Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 pojedynczego produktu ProHema® CB dla pacjentów pediatrycznych z nowotworami hematologicznymi

28 lutego 2018 zaktualizowane przez: Fate Therapeutics

Badanie fazy 1 pojedynczego produktu ProHema® CB (modulowane ex vivo ludzkie komórki krwi pępowinowej) po kondycjonowaniu mieloablacyjnym u pacjentów pediatrycznych z nowotworami hematologicznymi

Jest to otwarte badanie bezpieczeństwa pojedynczego produktu ProHema-CB podawanego po kondycjonowaniu mieloablacyjnym dzieciom z nowotworami hematologicznymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Maksymalnie 18 kwalifikujących się mężczyzn i kobiet (w wieku od 1 do 18 lat włącznie) zostanie włączonych i leczonych w badaniu w około 3 do 5 ośrodkach na terenie Stanów Zjednoczonych. Te 18 przedmiotów będzie składać się z 3 kohort po 6 przedmiotów w każdej. Kohorty zostaną określone według wieku: od 1 roku do 4 lat; > 4 do 12 lat; i > 12 do 18 lat. Te kohorty będą rejestrowane jednocześnie.

Wszyscy pacjenci zostaną przyjęci do szpitala, zgodnie z praktyką instytucjonalną, i otrzymają schemat kondycjonowania mieloablacyjnego, po którym otrzymają dopasowaną lub częściowo dopasowaną HLA jednostkę ProHema-CB w dniu 0 badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115-5450
        • Boston Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 1 do 18 lat włącznie.

  2. Pacjenci z hematologicznymi nowotworami złośliwymi, u których allogeniczny przeszczep komórek macierzystych uznano za klinicznie odpowiedni.

    1. Ostra białaczka szpikowa (AML) w pierwszym lub kolejnym CR wysokiego ryzyka
    2. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) w CR
    3. Białaczka limfoblastyczna z komórek NK w dowolnym CR
    4. Białaczka bifenotypowa lub niezróżnicowana w 1. lub kolejnym CR
    5. Zespół mielodysplastyczny (MDS) na każdym etapie.
    6. Przewlekła białaczka szpikowa (CML) Wszyscy pacjenci z objawami białaczki OUN muszą być leczeni i mieć CR OUN, aby kwalifikować się do badania.
  3. Brak 5-6/6 dopasowanego HLA lub 8/8 HLA A, B, C, DRß1 dopasowanego niespokrewnionego dawcy; lub niespokrewniony dawca nie jest dostępny w odpowiednich ramach czasowych, określonych przez lekarza transplantologa.
  4. Dostępność odpowiednich jednostek pierwotnej i wtórnej krwi pępowinowej (UCB).

  5. Odpowiedni stan sprawności, zdefiniowany jako:

    1. Osoby w wieku ≥ 16 lat: wynik Karnofsky'ego ≥ 70%.
    2. Osoby w wieku < 16 lat: wynik Lansky'ego ≥ 70%.
  6. Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory w spoczynku musi wynosić > 40% lub frakcja skracania > 26%.

  7. Płucny:

    1. Pacjenci > 10 lat: DLCO (zdolność dyfuzyjna) > 50% wartości należnej (z poprawką na hemoglobinę)
    2. FEV1, FVC > 50% wartości należnej; Uwaga: Jeśli nie można wykonać testów płuc, nasycenie O2 > 92% w powietrzu pokojowym.
  8. Nerki: Stężenie kreatyniny w surowicy w zakresie prawidłowym dla wieku lub jeśli stężenie kreatyniny w surowicy poza zakresem prawidłowym dla wieku, czynność nerek (klirens kreatyniny lub GFR) > 70 ml/min/1,73 m2.
  9. Wątroba: Bilirubina ≤ 2,5 mg/dl (z wyjątkiem zespołu Gilberta lub trwającej niedokrwistości hemolitycznej); oraz ALT, AST i fosfataza alkaliczna ≤ 5 × GGN.
  10. Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) zatwierdzony przez IRB.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  2. Dowody na zakażenie wirusem HIV lub badania serologiczne z wynikiem pozytywnym na obecność wirusa HIV.
  3. Obecna niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
  4. Wcześniejszy allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
  5. Przeszczep autologiczny < 12 miesięcy przed włączeniem.
  6. Wcześniejszy autologiczny przeszczep z powodu choroby, z powodu której wykonywany jest przeszczep UCB.
  7. Aktywny nowotwór inny niż ten, z powodu którego przeprowadzany jest przeszczep UCB w ciągu 12 miesięcy od włączenia.
  8. Niemożność otrzymania TBI.
  9. Zapotrzebowanie na dodatkowy tlen.
  10. Pokrewny dawca dopasowany pod względem HLA, który może zostać dawcą.
  11. Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  12. Jest mało prawdopodobne, aby podmiot zastosował się do wymagań protokołu, instrukcji i ograniczeń związanych z badaniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ProHema-CB

Wszyscy pacjenci otrzymają leczenie przeszczepem ProHema-CB (modulowane ex vivo ludzkie komórki krwi pępowinowej).

ProHema-CB (pochodna prostaglandyny, 16,16-dimetyloprostaglandyna E2, określana również jako FT1050) zostanie przygotowana i podana w jednym z dwóch preparatów, w zależności od masy ciała pacjenta:

Osobom o masie ciała > 35 kg ProHema-CB podaje się w postaci 150 ml produktu w worku z krwią we wlewie grawitacyjnym. Będzie podawany w infuzji z szybkością od 10 ml do 15 ml na minutę, przez całkowity czas infuzji od 10 do 15 min.

Pacjentom o masie ciała ≤ 35 kg ProHema-CB podaje się w postaci 50 ml produktu w strzykawce za pomocą pompy strzykawkowej.o Będzie on podawany w infuzji z szybkością 5 ml/kg mc. na godzinę przez całkowity czas infuzji do ~1 godziny.
Biologiczny: Biologiczne: ProHema-CB
Każdy pacjent otrzyma jedno podanie jednostki przeszczepu ProHema-CB.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil bezpieczeństwa, oceniany przede wszystkim na podstawie wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: Wszczepienie neutrofili do dnia 42
Opisanie profilu bezpieczeństwa ProHema-CB po kondycjonowaniu mieloablacyjnym u dzieci i młodzieży z nowotworami hematologicznymi. Profil bezpieczeństwa będzie oceniany przede wszystkim na podstawie wszczepienia neutrofili.
Wszczepienie neutrofili do dnia 42

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fate Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FT1050-04

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj