소아 중등도 내지 중증 판상 건선 환자에서 아프레밀라스트(CC-10004)의 안전성, 내약성 및 약동학 연구

포함 기준:

- 피험자는 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점을 기준으로 6~17세의 남성 또는 여성 피험자
2. 그룹 1만: 12~17세, 체중 ≥ 35kg
3. 그룹 2만: 6~11세, 체중 ≥ 15kg
4. 피험자는 아프레밀라스트 정제를 삼킬 수 있음
5. 동의서를 이해하고 자발적으로 서명할 수 있는 법정대리인과 동의서 서명 가능
6. 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있음
7. 투여 첫 2주 동안 백신 접종 보류에 동의해야 합니다. 연장치료기간 동안 불활화백신 접종 가능
8. 스크리닝 전 최소 6개월 동안 만성 판상 건선 진단

9. 다음에 의해 정의된 바와 같이 스크리닝 및 기준선에서 중등도 내지 중증 판상 건선이 있음:

   • 건선 면적 및 중증도 지수(PASI) 점수 ≥ 12; 그리고
   • 체표면적(BSA) ≥ 10%; 그리고
   • Static Physician Global Assessment(sPGA) ≥ 3(중등도에서 중증)
10. 건선에 대한 국소 요법에 의해 부적절하게 제어되거나 부적합한 질병
11. 전신 또는 광선 요법 후보
12. 노출된 적이 없거나 하나 이상의 건선 전신 작용제에 노출된 적이 없음

13. 스크리닝 시 실험실 값은 다음 범위 내에 있어야 합니다.

    • 백혈구(WBC) 수 연령(세) 남성(x 103 /µL) 여성(x 103 /µL) 6-11 3.5 - 13.65 3.5 - 13.65 12-18 3.5 - 13.15 3.5 - 13.15
    • 혈소판 수 연령(세) 남성(x 103 /µL) 여성(x 103 /µL) 6-11 117 - 394 117 - 394 12-18 126 - 400 126 - 400
    • 헤모글로빈(Hb) 연령(세) 남성(g/dL) 여성(g/dL) 6-11 10.0 - 15.5 10.0 - 15.5 12-18 11.0 - 18.1 10.0 - 16.4
14. 임신이 가능한 활동에 참여하는 남성 피험자는 아프레밀라스트를 복용하는 동안 그리고 마지막 복용 후 최소 28일 동안 장벽 피임법(남성용 라텍스 콘돔 또는 천연 [동물] 막[예: 폴리우레탄]으로 만들지 않은 비라텍스 콘돔)을 사용해야 합니다. 아프레밀라스트 용량
15. 모든 가임 여성(FCBP)은 아프레밀라스트를 복용하는 동안과 아프레밀라스트의 마지막 용량 투여 후 최소 28일 동안 이성애 접촉을 금하거나 아래에 설명된 대로 승인된 피임 옵션 중 하나를 사용해야 합니다. 이 연구의 목적을 위해, 여성 피험자는 ≥ 12세이거나 초경에 도달한 경우(둘 중 먼저 발생한 시점) 가임 가능성이 있는 것으로 간주됩니다. 잠재적인 피임 조치 또는 임신 가능성이 변하는 경우, 연구자는 성공적으로 임신을 예방하기 위해 금욕 또는 피임 옵션 및 정확하고 일관된 효과적인 피임 방법에 대해 대상체를 교육할 것입니다. 가임 여성은 스크리닝 및 기준선. 임신이 가능한 활동에 참여하는 모든 FCBP는 아래에 설명된 승인된 피임 옵션 중 하나를 사용해야 합니다. 옵션 1: 다음 효과적인 방법 중 하나: 호르몬 피임(경구, 주사, 임플란트, 경피 패치, 질 링); 자궁 내 장치(IUD); 난관 결찰; 또는 파트너의 정관 절제술; 또는 옵션 2: 남성용 또는 여성용 콘돔(라텍스 콘돔 또는 천연 [동물] 막[예: 폴리우레탄]으로 만들어지지 않은 비라텍스 콘돔, PLUS 한 가지 추가 차단 방법: (a) 살정제가 포함된 격막, (b) 살정제가 포함된 자궁경부 캡 또는 (c) 살정제 함유 피임 스펀지 * 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.

제외 기준:

• 다음 중 하나라도 존재하면 피험자가 등록에서 제외됩니다.

  1. 염증성 장 질환의 병력 또는 현재 활동성
  2. 주요 동시 질병, 임신 또는 수유
  3. 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼동시키는 모든 조건
  4. 소화성 건선, 홍피성 또는 농포성 건선
  5. 스크리닝 전 4주 이내에 건선 발적 또는 반등
  6. 임상 평가를 방해할 수 있는 피부 상태의 증거
  7. 인간 면역결핍 바이러스 감염 병력 또는 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 대한 양성 결과
  8. 스크리닝 시 12-리드 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상
  9. 스크리닝 방문 후 3년 이내에 성공적인 치료에 대한 문서가 없는 모든 종(결핵균 포함)의 활동성 마이코박테리아 감염 이력
  10. 선천성 및 후천성 면역결핍증(예: 공통 가변성 면역결핍증), 면역글로불린 A 결핍증
  11. 재발성 중대한 감염의 병력
  12. 활동성 감염 또는 최초 투여 후 2주 이내에 항생제 치료로 치료된 감염
  13. 활동성 악성 종양의 모든 병력
  14. 연구 제품의 모든 성분, 즉 아프레밀라스트, 유당 일수화물, 미정질 셀룰로스, 크로스카르멜로스 나트륨, 스테아르산마그네슘, 하이프로멜로스 15cP, 이산화티타늄, 폴리덱스트로스 FCC, 활석, 말토덱스트린, 중쇄 트리글리세리드, 산화철 레드에 대한 알레르기/불내성 이력 , 산화철 황색 및 산화철 흑색.
  15. 유당 대사의 결핍, 즉 갈락토오스-1-인산 유리딜릴트랜스퍼라아제, UDP글락토오스 4-에피머라아제, 갈락토키나아제 또는 판코니 비켈 증후군(선천성 락타아제 결핍 포함) 및 포도당-갈락토오스 흡수 장애.
  16. 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해하거나 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 기타 중요한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환
  17. 3년 이내에 입원을 필요로 하는 연구 또는 주요 정신 질환에 대한 스크리닝 또는 등록 이전에 피험자의 일생 동안 자살 시도의 이전 이력
  18. 선별검사 중 또는 기준선에서 Columbia-Suicide Severity Rating Scale의 모든 질문에 "예"라고 대답

  19. 다음 기간을 포함하되 이에 국한되지 않는 5 말기 반감기 이내에 생물학적 요법을 받은 경우:

      • 에타너셉트 기준선 4주 전
      • 아달리무맙 기준선 10주 전
      • 우스테키누맙 기준선 24주 전

  20. 기준선으로부터 2주 이내의 국소 요법(국소 코르티코스테로이드, 국소 레티노이드 또는 비타민 D 유사체 제제, 타크로리무스, 피메크로리무스 또는 안트랄린/디트라놀을 포함하되 이에 국한되지 않음)

      • 예외: 저역가 코르티코스테로이드(조사자 매뉴얼 참조)는 연구 과정 동안 제조업체의 제안된 사용에 따라 얼굴, 겨드랑이 및 사타구니 치료를 위한 배경 요법으로 허용됩니다.
      • 두피 건선이 있는 피험자는 두피 병변에 콜타르 샴푸 및/또는 살리실산 두피 제제를 사용하는 것이 허용됩니다.
      • 비의료 피부 보습제(예: Eucerin®)도 신체 병변에만 허용됩니다. 피험자는 클리닉 방문 전 24시간 이내에 이러한 국소 치료를 사용해서는 안 됩니다.
  21. 기준선 이전 4주 이내에 건선에 대한 전신 요법(시클로스포린, 코르티코스테로이드, 메토트렉세이트, 경구용 레티노이드, 마이코페놀레이트, 티오구아닌, 하이드록시우레아, 시롤리무스, 설파살라진, 아자티오프린 및 푸마르산 에스테르를 포함하되 이에 국한되지 않음)
  22. 기준선 이전 4주 이내에 광선 요법(즉, UVB, PUVA) 사용
  23. 기준선 이전 4주 이내 또는 약동학/약력학 반감기 5일(알려진 경우)(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 약물 사용
  24. 보호 중인 아동: 법원, 정부 또는 정부 기관에 의해 기관, 조직, 기관 또는 단체의 통제 또는 보호 아래 있으며, 법률 또는 규정에 의해 부여된 권한에 따라 행동하는 아동
  25. 아프레밀라스트를 사용한 사전 치료