Et fase 1-forsøg med et enkelt ProHema® CB-produkt til pædiatriske patienter med hæmatologiske maligniteter

Inklusionskriterier:

1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 1 til 18 år inklusive.

2. Personer med hæmatologiske maligniteter, for hvem allogen stamcelletransplantation anses for at være klinisk passende.

   1. Akut myelogen leukæmi (AML) i højrisiko 1. eller efterfølgende CR
   2. Akut lymfatisk leukæmi (ALL) i CR
   3. NK-celle lymfatisk leukæmi i enhver CR
   4. Bifænotypisk eller udifferentieret leukæmi i 1. eller efterfølgende CR
   5. Myelodysplastisk syndrom (MDS) på ethvert stadie.
   6. Kronisk myelogen leukæmi (CML) Alle forsøgspersoner med tegn på CNS leukæmi skal behandles og være i CNS CR for at være berettiget til forsøg.
3. Mangel på 5-6/6 HLA matchet relateret eller 8/8 HLA A, B, C, DRß1 matchet ikke-relateret donor; eller ubeslægtet donor ikke tilgængelig inden for passende tidsramme, som bestemt af transplantationslægen.
4. Tilgængelighed af egnede primære og sekundære navlestrengsblod (UCB) enheder.

5. Tilstrækkelig præstationsstatus, defineret som:

   1. Forsøgspersoner ≥ 16 år: Karnofsky score ≥ 70 %.
   2. Forsøgspersoner < 16 år: Lansky score ≥ 70%.
6. Hjerte: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion i hvile skal være > 40 %, eller afkortningsfraktion > 26 %.

7. Lunge:

   1. Forsøgspersoner > 10 år: DLCO (diffusionskapacitet) > 50 % af forventet (korrigeret for hæmoglobin)
   2. FEV1, FVC > 50% af forudsagt; Bemærk: Hvis ikke kan udføre lungetest, så O2-mætning > 92 % på rumluft.
8. Nyre: Serumkreatinin inden for normalområdet for alder, eller hvis serumkreatinin ligger uden for normalområdet for alder, nyrefunktion (kreatininclearance eller GFR) > 70mL/min/1,73m2.
9. Lever: Bilirubin ≤ 2,5 mg/dL (undtagen i tilfælde af Gilberts syndrom eller igangværende hæmolytisk anæmi); og ALT, AST og alkalisk fosfatase ≤ 5 × ULN.
10. Underskrevet IRB godkendt Informed Consent Form (ICF).

Ekskluderingskriterier:

1. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer.
2. Bevis for HIV-infektion eller HIV-positiv serologi.
3. Aktuel ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion.
4. Tidligere allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
5. Autolog transplantation < 12 måneder før indskrivning.
6. Forudgående autolog transplantation for den sygdom, som UCB-transplantationen udføres for.
7. En anden aktiv malignitet end den, som UCB-transplantationen udføres for inden for 12 måneder efter tilmelding.
8. Manglende evne til at modtage TBI.
9. Behov for supplerende ilt.
10. HLA-matchet relateret donor i stand til at donere.
11. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening.
12. Det er usandsynligt, at forsøgspersonen overholder protokolkravene, instruktionerne og undersøgelsesrelaterede restriktioner