Ensaio de Dieta Modificada: Um Estudo do SMT C1100 em Pacientes Pediátricos com DMD que Seguem uma Dieta Balanceada

Critério de inclusão:

1. Os pacientes serão homens de qualquer origem étnica com diagnóstico genético de DMD.
2. Crianças entre 5 e 13 anos de idade.
3. Um pai/responsável legal deve datar e assinar um consentimento por escrito em nome do paciente, de acordo com a Conferência Internacional de Harmonização (ICH) e os regulamentos locais. Essa pessoa deve entender o conteúdo do consentimento, os requisitos do estudo e ter tido a oportunidade de revisar as perguntas com um membro da equipe de estudo do centro com treinamento médico.
4. O paciente está disposto a dar consentimento verbal ou por escrito apropriado à idade para participar.
5. Por razões de segurança, o pai/responsável legal do paciente deve ter um bom conhecimento do idioma inglês, no qual os formulários de consentimento/assentimento estão disponíveis, e entender os requisitos para relatar qualquer EA ao Investigador.
6. O paciente tem 6 meses ou mais de terapia corticosteróide sistêmica estável (pacientes usando um regime intermitente de esteróide podem ser inscritos) antes da triagem. Modificações de dose para o peso corporal são permitidas.
7. O paciente ou pai está disposto a aderir a uma dieta balanceada desde 1 semana antes da administração até o final do período de acompanhamento.
8. Os pacientes devem concordar em não ter relações sexuais durante as fases do tratamento do estudo e até o final de sua participação no estudo.

Critério de exclusão:

1. Inscrição ou participação em qualquer ensaio clínico terapêutico nos últimos 3 meses ou 5 vezes a meia-vida (o que for mais longo). A exposição prévia ao SMT C1100 NÃO é um critério de exclusão.
2. Hipersensibilidade conhecida aos excipientes do medicamento em estudo ou história prévia de alergia a medicamentos.
3. O paciente ou pai não está disposto a aderir a uma dieta balanceada desde 1 semana antes da administração até o final do período de acompanhamento.
4. É intolerante a laticínios ou lactose, tem alergia a ovo ou nozes ou qualquer outra restrição alimentar que possa interferir na condução do estudo.
5. É incapaz de se abster de comer vegetais crucíferos e carne grelhada (grelhada na brasa) durante o estudo.
6. Uso de medicamentos proibidos dentro de 5 meias-vidas antes das avaliações de linha de base, salvo indicação em contrário no protocolo.
7. Necessidade de ventilação mecânica.
8. O paciente apresenta dificuldades intermitentes ou contínuas na deglutição.
9. Não ambulatorial.
10. Qualquer doença aguda clinicamente significativa dentro de 4 semanas após o início da administração da dose.
11. Qualquer comorbidade que, na opinião do Investigador, aumente o risco de participar do estudo.
12. Cardiomiopatia sintomática que na opinião do Investigador proíbe a participação neste estudo.
13. Anormalidade no ECG de 12 derivações na visita de Triagem que, na opinião do Investigador, aumenta o risco de participação no estudo.
14. Qualquer condição médica clinicamente significativa, exceto DMD que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco de participação no estudo ou interferir na interpretação das avaliações de segurança ou eficácia (por exemplo, doença concomitante, refluxo grave, condição psiquiátrica ou distúrbio comportamental) .
15. O paciente fuma ou tem exposição diária ao tabagismo passivo (incluindo pais/responsáveis ​​legais, irmãos) para minimizar os fatores ambientais que causam a indução do CYP 1A.
16. Exercício excessivo (opinião do investigador).