Modifisert diettforsøk: En studie av SMT C1100 hos pediatriske pasienter med DMD som følger et balansert kosthold

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter vil være menn av enhver etnisk opprinnelse med en genetisk diagnose DMD.
2. Barn mellom 5 og 13 år.
3. En forelder/verge må date og signere et skriftlig samtykke på vegne av pasienten, i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) og lokale forskrifter. Denne personen må forstå innholdet i samtykket, kravene til studien og ha hatt mulighet til å gjennomgå spørsmål med et medisinsk utdannet medlem av stedsstudieteamet.
4. Pasienten er villig til å gi muntlig eller skriftlig samtykke til å delta.
5. Av sikkerhetsgrunner må pasientens forelder/verge ha en god forståelse av det engelske språket, som samtykke-/samtykkeskjemaene er tilgjengelige, og forstå kravene for rapportering av eventuelle AE til etterforskeren.
6. Pasienten har 6 måneder eller mer stabil systemisk (pasienter som bruker et intermitterende regime med steroider får lov til å bli registrert) kortikosteroidbehandling før screening. Doseendringer for kroppsvekt er tillatt.
7. Pasienten eller forelderen er villig til å følge et balansert kosthold fra 1 uke før dosering til slutten av oppfølgingsperioden.
8. Pasienter må godta å ikke ha seksuell omgang under studiens behandlingsfaser og til slutten av deres deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Registrering eller deltakelse i en hvilken som helst terapeutisk klinisk studie innen de foregående 3 månedene eller 5 ganger halveringstiden (avhengig av hva som er lengst). Tidligere eksponering for SMT C1100 er IKKE et eksklusjonskriterium.
2. Kjent overfølsomhet overfor hjelpestoffene i studiemedisinen eller en tidligere historie med legemiddelallergi.
3. Pasienten eller forelderen er uvillig til å følge et balansert kosthold fra 1 uke før dosering til slutten av oppfølgingsperioden.
4. Er meieri- eller laktoseintolerant, har allergi mot egg eller nøtter eller andre kostholdsbegrensninger som kan forstyrre gjennomføringen av studien.
5. Kan ikke avstå fra å spise korsblomstrede grønnsaker og grillet (chargrillet) kjøtt i løpet av studiet.
6. Bruk av forbudt medisin innen 5 halveringstider før baseline-vurderinger, med mindre annet er angitt i protokollen.
7. Behov for mekanisk ventilasjon.
8. Pasienten opplever periodiske eller kontinuerlige svelgevansker.
9. Ikke ambulerende.
10. Enhver klinisk signifikant akutt sykdom innen 4 uker etter start av doseadministrasjon.
11. Enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, øker risikoen for å delta i studien.
12. Symptomatisk kardiomyopati som etter etterforskerens mening forbyr deltakelse i denne studien.
13. Unormalitet i 12-avlednings-EKG ved screeningbesøket som, etter etterforskerens oppfatning, øker risikoen for å delta i studien.
14. Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand, bortsett fra DMD, som etter etterforskerens mening kan øke risikoen for å delta i studien eller forstyrre tolkningen av sikkerhets- eller effektevalueringer (f.eks. samtidig sykdom, alvorlig refluks, psykiatrisk tilstand eller atferdsforstyrrelse) .
15. Pasienten røyker eller utsettes for daglig passiv røyking (inkludert foreldre/verge, søsken) for å minimere miljøfaktorer som forårsaker CYP 1A-induksjon.
16. Overdreven trening (etterforskerens mening).