Испытание модифицированной диеты: исследование SMT C1100 у педиатрических пациентов с МДД, соблюдающих сбалансированную диету

Критерии включения:

1. Пациентами будут мужчины любого этнического происхождения с генетическим диагнозом МДД.
2. Дети от 5 до 13 лет.
3. Родитель/законный опекун должен датировать и подписать письменное согласие от имени пациента в соответствии с Международной конференцией по гармонизации (ICH) и местными правилами. Это лицо должно понимать содержание согласия, требования исследования и иметь возможность обсудить вопросы с членом исследовательской группы, имеющим медицинское образование.
4. Пациент готов дать устное или письменное соответствующее возрасту согласие на участие.
5. Из соображений безопасности родитель/законный опекун пациента должен хорошо понимать английский язык, на котором доступны формы согласия/подтверждения, и понимать требования по сообщению следователю о любом НЯ.
6. Пациент имеет стабильную системную терапию кортикостероидами в течение 6 месяцев или более (пациенты, использующие прерывистый режим приема стероидов, могут быть зачислены) до скрининга. Допускается изменение дозы в зависимости от массы тела.
7. Пациент или родитель готовы придерживаться сбалансированной диеты за 1 неделю до введения дозы до конца периода наблюдения.
8. Пациенты должны согласиться не вступать в половую связь на этапах лечения в исследовании и до конца их участия в исследовании.

Критерий исключения:

1. Зачисление или участие в любом терапевтическом клиническом исследовании в течение предшествующих 3 месяцев или 5-кратного периода полувыведения (в зависимости от того, что дольше). Предшествующее воздействие SMT C1100 НЕ является критерием исключения.
2. Известная гиперчувствительность к вспомогательным веществам исследуемого препарата или аллергия на лекарственные препараты в анамнезе.
3. Пациент или родитель не желают придерживаться сбалансированной диеты за 1 неделю до введения дозы и до конца периода наблюдения.
4. Непереносимость молочных продуктов или лактозы, аллергия на яйца или орехи или любые другие диетические ограничения, которые могут помешать проведению исследования.
5. Не может воздержаться от употребления овощей семейства крестоцветных и мяса, приготовленного на гриле (на углях) на время исследования.
6. Использование запрещенных препаратов в течение 5 периодов полувыведения до исходных оценок, если иное не указано в протоколе.
7. Необходимость механической вентиляции.
8. Больной испытывает периодические или постоянные затруднения при глотании.
9. Неамбулаторный.
10. Любое клинически значимое острое заболевание в течение 4 недель после начала введения дозы.
11. Любое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, увеличивает риск участия в исследовании.
12. Симптоматическая кардиомиопатия, что, по мнению исследователя, запрещает участие в данном исследовании.
13. Отклонение от нормы на ЭКГ в 12 отведениях на скрининговом визите, что, по мнению исследователя, увеличивает риск участия в исследовании.
14. Любое клинически значимое заболевание, кроме МДД, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск участия в исследовании или помешать интерпретации оценки безопасности или эффективности (например, сопутствующее заболевание, тяжелый рефлюкс, психическое состояние или поведенческое расстройство). .
15. Пациент курит или подвергается ежедневному пассивному курению (включая родителя/законного опекуна, братьев и сестер), чтобы свести к минимуму факторы окружающей среды, вызывающие индукцию CYP 1A.
16. Чрезмерные физические нагрузки (мнение следователя).