Modifizierte Diätstudie: Eine Studie zu SMT C1100 bei pädiatrischen Patienten mit DMD, die sich ausgewogen ernähren

Einschlusskriterien:

1. Bei den Patienten handelt es sich um Männer jeglicher ethnischen Herkunft mit einer genetischen Diagnose von DMD.
2. Kinder zwischen 5 und 13 Jahren.
3. Gemäß der Internationalen Harmonisierungskonferenz (ICH) und den örtlichen Vorschriften muss ein Elternteil/Erziehungsberechtigter im Namen des Patienten eine schriftliche Einwilligung datieren und unterzeichnen. Diese Person muss den Inhalt der Einwilligung und die Anforderungen der Studie verstehen und Gelegenheit gehabt haben, Fragen mit einem medizinisch geschulten Mitglied des Studienteams vor Ort zu besprechen.
4. Der Patient ist bereit, seine altersgerechte mündliche oder schriftliche Zustimmung zur Teilnahme zu erteilen.
5. Aus Sicherheitsgründen müssen die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten über gute Kenntnisse der englischen Sprache verfügen, in der die Einwilligungs-/Zustimmungsformulare verfügbar sind, und die Anforderungen für die Meldung etwaiger Nebenwirkungen an den Prüfarzt verstehen.
6. Der Patient erhält vor dem Screening eine 6 Monate oder länger stabile systemische Kortikosteroidtherapie (Patienten, die eine intermittierende Steroidtherapie anwenden, dürfen aufgenommen werden). Dosisanpassungen entsprechend dem Körpergewicht sind zulässig.
7. Der Patient oder Elternteil ist bereit, ab einer Woche vor der Dosierung bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit eine ausgewogene Ernährung einzuhalten.
8. Die Patienten müssen zustimmen, während der Behandlungsphasen der Studie und bis zum Ende ihrer Teilnahme an der Studie keinen Geschlechtsverkehr zu haben.

Ausschlusskriterien:

1. Anmeldung oder Teilnahme an einer therapeutischen klinischen Studie innerhalb der letzten 3 Monate oder des Fünffachen der Halbwertszeit (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist). Eine vorherige Exposition gegenüber SMT C1100 ist KEIN Ausschlusskriterium.
2. Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Hilfsstoffe des Studienmedikaments oder eine frühere Arzneimittelallergie.
3. Der Patient oder Elternteil ist nicht bereit, sich ab einer Woche vor der Dosierung bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit an eine ausgewogene Ernährung zu halten.
4. Ist eine Milch- oder Laktoseintoleranz, hat eine Allergie gegen Eier oder Nüsse oder andere Ernährungseinschränkungen, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.
5. Ist nicht in der Lage, während der Dauer der Studie auf den Verzehr von Kreuzblütlern und gegrilltem Fleisch zu verzichten.
6. Verwendung verbotener Medikamente innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor den Basisuntersuchungen, sofern im Protokoll nichts anderes angegeben ist.
7. Notwendigkeit einer mechanischen Belüftung.
8. Der Patient hat zeitweilige oder anhaltende Schluckbeschwerden.
9. Nicht ambulant.
10. Jede klinisch bedeutsame akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der Dosisverabreichung.
11. Jegliche Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko einer Teilnahme an der Studie erhöht.
12. Symptomatische Kardiomyopathie, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme an dieser Studie verbietet.
13. Anomalie im 12-Kanal-EKG beim Screening-Besuch, die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko einer Teilnahme an der Studie erhöht.
14. Jeder klinisch bedeutsame medizinische Zustand außer DMD, der nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko einer Teilnahme an der Studie erhöhen oder die Interpretation von Sicherheits- oder Wirksamkeitsbewertungen beeinträchtigen kann (z. B. Begleiterkrankung, schwerer Reflux, psychiatrischer Zustand oder Verhaltensstörung). .
15. Der Patient raucht oder ist täglich Passivrauchen ausgesetzt (einschließlich Eltern/Erziehungsberechtigter, Geschwister), um Umweltfaktoren, die eine CYP 1A-Induktion verursachen, zu minimieren.
16. Übermäßige körperliche Betätigung (Ermittlermeinung).