Próba zmodyfikowanej diety: badanie SMT C1100 u pacjentów pediatrycznych z DMD, którzy stosują zbilansowaną dietę

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci będą mężczyznami dowolnego pochodzenia etnicznego z genetyczną diagnozą DMD.
2. Dzieci w wieku od 5 do 13 lat.
3. Rodzic/opiekun prawny musi opatrzyć datą i podpisać pisemną zgodę w imieniu pacjenta, zgodnie z Międzynarodową Konferencją Harmonizacji (ICH) i lokalnymi przepisami. Osoba ta musi rozumieć treść zgody, wymagania badania i mieć możliwość przejrzenia pytań z medycznie przeszkolonym członkiem zespołu badawczego.
4. Pacjent wyraża zgodę ustną lub pisemną na udział w badaniu, odpowiednią do jego wieku.
5. Ze względów bezpieczeństwa rodzic/opiekun prawny pacjenta musi dobrze rozumieć język angielski, w którym dostępne są formularze zgody/zgód, a także rozumieć wymagania dotyczące zgłaszania badaczowi wszelkich zdarzeń niepożądanych.
6. Przed badaniem przesiewowym pacjent jest poddawany stabilnej systemowej terapii kortykosteroidami przez co najmniej 6 miesięcy (pacjenci przyjmujący sterydy w sposób przerywany mogą być włączeni). Dozwolona jest modyfikacja dawki w zależności od masy ciała.
7. Pacjent lub rodzic jest skłonny do przestrzegania zbilansowanej diety od 1 tygodnia przed podaniem leku do końca okresu obserwacji.
8. Pacjenci muszą wyrazić zgodę na nieodbywanie stosunków seksualnych podczas faz leczenia w ramach badania i do zakończenia ich udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Rejestracja lub udział w jakimkolwiek terapeutycznym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub 5-krotności okresu półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy). Wcześniejsza ekspozycja na SMT C1100 NIE jest kryterium wykluczenia.
2. Znana nadwrażliwość na substancje pomocnicze badanego leku lub alergia na lek w wywiadzie.
3. Pacjent lub rodzic nie chce stosować zbilansowanej diety od 1 tygodnia przed podaniem leku do końca okresu obserwacji.
4. Czy nie toleruje nabiału lub laktozy, ma alergię na jaja lub orzechy lub ma inne ograniczenia dietetyczne, które mogą zakłócać prowadzenie badania.
5. Nie potrafi powstrzymać się od jedzenia warzyw kapustnych i mięsa grillowanego (grillowanego) na czas trwania badania.
6. Stosowanie zabronionych leków w ciągu 5 okresów półtrwania przed oceną wyjściową, chyba że określono inaczej w protokole.
7. Konieczność wentylacji mechanicznej.
8. Pacjent doświadcza okresowych lub ciągłych trudności w połykaniu.
9. Nie ambulatoryjny.
10. Każda istotna klinicznie ostra choroba występująca w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia podawania dawki.
11. Każda choroba współistniejąca, która w ocenie Badacza zwiększa ryzyko udziału w badaniu.
12. Objawowa kardiomiopatia, która w opinii Badacza wyklucza udział w tym badaniu.
13. Nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym EKG podczas wizyty przesiewowej, które w ocenie Badacza zwiększają ryzyko udziału w badaniu.
14. Każdy klinicznie istotny stan chorobowy, inny niż DMD, który w opinii Badacza może zwiększać ryzyko udziału w badaniu lub zakłócać interpretację oceny bezpieczeństwa lub skuteczności (np. współistniejąca choroba, ciężki refluks, stan psychiczny lub zaburzenie zachowania) .
15. Pacjent pali lub jest codziennie narażony na bierne palenie (w tym rodzic/opiekun prawny, rodzeństwo) tak, aby zminimalizować czynniki środowiskowe powodujące indukcję CYP 1A.
16. Nadmierne ćwiczenia (opinia badacza).