Modificeret kostforsøg: En undersøgelse af SMT C1100 hos pædiatriske patienter med DMD, der følger en afbalanceret diæt

Inklusionskriterier:

1. Patienterne vil være mænd af enhver etnisk oprindelse med en genetisk diagnose DMD.
2. Børn mellem 5 og 13 år.
3. En forælder/værge skal datere og underskrive et skriftligt samtykke på vegne af patienten i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) og lokale regler. Denne person skal forstå indholdet af samtykket, kravene til undersøgelsen og have haft mulighed for at gennemgå spørgsmål med et lægeuddannet medlem af stedets undersøgelsesteam.
4. Patienten er villig til at give mundtligt eller skriftligt alderssvarende samtykke til at deltage.
5. Af sikkerhedsmæssige årsager skal patientens forælder/værge have en god forståelse af det engelske sprog, som samtykke-/samtykkeformularerne er tilgængelige, og forstå kravene til indberetning af enhver AE til Investigator.
6. Patienten har 6 måneder eller mere stabil systemisk (patienter, der bruger et intermitterende steroidregime, får lov til at blive optaget) kortikosteroidbehandling før screening. Dosisændringer for kropsvægt er tilladt.
7. Patienten eller forælderen er villig til at følge en afbalanceret kost fra 1 uge før dosering til slutningen af ​​opfølgningsperioden.
8. Patienter skal acceptere ikke at have samleje under undersøgelsens behandlingsfaser og indtil slutningen af ​​deres deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilmelding til eller deltagelse i ethvert terapeutisk klinisk forsøg inden for de foregående 3 måneder eller 5 gange halveringstiden (alt efter hvad der er længst). Forudgående eksponering for SMT C1100 er IKKE et udelukkelseskriterium.
2. Kendt overfølsomhed over for hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet eller en tidligere historie med lægemiddelallergi.
3. Patienten eller forælderen er uvillig til at følge en afbalanceret kost fra 1 uge før dosering til slutningen af ​​opfølgningsperioden.
4. Er mælke- eller laktoseintolerant, har allergi over for æg eller nødder eller andre diætrestriktioner, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
5. Er ude af stand til at undlade at spise korsblomstrede grøntsager og grillet (chargrillet) kød i hele undersøgelsens varighed.
6. Brug af forbudt medicin inden for 5 halveringstider før baseline-vurderinger, medmindre andet er angivet i protokollen.
7. Behov for mekanisk ventilation.
8. Patienten oplever periodiske eller vedvarende synkebesvær.
9. Ikke ambulerende.
10. Enhver klinisk signifikant akut sygdom inden for 4 uger efter start af dosisadministration.
11. Enhver komorbiditet, der efter Investigators mening øger risikoen for at deltage i undersøgelsen.
12. Symptomatisk kardiomyopati, der efter efterforskerens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse.
13. Abnormitet i 12-aflednings-EKG'et ved screeningsbesøget, der efter investigators opfattelse øger risikoen for at deltage i undersøgelsen.
14. Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, bortset fra DMD, som efter efterforskerens mening kan øge risikoen for at deltage i undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​sikkerheds- eller effektivitetsevalueringer (f.eks. samtidig sygdom, svær refluks, psykiatrisk tilstand eller adfærdsforstyrrelse) .
15. Patienten ryger eller udsættes for daglig passiv rygning (inklusive forældre/værge, søskende) for at minimere miljøfaktorer, der forårsager CYP 1A-induktion.
16. Overdreven motion (Investigators udtalelse).