수정된 식단 시험: 균형 잡힌 식단을 따르는 DMD가 있는 소아 환자의 SMT C1100에 대한 연구
2015년 8월 25일 업데이트: Summit Therapeutics
균형 잡힌 식단을 따르는 뒤쉔 근이영양증(DMD) 환자에서 SMT C1100의 약동학(PK) 및 안전성을 평가하기 위한 1b상 위약 대조, 다기관, 무작위, 이중 맹검 용량 증량 연구
위약 대조, 다기관, 무작위, 이중 맹검 용량 증량 연구.
목표는 균형 잡힌 식단을 따르는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 소아 환자에서 SMT C1100의 약동학(PK) 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
주요 목표:
각 피험자에 대해 각 시점에서 계산된 SMT C1100의 혈장 농도를 결정하기 위해(샘플 크기(n), 평균, 표준 편차(SD), 변동 계수 백분율(%CV), 기하 평균, 중앙값, 최소값 및 최대값) 부모 및 주요 대사 산물).
보조 목표:
- 참가자의 부작용, ECG 결과, 바이탈 사인 및 실험실 테스트를 평가하여 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SMT C1100의 단일 및 다중 경구 투여의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
- 각 피험자에 대해 각 시점에서 계산된 SMT C1100의 정상 상태 PK의 주간 변동성을 평가하기 위해(샘플 크기(n), 평균, 표준 편차(SD), 변동 계수 백분율(%CV), 기하 평균, 중앙값 , 부모 및 주요 대사 산물에 대한 최소 및 최대).
- SMT C1100 활성 및 임상적 이점의 잠재적 약력학(PD) 마커로서 크레아틴 포스포키나아제의 감소를 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Birmingham, 영국, B9 5SS
- Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
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Liverpool, 영국, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Manchester, 영국
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 환자는 유전적으로 DMD 진단을 받은 모든 인종의 남성입니다.
- 5세에서 13세 사이의 어린이.
- ICH(International Conference on Harmonization) 및 지역 규정에 따라 부모/법적 보호자는 환자를 대신하여 서면 동의서에 날짜를 기입하고 서명해야 합니다. 이 사람은 동의 내용, 연구 요구 사항을 이해해야 하며 의학적으로 훈련된 현장 연구 팀 구성원과 함께 질문을 검토할 기회를 가졌습니다.
- 환자는 참여에 대한 적절한 동의를 구두 또는 서면으로 제공할 의향이 있습니다.
- 안전상의 이유로, 환자의 부모/법적 보호자는 동의서 양식이 제공되는 영어를 잘 이해하고 조사자에게 임의의 AE를 보고하기 위한 요건을 이해해야 합니다.
- 스크리닝 전에 6개월 이상의 안정적인 전신 코르티코스테로이드 요법(간헐적 스테로이드 요법을 사용하는 환자는 등록이 허용됨)을 받은 환자. 체중에 대한 용량 수정이 허용됩니다.
- 환자 또는 부모는 투약 1주 전부터 추적 관찰 기간이 끝날 때까지 균형 잡힌 식단을 고수할 의향이 있습니다.
- 환자는 연구 치료 단계 동안 그리고 연구 참여가 끝날 때까지 성교를 하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 이전 3개월 또는 반감기의 5배(둘 중 더 긴 기간) 내에 치료 임상 시험에 등록 또는 참여. SMT C1100에 대한 사전 노출은 제외 기준이 아닙니다.
- 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 과민성 또는 약물 알레르기의 이전 병력.
- 환자 또는 부모가 투약 1주 전부터 추적 관찰 기간이 끝날 때까지 균형 잡힌 식단을 준수하기를 꺼립니다.
- 유제품 또는 유당 불내성, 계란 또는 견과류에 대한 알레르기 또는 연구 수행을 방해할 수 있는 기타 식이 제한이 있습니다.
- 연구 기간 동안 십자화과 야채와 바비큐(숯불에 구운) 고기 섭취를 자제할 수 없습니다.
- 프로토콜에 달리 명시되지 않는 한 기준선 평가 전 5 반감기 이내에 금지된 약물 사용.
- 기계적 환기가 필요합니다.
- 환자는 간헐적 또는 지속적으로 삼키는 데 어려움을 겪습니다.
- 비 보행.
- 용량 투여 시작 후 4주 이내에 임상적으로 유의한 모든 급성 질환.
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여의 위험을 증가시키는 임의의 동반이환.
- 조사자의 의견에 따라 본 연구에 참여하는 것을 금지하는 증후성 심근병증.
- 스크리닝 방문 시 12-유도 ECG의 이상으로 조사자의 의견으로는 연구 참여 위험이 증가합니다.
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여 위험을 증가시키거나 안전성 또는 효능 평가의 해석을 방해할 수 있는 DMD 이외의 임상적으로 중요한 모든 의학적 상태(예: 병발 질환, 중증 역류, 정신 질환 또는 행동 장애) .
- 환자는 CYP 1A 유도를 유발하는 환경 요인을 최소화하기 위해 담배를 피우거나 매일 수동 흡연에 노출됩니다(부모/법적 보호자, 형제자매 포함).
- 과도한 운동(연구자 의견).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 시퀀스 1
약물: SMT C1100 또는 위약 3-치료(기간 1, 2 및 3)
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기간 1, SMT C1100 1250mg BID; 기간 2, 위약 BID; 기간 3, SMT C1100 2500mg BID
기간 1, SMT C1100 1250mg BID; 기간 2, SMT C1100 2500 mg BID; 기간 3, 위약 BID
기간 1, 위약 BID; 기간 2, SMT C1100 1250mg BID; 기간 3, SMT C1100 2500mg BID
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다른: 시퀀스 2
약물: SMT C1100 또는 위약 3-치료(기간 1, 2 및 3)
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기간 1, SMT C1100 1250mg BID; 기간 2, 위약 BID; 기간 3, SMT C1100 2500mg BID
기간 1, SMT C1100 1250mg BID; 기간 2, SMT C1100 2500 mg BID; 기간 3, 위약 BID
기간 1, 위약 BID; 기간 2, SMT C1100 1250mg BID; 기간 3, SMT C1100 2500mg BID
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다른: 시퀀스 3
약물: SMT C1100 또는 위약 3-치료(기간 1, 2 및 3)
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기간 1, SMT C1100 1250mg BID; 기간 2, 위약 BID; 기간 3, SMT C1100 2500mg BID
기간 1, SMT C1100 1250mg BID; 기간 2, SMT C1100 2500 mg BID; 기간 3, 위약 BID
기간 1, 위약 BID; 기간 2, SMT C1100 1250mg BID; 기간 3, SMT C1100 2500mg BID
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SMT C1100의 상이한 용량 수준에서의 약동학 파라미터
기간: 28일
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SMT C1100 모체의 혈장 농도와 각 피험자에 대한 각 시점에서 계산된 주요 대사체를 결정하기 위해.
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SMT C1100의 안전성과 내약성
기간: 28일
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참가자의 부작용을 평가하여 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SMT C1100의 단일 및 다중 경구 투여의 안전성과 내약성을 결정합니다.
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28일
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혈장 CK 수준의 평가
기간: 42일
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SMT C1100 활성 및 근육 이점의 잠재적 약력학(PD) 마커로서 혈장 크레아틴 포스포키나아제의 감소를 평가합니다.
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42일
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SMT C1100의 상이한 용량 수준에서의 약동학 파라미터
기간: 28일
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각 피험자에 대해 각 시점에서 계산된 SMT C1100 주요 대사물의 혈장 농도를 결정하기 위해.
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28일
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SMT C1100의 안전성과 내약성
기간: 28일
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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자의 SMT C1100 단일 및 다중 경구 투여의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해 참가자의 ECG 결과 및 실험실 테스트를 복합적으로 평가합니다.
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28일
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SMT C1100의 상이한 용량 수준에서의 약동학 파라미터
기간: 28일
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각 피험자에 대해 각 시점에서 계산된 SMT C1100의 정상 상태 PK의 주간 변동성을 평가하기 위해.
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 3일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 8월 25일
마지막으로 확인됨
2015년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SMT C11003
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