Módosított diéta próba: Az SMT C1100 vizsgálata olyan DMD-s gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik kiegyensúlyozott étrendet követnek

Bevételi kritériumok:

1. A betegek bármilyen etnikai származású férfiak lehetnek, akiknek genetikai diagnózisa DMD-vel rendelkezik.
2. 5 és 13 év közötti gyermekek.
3. A Nemzetközi Harmonizációs Konferencia (ICH) és a helyi szabályozás értelmében a szülőnek/törvényes gyámnak dátumoznia kell és alá kell írnia a páciens nevében írásos beleegyezést. Ennek a személynek meg kell értenie a beleegyezés tartalmát, a vizsgálat követelményeit, és lehetősége volt arra, hogy kérdéseket áttekintsen a helyszíni vizsgálati csoport orvosilag képzett tagjával.
4. A beteg hajlandó szóban vagy írásban életkorának megfelelő hozzájárulását adni a részvételhez.
5. Biztonsági okokból a beteg szülőjének/törvényes gyámjának jól ismernie kell az angol nyelvet, amelyhez a beleegyező/beleegyezési nyomtatványok rendelkezésre állnak, és meg kell értenie a mellékhatások vizsgálatvezető felé történő bejelentésének követelményeit.
6. A beteg legalább 6 hónapig stabil szisztémás (az időszakos szteroid adagolási rendet alkalmazó betegek felvétele megengedett) kortikoszteroid kezelésben részesül a szűrés előtt. A testtömegnek megfelelő dózismódosítás megengedett.
7. A beteg vagy a szülő hajlandó betartani a kiegyensúlyozott étrendet az adagolást megelőző 1 héttől a követési időszak végéig.
8. A betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálati kezelési szakaszok alatt és a vizsgálatban való részvételük végéig nem folytatnak szexuális kapcsolatot.

Kizárási kritériumok:

1. Jelentkezés vagy részvétel bármely terápiás klinikai vizsgálatban az előző 3 hónapon belül vagy a felezési idő ötszöröse (amelyik hosszabb). Az SMT C1100 előtti expozíció NEM kizárási feltétel.
2. A vizsgált gyógyszer segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység vagy korábbi gyógyszerallergia.
3. A beteg vagy a szülő nem hajlandó betartani a kiegyensúlyozott étrendet az adagolást megelőző 1 héttől a követési időszak végéig.
4. Tej- vagy laktóz intolerancia, allergiás a tojásra vagy a diófélékre, vagy bármilyen más étkezési korlátozás, amely zavarhatja a vizsgálat lefolytatását.
5. A vizsgálat idejére nem tud tartózkodni a keresztes virágú zöldségek és grillezett (sütött) hús fogyasztásától.
6. Tiltott gyógyszerek alkalmazása a kiindulási értékelést megelőző 5 felezési időn belül, hacsak a protokoll másként nem rendelkezik.
7. Gépi szellőztetés szükséges.
8. A beteg időszakos vagy folyamatos nyelési nehézségeket tapasztal.
9. Nem ambuláns.
10. Bármilyen klinikailag jelentős akut betegség az adag beadását követő 4 héten belül.
11. Minden olyan társbetegség, amely a Vizsgáló véleménye szerint növeli a vizsgálatban való részvétel kockázatát.
12. Tüneti kardiomiopátia, amely a vizsgáló véleménye szerint megtiltja a vizsgálatban való részvételt.
13. A 12 elvezetéses EKG eltérése a szűrővizsgálaton, amely a Vizsgáló véleménye szerint növeli a vizsgálatban való részvétel kockázatát.
14. Bármely klinikailag jelentős egészségügyi állapot, kivéve a DMD-t, amely a vizsgáló véleménye szerint növelheti a vizsgálatban való részvétel kockázatát, vagy megzavarhatja a biztonságossági vagy hatásossági értékelések értelmezését (pl. kísérő betegség, súlyos reflux, pszichiátriai állapot vagy viselkedési zavar) .
15. A beteg dohányzik vagy napi passzív dohányzásnak van kitéve (beleértve a szülőt/törvényes gyámot, testvéreket), hogy minimalizálja a CYP 1A indukciót okozó környezeti tényezőket.
16. Túlzott testmozgás (A nyomozó véleménye).