Proef met aangepast dieet: een onderzoek naar SMT C1100 bij pediatrische patiënten met DMD die een uitgebalanceerd dieet volgen

Inclusiecriteria:

1. Patiënten zijn mannen van elke etnische afkomst met een genetische diagnose van DMD.
2. Kinderen tussen 5 en 13 jaar.
3. Een ouder/wettelijke voogd moet namens de patiënt een schriftelijke toestemming dateren en ondertekenen, volgens de Internationale Conferentie voor Harmonisatie (ICH) en lokale regelgeving. Deze persoon moet de inhoud van de toestemming en de vereisten van het onderzoek begrijpen en de gelegenheid hebben gehad om vragen te bespreken met een medisch geschoold lid van het onderzoeksteam op de locatie.
4. De patiënt is bereid mondeling of schriftelijk toestemming te geven voor deelname.
5. Om veiligheidsredenen moet de ouder/wettelijke voogd van de patiënt een goede kennis hebben van de Engelse taal, waarvoor de toestemmings-/instemmingsformulieren beschikbaar zijn, en de vereisten begrijpen voor het melden van een AE aan de onderzoeker.
6. De patiënt heeft 6 maanden of langer een stabiele systemische (patiënten die een intermitterend regime van steroïden gebruiken mogen worden ingeschreven) corticosteroïdtherapie voorafgaand aan de screening. Dosisaanpassingen voor lichaamsgewicht zijn toegestaan.
7. De patiënt of ouder is bereid een uitgebalanceerd dieet te volgen vanaf 1 week voorafgaand aan de dosering tot het einde van de follow-upperiode.
8. Patiënten moeten ermee instemmen geen geslachtsgemeenschap te hebben tijdens de onderzoeksbehandelingsfasen en tot het einde van hun deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Inschrijving of deelname aan een therapeutisch klinisch onderzoek binnen de voorgaande 3 maanden of 5 keer de halfwaardetijd (welke van de twee het langst is). Eerdere blootstelling aan SMT C1100 is GEEN uitsluitingscriterium.
2. Bekende overgevoeligheid voor de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel of een voorgeschiedenis van geneesmiddelallergie.
3. De patiënt of ouder is niet bereid een uitgebalanceerd dieet te volgen vanaf 1 week voorafgaand aan de dosering tot het einde van de follow-upperiode.
4. Is zuivel- of lactose-intolerant, heeft een allergie voor eieren of noten of andere dieetbeperkingen die de uitvoering van het onderzoek kunnen verstoren.
5. Kan tijdens de duur van het onderzoek niet afzien van het eten van kruisbloemige groenten en gebarbecued (gegrild) vlees.
6. Gebruik van verboden medicatie binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan nulmetingen, tenzij anders vermeld in het protocol.
7. Behoefte aan mechanische ventilatie.
8. De patiënt ervaart intermitterende of aanhoudende slikproblemen.
9. Niet ambulant.
10. Elke klinisch significante acute ziekte binnen 4 weken na aanvang van de dosistoediening.
11. Elke comorbiditeit die naar het oordeel van de onderzoeker het risico op deelname aan het onderzoek vergroot.
12. Symptomatische cardiomyopathie die naar de mening van de onderzoeker deelname aan dit onderzoek verbiedt.
13. Afwijking in het 12-afleidingen ECG bij het screeningsbezoek die naar de mening van de onderzoeker het risico op deelname aan het onderzoek vergroot.
14. Elke klinisch significante medische aandoening, anders dan DMD, die naar de mening van de onderzoeker het risico van deelname aan het onderzoek kan verhogen of de interpretatie van veiligheids- of werkzaamheidsevaluaties kan verstoren (bijv. bijkomende ziekte, ernstige reflux, psychiatrische aandoening of gedragsstoornis) .
15. De patiënt rookt of wordt dagelijks blootgesteld aan passief roken (inclusief ouder/wettelijke voogd, broers en zussen) om omgevingsfactoren die CYP 1A-inductie veroorzaken tot een minimum te beperken.
16. Overmatige oefening (mening van de onderzoeker).