Modifioitu ruokavaliokoe: SMT C1100:n tutkimus DMD-potilailla, jotka noudattavat tasapainoista ruokavaliota
tiistai 25. elokuuta 2015 päivittänyt: Summit Therapeutics
Vaiheen 1b plasebokontrolloitu, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu annoksen eskalaatiotutkimus SMT C1100:n farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta arvioimaan potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja jotka noudattavat tasapainoista ruokavaliota
Plasebokontrolloitu, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu annoksen korotustutkimus.
Tavoitteena on arvioida SMT C1100:n farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla lapsipotilailla, jotka noudattavat tasapainoista ruokavaliota.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite:
SMT C1100:n plasmapitoisuuden määrittäminen jokaisella ajankohtana kullekin koehenkilölle (näytteen koko (n), keskiarvo, standardipoikkeama (SD), variaatiokertoimen prosenttiosuus (%CV), geometrinen keskiarvo, mediaani, minimi ja maksimi lähtöaineelle ja tärkeimmille metaboliiteille).
Toissijaiset tavoitteet:
- SMT C1100:n kerta- ja toistuvien oraalisten annosten turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla potilailla arvioimalla osallistujien haittatapahtumat, EKG-tulokset, elintoiminnot ja laboratoriotestit.
- Arvioidakseen SMT C1100:n vakaan tilan PK:n vuorokausivaihtelun, joka on laskettu kunkin kohteen kullekin ajankohdalle (näytteen koko (n), keskiarvo, standardipoikkeama (SD), variaatiokertoimen prosenttiosuus (%CV), geometrinen keskiarvo, mediaani , minimi- ja enimmäisarvot emo- ja päämetaboliiteille).
- Arvioida kreatiinifosfokinaasin vähenemistä SMT C1100 -aktiivisuuden ja kliinisen hyödyn mahdollisena farmakodynaamisena (PD) markkerina.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- Heart of England NHS Foundation Trust - Heart Lands Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat ovat mitä tahansa etnistä alkuperää olevia miehiä, joilla on geneettinen DMD-diagnoosi.
- 5-13-vuotiaat lapset.
- Vanhemman/laillisen huoltajan on päivättävä ja allekirjoitettava kirjallinen suostumus potilaan puolesta kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) ja paikallisten määräysten mukaisesti. Tämän henkilön on ymmärrettävä suostumuksen sisältö, tutkimuksen vaatimukset ja hänellä on ollut tilaisuus käydä läpi kysymyksiä lääketieteellisesti koulutetun tutkimusryhmän jäsenen kanssa.
- Potilas on valmis antamaan suullisesti tai kirjallisesti ikään sopivan suostumuksen osallistuakseen.
- Turvallisuussyistä potilaan vanhemman/laillisen huoltajan tulee ymmärtää hyvin englannin kieltä, jonka suostumus/suostumuslomakkeet ovat saatavilla, ja ymmärtää vaatimukset mahdollisista haittavaikutuksista ilmoittamiselle tutkijalle.
- Potilaalla on 6 kuukautta tai enemmän vakaa systeeminen (satunnaista steroidihoitoa käyttävät potilaat voidaan ottaa mukaan) kortikosteroidihoitoa ennen seulontaa. Ruumiinpainon mukaiset annosmuutokset ovat sallittuja.
- Potilas tai vanhempi on valmis noudattamaan tasapainoista ruokavaliota viikosta ennen annostelua seurantajakson loppuun asti.
- Potilaiden tulee suostua olemaan sukupuoliyhteydessä tutkimushoitovaiheiden aikana ja tutkimukseen osallistumisensa loppuun asti.
Poissulkemiskriteerit:
- Ilmoittautuminen tai osallistuminen mihin tahansa terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen edellisten 3 kuukauden aikana tai 5 kertaa puoliintumisaika (sen mukaan kumpi on pidempi). Aiempi altistuminen SMT C1100:lle EI ole poissulkemiskriteeri.
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeen apuaineille tai aiempi lääkeaineallergia.
- Potilas tai vanhempi ei ole halukas noudattamaan tasapainoista ruokavaliota 1 viikkoa ennen annostelua ja seurantajakson loppuun asti.
- Onko maito- tai laktoosi-intoleranssi, on allerginen kananmunalle tai pähkinöille tai hänellä on jokin muu ruokavaliorajoitus, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista.
- Ei pysty pidättäytymään syömästä ristikukkaisia vihanneksia ja grillattua lihaa tutkimuksen aikana.
- Kielletyn lääkkeen käyttö 5 puoliintumisajan sisällä ennen lähtötason arviointeja, ellei protokollassa toisin mainita.
- Mekaanisen ilmanvaihdon tarve.
- Potilaalla on ajoittaisia tai jatkuvia nielemisvaikeuksia.
- Ei ambulatorinen.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä akuutti sairaus 4 viikon sisällä annoksen annon aloittamisesta.
- Mikä tahansa komorbiditeetti, joka tutkijan mielestä lisää riskiä osallistua tutkimukseen.
- Oireinen kardiomyopatia, joka tutkijan mielestä kieltää osallistumisen tähän tutkimukseen.
- Seulontakäynnin 12-kytkentäisen EKG:n poikkeavuus, joka tutkijan mielestä lisää tutkimukseen osallistumisen riskiä.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus, paitsi DMD, joka tutkijan mielestä voi lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai häiritä turvallisuus- tai tehoarvioiden tulkintaa (esim. samanaikainen sairaus, vakava refluksi, psykiatrinen tila tai käyttäytymishäiriö) .
- Potilas tupakoi tai altistuu päivittäiselle passiiviselle tupakoinnille (mukaan lukien vanhempi/laillinen huoltaja, sisarukset) CYP 1A:n induktiota aiheuttavien ympäristötekijöiden minimoimiseksi.
- Liiallinen harjoittelu (tutkijan mielipide).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Sarja 1
Lääke: SMT C1100 tai lumelääke 3-hoito (jaksot 1, 2 ja 3)
|
Jakso 1, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 2, plasebo BID; Jakso 3, SMT C1100 2500 mg BID
Jakso 1, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 2, SMT C1100 2500 mg BID; Jakso 3, Placebo BID
Jakso 1, plasebo BID; Jakso 2, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 3, SMT C1100 2500 mg BID
|
|
Muut: Jakso 2
Lääke: SMT C1100 tai lumelääke 3-hoito (jaksot 1, 2 ja 3)
|
Jakso 1, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 2, plasebo BID; Jakso 3, SMT C1100 2500 mg BID
Jakso 1, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 2, SMT C1100 2500 mg BID; Jakso 3, Placebo BID
Jakso 1, plasebo BID; Jakso 2, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 3, SMT C1100 2500 mg BID
|
|
Muut: Jakso 3
Lääke: SMT C1100 tai lumelääke 3-hoito (jaksot 1, 2 ja 3)
|
Jakso 1, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 2, plasebo BID; Jakso 3, SMT C1100 2500 mg BID
Jakso 1, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 2, SMT C1100 2500 mg BID; Jakso 3, Placebo BID
Jakso 1, plasebo BID; Jakso 2, SMT C1100 1250 mg BID; Jakso 3, SMT C1100 2500 mg BID
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokineettiset parametrit SMT C1100:n eri annostasoilla
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Määrittää SMT C1100:n lähtöaineen ja tärkeimpien metaboliittien plasmapitoisuuden, joka on laskettu kullakin ajankohdalla jokaiselle koehenkilölle.
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SMT C1100:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 28 päivää
|
SMT C1100:n yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien annosten turvallisuus ja siedettävyys Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla potilailla arvioimalla osallistujien haittatapahtumat.
|
28 päivää
|
|
Plasman CK-tasojen arviointi
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Arvioida plasman kreatiinifosfokinaasin vähenemistä SMT C1100:n aktiivisuuden ja lihashyödyn potentiaalisena farmakodynaamisena (PD) markkerina.
|
42 päivää
|
|
Farmakokineettiset parametrit SMT C1100:n eri annostasoilla
Aikaikkuna: 28 päivää
|
SMT C1100:n päämetaboliittien plasmapitoisuuden määrittäminen jokaisella ajankohdalla jokaiselle koehenkilölle.
|
28 päivää
|
|
SMT C1100:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien SMT C1100 -annosten turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), osallistujan EKG-tulosten ja laboratoriotestien yhdistelmäarviointi.
|
28 päivää
|
|
Farmakokineettiset parametrit SMT C1100:n eri annostasoilla
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Arvioidakseen SMT C1100:n vakaan tilan PK:n vuorokausivaihtelun, joka on laskettu kunkin kohteen kullekin ajankohdalle.
|
28 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. helmikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. elokuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. elokuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. helmikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 9. maaliskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 26. elokuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. elokuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SMT C11003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .