Ensayo de dieta modificada: un estudio de SMT C1100 en pacientes pediátricos con DMD que siguen una dieta equilibrada

Criterios de inclusión:

1. Los pacientes serán hombres de cualquier origen étnico con un diagnóstico genético de DMD.
2. Niños entre 5 y 13 años de edad.
3. Un padre/tutor legal debe fechar y firmar un consentimiento por escrito en nombre del paciente, de acuerdo con la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH) y las reglamentaciones locales. Esta persona debe comprender el contenido del consentimiento, los requisitos del estudio y haber tenido la oportunidad de revisar las preguntas con un miembro médicamente capacitado del equipo de estudio del sitio.
4. El paciente está dispuesto a dar su consentimiento verbal o escrito apropiado para su edad para participar.
5. Por razones de seguridad, el padre/tutor legal del paciente debe comprender bien el idioma inglés, saber qué formularios de consentimiento/asentimiento están disponibles y comprender los requisitos para informar cualquier EA al investigador.
6. El paciente tiene 6 meses o más de tratamiento sistémico estable (los pacientes que usan un régimen intermitente de esteroides pueden inscribirse) con corticosteroides antes de la selección. Se permiten modificaciones de dosis para el peso corporal.
7. El paciente o los padres están dispuestos a seguir una dieta equilibrada desde 1 semana antes de la dosificación hasta el final del período de seguimiento.
8. Los pacientes deben aceptar no tener relaciones sexuales durante las fases de tratamiento del estudio y hasta el final de su participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Inscripción o participación en cualquier ensayo clínico terapéutico dentro de los 3 meses anteriores o 5 veces la vida media (lo que sea más largo). La exposición previa a SMT C1100 NO es un criterio de exclusión.
2. Hipersensibilidad conocida a los excipientes del fármaco del estudio o antecedentes previos de alergia al fármaco.
3. El paciente o los padres no están dispuestos a seguir una dieta equilibrada desde 1 semana antes de la dosificación hasta el final del período de seguimiento.
4. Es intolerante a los lácteos o la lactosa, tiene alergia al huevo o las nueces o cualquier otra restricción dietética que pueda interferir con la realización del estudio.
5. No puede abstenerse de comer vegetales crucíferos y carne asada (a la parrilla) durante la duración del estudio.
6. Uso de medicamentos prohibidos dentro de las 5 vidas medias anteriores a las evaluaciones de referencia, a menos que se indique lo contrario en el protocolo.
7. Necesidad de ventilación mecánica.
8. El paciente experimenta dificultades intermitentes o continuas para tragar.
9. No ambulatorio.
10. Cualquier enfermedad aguda clínicamente significativa dentro de las 4 semanas del inicio de la administración de la dosis.
11. Cualquier comorbilidad que, a juicio del Investigador, aumente el riesgo de participar en el estudio.
12. Miocardiopatía sintomática que a juicio del Investigador prohíba la participación en este estudio.
13. Anomalía en el ECG de 12 derivaciones en la visita de Selección que, a juicio del Investigador, aumenta el riesgo de participar en el estudio.
14. Cualquier condición médica clínicamente significativa, distinta de la DMD que, en opinión del investigador, pueda aumentar el riesgo de participar en el estudio o interferir con la interpretación de las evaluaciones de seguridad o eficacia (p. ej., enfermedad concomitante, reflujo grave, condición psiquiátrica o trastorno del comportamiento) .
15. El paciente fuma o está expuesto diariamente al tabaquismo pasivo (incluidos los padres/tutores legales, hermanos) para minimizar los factores ambientales que causan la inducción de CYP 1A.
16. Ejercicio excesivo (opinión del investigador).