hodnoty; Poznámka: Pokud nelze provést plicní testy, pak saturace O2 > 92 % na vzduchu v místnosti.
  8. Renální: Sérový kreatinin v normálním rozmezí pro věk, nebo pokud je sérový kreatinin mimo normální rozmezí pro věk, pak funkce ledvin (clearance kreatininu nebo GFR) > 70 ml/min/1,73 m2.
  9. Jaterní: Bilirubin ≤ 2,5 mg/dl (kromě případu Gilbertova syndromu nebo probíhající hemolytické anémie); a ALT, AST a alkalická fosfatáza ≤ 5 x ULN.
  10. Podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) schválený IRB.

Kritéria vyloučení:

  1. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  2. Důkaz HIV infekce nebo HIV pozitivní sérologie.
  3. Současná nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce.
  4. Předchozí alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk.
  5. Autologní transplantace < 12 měsíců před zařazením.
  6. Předchozí autologní transplantace pro onemocnění, pro které se transplantace UCB provádí.
  7. Aktivní malignita jiná než ta, pro kterou se provádí transplantace UCB, do 12 měsíců od zařazení.
  8. Neschopnost přijímat TBI.
  9. Potřeba doplňkového kyslíku.
  10. příbuzný dárce odpovídající HLA schopný darovat.
  11. Použití hodnoceného léku do 30 dnů před screeningem.
  12. Je nepravděpodobné, že subjekt bude splňovat požadavky protokolu, pokyny a omezení související se studií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ProHema-CB

Všechny subjekty budou léčeny transplantací ProHema-CB (ex-vivo modulované lidské pupečníkové krvinky).

ProHema-CB (derivát prostaglandinu, 16,16-dimethyl prostaglandin E2 také označovaný jako FT1050) bude připraven a podáván v jedné ze dvou formulací na základě hmotnosti subjektu:

Subjektům > 35 kg bude ProHema-CB podáván jako 150 ml produktu v krevním vaku gravitační infuzí. Bude se podávat infuzí rychlostí 10 ml až 15 ml za minutu, celková doba infuze je 10 až 15 minut.

Pro subjekt s hmotností ≤ 35 kg bude ProHema-CB podáván jako 50 ml produkt v injekční stříkačce pomocí injekční pumpy.o Bude se podávat infuzí rychlostí 5 ml/kg za hodinu po celkovou dobu infuze až ~1 hodinu.
Biologický: Biologické: ProHema-CB
Každý subjekt dostane jedno podání transplantátu jednotky ProHema-CB.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní profil, primárně hodnocený neutrofilním štěpem
Časové okno: Přihojení neutrofilů do 42. dne
Popsat bezpečnostní profil ProHema-CB po myeloablativním kondicionování u dětských pacientů s hematologickými malignitami. Bezpečnostní profil bude primárně hodnocen přihojením neutrofilů.
Přihojení neutrofilů do 42. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fate Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

3. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FT1050-04

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Biologické: ProHema-CB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit