Prova di dieta modificata: uno studio su SMT C1100 in pazienti pediatrici con DMD che seguono una dieta equilibrata

Criterio di inclusione:

1. I pazienti saranno maschi di qualsiasi origine etnica con una diagnosi genetica di DMD.
2. Bambini dai 5 ai 13 anni.
3. Un genitore/tutore legale deve datare e firmare un consenso scritto per conto del paziente, secondo la Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH) e le normative locali. Questa persona deve comprendere i contenuti del consenso, i requisiti dello studio e aver avuto l'opportunità di rivedere le domande con un membro del team di studio del sito con formazione medica.
4. Il paziente è disposto a dare un consenso verbale o scritto adeguato alla partecipazione.
5. Per motivi di sicurezza, il genitore/tutore legale del paziente deve avere una buona conoscenza della lingua inglese, di cui sono disponibili i moduli di consenso/assenso, e comprendere i requisiti per la segnalazione di qualsiasi evento avverso allo sperimentatore.
6. - Il paziente ha 6 mesi o più di terapia sistemica stabile (i pazienti che utilizzano un regime intermittente di steroidi possono essere arruolati) terapia con corticosteroidi prima dello screening. Sono consentite modifiche della dose in base al peso corporeo.
7. Il paziente o il genitore è disposto ad aderire a una dieta equilibrata da 1 settimana prima della somministrazione fino alla fine del periodo di follow-up.
8. I pazienti devono accettare di non avere rapporti sessuali durante le fasi del trattamento dello studio e fino al termine della loro partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

1. Iscrizione o partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica terapeutica nei 3 mesi precedenti o 5 volte l'emivita (a seconda di quale sia la più lunga). L'esposizione precedente a SMT C1100 NON è un criterio di esclusione.
2. Ipersensibilità nota agli eccipienti del farmaco in studio o una precedente storia di allergia al farmaco.
3. Il paziente o il genitore non è disposto ad aderire a una dieta equilibrata da 1 settimana prima della somministrazione fino alla fine del periodo di follow-up.
4. È intollerante ai latticini o al lattosio, ha un'allergia alle uova o alle noci o qualsiasi altra restrizione dietetica che potrebbe interferire con lo svolgimento dello studio.
5. Non è in grado di astenersi dal mangiare verdure crocifere e carne alla brace per tutta la durata dello studio.
6. Uso di farmaci proibiti entro 5 emivite prima delle valutazioni basali, se non diversamente specificato nel protocollo.
7. Necessità di ventilazione meccanica.
8. Il paziente sperimenta difficoltà intermittenti o continue nella deglutizione.
9. Non deambulante.
10. Qualsiasi malattia acuta clinicamente significativa entro 4 settimane dall'inizio della somministrazione della dose.
11. Qualsiasi comorbidità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, aumenta il rischio di partecipazione allo studio.
12. Cardiomiopatia sintomatica che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio.
13. Anomalia nell'ECG a 12 derivazioni alla visita di screening che, a parere dello sperimentatore, aumenta il rischio di partecipazione allo studio.
14. Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa, diversa dalla DMD che, a parere dello sperimentatore, possa aumentare il rischio di partecipazione allo studio o interferire con l'interpretazione delle valutazioni di sicurezza o efficacia (ad esempio, malattia concomitante, reflusso grave, condizione psichiatrica o disturbo comportamentale) .
15. Il paziente fuma o è esposto quotidianamente al fumo passivo (inclusi genitori/tutori legali, fratelli) in modo da ridurre al minimo i fattori ambientali che causano l'induzione del CYP 1A.
16. Esercizio eccessivo (opinione dell'investigatore).