修正食試験：バランスの取れた食事をとっているDMD小児患者におけるSMT C1100の研究

包含基準:

1. 患者は、DMDの遺伝子診断を受けたあらゆる民族起源の男性となります。
2. 5歳から13歳までの子供。
3. 国際調和会議 (ICH) および現地の規制に従って、親/法定後見人は患者に代わって日付を記入し、同意書に署名する必要があります。 この担当者は、同意の内容、研究の要件を理解し、医療訓練を受けた施設研究チームのメンバーと質問を検討する機会を持っていなければなりません。
4. 患者は年齢に応じた参加同意を口頭または書面で与えることに同意します。
5. 安全上の理由から、患者の親/法的保護者は、同意/承諾フォームが利用可能な英語を十分に理解しており、治験責任医師への有害事象の報告要件を理解している必要があります。
6. 患者は、スクリーニング前に6か月以上安定した全身コルチコステロイド療法を受けている（ステロイドの間欠的レジメンを使用している患者は登録が許可される）。 体重に応じた用量の変更は許可されています。
7. 患者または親は、投与の 1 週間前から追跡期間の終了まで、バランスの取れた食事を喜んで遵守します。
8. 患者は、研究の治療段階中および研究への参加が終了するまで性交をしないことに同意する必要があります。

除外基準:

1. 過去3か月以内または半減期の5倍（いずれか長い方）以内の治療臨床試験への登録または参加。 SMT C1100 への以前の曝露は除外基準ではありません。
2. -治験薬の賦形剤に対する既知の過敏症、または薬物アレルギーの既往歴。
3. 患者または親は、投与の 1 週間前から追跡期間の終了までバランスの取れた食事を遵守することに消極的です。
4. 乳製品または乳糖不耐症、卵またはナッツに対するアレルギー、または研究の実施を妨げる可能性のあるその他の食事制限があります。
5. 研究期間中、アブラナ科の野菜やバーベキュー（炭火焼き）肉の摂取を控えることができない。
6. プロトコールに別途記載がない限り、ベースライン評価前の5半減期以内の禁止薬物の使用。
7. 機械換気が必要。
8. 患者は断続的または継続的に嚥下困難を経験します。
9. 歩行不可能。
10. -投与開始から4週間以内の臨床的に重大な急性疾患。
11. 研究者が研究参加のリスクを高めると判断した併存疾患。
12. 研究者の意見では、この研究への参加を禁止する症候性心筋症。
13. スクリーニング訪問時の 12 誘導 ECG の異常。治験責任医師の意見では、研究に参加するリスクが増加します。
14. 治験責任医師の意見において、治験参加のリスクを高める可能性がある、または安全性または有効性の評価の解釈を妨げる可能性があるとDMD以外の臨床的に重大な病状（例えば、併発疾患、重度の逆流、精神状態または行動障害） 。
15. 患者は、CYP 1A誘導を引き起こす環境要因を最小限に抑えるために、喫煙するか、日常的に受動喫煙にさらされている（親/法定後見人、兄弟を含む）。
16. 過度の運動（調査員の意見）。