PErifistula iNjEctions(GALENE)를 통해 크론병을 앓고 있는 환자의 동종이계 인간 중간엽 줄기 세포(hMSC) (GALENE)
2026년 1월 23일 업데이트: Joshua M Hare
누공성 크론병 환자에서 동종 간엽 골수 유래 인간 줄기 세포 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1상 파일럿 시험.
치루형성 크론병 치료를 위한 동종 중간엽 줄기세포의 역할을 평가합니다.
복합적 또는 다수의 항문주위 또는 직장질 누공을 갖는 크론병 환자 20명을 포함할 것이며 기준선에서 모든 포함/제외 기준을 충족한 후 누공 주위 주사를 받을 예정입니다.
4명의 피험자의 파일럿 단계에 이어 16명의 피험자가 항문 주위 주사를 받을 예정이며 모든 포함/제외 기준을 충족한 후 기준선에서 평가됩니다.
연구 개요
상세 설명
20명의 피험자가 4주에 0.5ml 부피(방문당 총 부피 5ml)에 관의 2백만 세포/cm를 10회 주사로 나누어 총 2천만(2 x 10^7) 동종 MSC로 치료받게 됩니다. 주사 시 내시경 의사의 재량에 따라 최대 4회의 치료 간격..
누관이 6개 이상인 환자의 경우 가장 큰 관이 주입됩니다.
초기 주사를 받는 처음 4명의 피험자는 5일 미만의 간격으로 치료를 받지 않습니다. 위의 응답에서 언급한 바와 같이, 이 처음 네(4) 명의 환자는 추가 환자의 치료를 진행하기 전에 한 달 동안 초기 안전 추적 기간을 갖습니다.
후속 조치: 임상(CDAI, PDAI 및 항문주위 검사 +/- 마취 하) 및 내시경 초음파가 각 치료 시점에 수행됩니다. MRI 평가는 스크리닝 시, 네 번째 치료(16주) 후 4주 및 누공 폐쇄가 달성되지 않은 경우 16개월에 수행됩니다. 임상 평가는 1, 3, 6, 12개월에 수행됩니다. 농양이 의심되는 경우 증상이 있는 환자에 대해 필요에 따라 내시경 초음파 및 MRI도 수행됩니다.
연구 참여 기간: 17개월(추적 방문은 치료 후 4, 7, 10 및 16개월에 이루어집니다.
Allo-hMSC는 University of Miami에서 제조한 동종 인간 중간엽 줄기 세포 공급원에서 공급됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Univeristy of Miami Miller School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공합니다.
- 사전 동의서에 서명할 당시 18세 이상의 남성 및 여성 피험자.
- 복잡한 항문주위 누공, 다발성 항문주위 누공 또는 직장질 누공(들)이 있는 치루형성 크론병이 있는 피험자. 복잡한 항문 주위 누공은 괄약근 통과, 괄약근 위 또는 괄약근 외로로 정의됩니다. 다발성 누공, "편자형 누공" 또는 크론병 자체의 결과로 또는 이전 항문 누공 수술로 인해 더 이상의 수술을 받을 수 없는 변실금이 있는 누공이 있는 환자도 자격이 있습니다.
- 농양의 배액이 필요한 경우 치료 시작 2주 이상 전에 실시해야 합니다.
- 임상적, 내시경적, 해부학적/병리학적 및/또는 방사선학적 기준에 기초하여 등록 최소 6개월 전에 크론병(CD) 진단을 받은 자.
- CDAI 점수가 350 미만입니다.
- 피험자의 크론병(CD) 과정 동안, 피험자는 CD 누공을 치료하지 않는 항종양 괴사 인자(TNF) 제제 또는 면역조절제를 투여받았어야 합니다. 항TNF 또는 면역조절제가 금기이거나 부작용이 발생하는 경우 환자는 항생제 또는 세톤을 사용한 보존적 치료 또는 외과적 개입에 실패해야 합니다.
현재 항TNF, 항생제, 5-아미노살리실산, 아자티오프린, 6-머캅토퓨린, 메토트렉세이트, 프레드니손 또는 다음 기준이 충족되는 한 유사한 약물을 등록 당시 받고 있는 피험자:
- 환자는 최소 4개월 동안 항TNF를 복용해야 합니다.
- 5-아미노살리실산(5-ASA)의 용량은 등록 전 최소 4주 동안 안정적이어야 합니다.
- 스테로이드 용량은 등록 전 최소 2주 동안 안정적이어야 합니다.
- 항생제 용량은 등록 전 최소 2주 동안 안정적이어야 합니다.
- 면역조절제(예: 아자티오프린, 6-머캅토퓨린 또는 메토트렉세이트)의 용량은 등록 전 최소 8주 동안 안정적이어야 하며 피험자는 등록 전 최소 3개월 동안 치료를 받아야 합니다.
- 환자는 연구자의 의견으로 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
이 연구에 참여하기 위해 환자는 다음을 수행해서는 안 됩니다.
- 알려진 심각한 방사선 조영제 알레르기(특히 가돌리늄)가 있는 경우
- 다른 설명 없이 헤마토크리트 < 25%, 백혈구 < 2,500/ul 또는 혈소판 수치 < 100,000/ul로 입증되는 혈액학적 이상이 있습니다.
- 정상 상한치의 3배보다 큰 효소(AST 및 ALT)로 입증되는 간 기능 장애가 있습니다.
- 가역적 원인(즉, 쿠마딘)으로 인한 것이 아닌 응고병증(International Normalized ratio(INR) > 1.3)이 있습니다. 쿠마딘을 복용 중인 환자는 시술 5일 전에 철회되며 INR < 1.3인 것으로 확인됩니다. Coumadin에서 탈퇴할 수 없는 환자는 등록에서 제외됩니다.
- 다른 설명 없이 정상적인 헤마토크릿, 백혈구 수 또는 혈소판 수치에서 20% 이상의 편차로 입증되는 골수 기능 장애.
- 장기 이식 수혜자가 되십시오.
- 근치적으로 치료된 기저 세포 암종, 편평 세포 암종 또는 자궁경부 암종을 제외하고 5년 이내의 악성 종양의 임상 병력(즉, 이전에 악성 종양이 있었던 환자는 5년 동안 질병이 없어야 함).
- 수명을 1년 미만으로 제한하는 비심장 상태.
- 매우 활동적인 내강 CD를 가진 환자, 즉 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우: - 대장 내시경으로 밝혀진 즉각적인 치료가 필요한 심각한 직장염(현명한 취약성, 자발적 출혈, 다발성 미란, 깊은 궤양) 또는 매우 활동적인 내강 질환의 존재 .
- 항문 이형성증이 있다
- 골반/항문 주위에 방사선을 받은 환자.
- 배액되지 않은 농양 또는 기타 축적물의 존재(기본 방사선 연구에 의해 밝혀짐).
- 치료를 시작하기 전에 제거하지 않는 한 세톤의 존재.
- 마취 또는 내시경 검사로 이형성증을 적절하게 평가할 수 없는 직장 및/또는 항문 협착.
- 포함 시 또는 치료 투여 후 16주 이내에 누공 이외의 이유로 항문 주위 부위에 수술이 필요한 경우.
- 세포치료제 투여 전 지난 8주 이내에 항TNF 제제를 안정적으로 투여받았다.
- 예정된 중재 시작 전 2주 동안 안정적인 유지 용량을 사용하지 않고 타크롤리무스 또는 사이클로스포린을 복용합니다.
- 포함 전 6개월 이내에 알코올 또는 기타 중독성 물질 남용 이력이 있어야 합니다.
- 통제되지 않는 심각한 질병(만성 신부전, 심혈관, 폐 또는 전신 질환).
- 연구자의 의견에 따라 제외 기준으로 간주되는 모든 유형의 의학적 또는 정신 질환.
- 선천적 또는 후천적 면역결핍이 있는 피험자.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV), 인간 유두종 바이러스(HPV) 또는 헤르페스 바이러스에 대한 양성 혈청학.
- 등록 6주 이내에 큰 수술을 받았거나 심각한 외상을 입었습니다.
- 방사선 조사 불가능(조영제 반응, 심박조율기, 밀실공포증 등)
- 디메틸설폭사이드(DMSO)에 과민증이 있는 경우
- 현재 연구용 치료제 또는 장치 시험에 참여하고 있거나 이전 30일 이내에 참여해야 합니다.
- 임신 중이거나 수유 중이거나 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 가임 여성이어야 합니다. 여성 환자는 스크리닝 시 및 주사 전 36시간 이내에 혈액 또는 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 조종사
20명의 피험자가 총 2천만(2 x 10^7) 동종 골수 유래 인간 중간엽 줄기 세포(hMSC)를 0.5ml 부피(총 부피에 대해 방문당 5 ml) 주사 시 내시경 의사의 재량에 따라 최대 4회의 치료 세션 동안 4주 간격으로.
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누공 주위 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골수유래 동종 간엽줄기세포 이식제의 치료 응급 이상반응 평가
기간: 각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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다음과 같이 정의되는 누공 크론병 환자에서 골수 유래 동종 간엽 줄기 세포 이식편(MSC)의 생존 가능성, 안전성 및 내성에 기초한 치료 긴급 부작용 평가:
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각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적으로: CDAI(Crohn's Disease Activity Index), PDAI(Perianal Disease Activity Index)의 변화를 평가합니다.
기간: 각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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배출 누공의 수, 누공 치유 효율, 치료 성공을 달성한 환자의 재발률 및 국소 염증의 양을 모니터링하기 위해: 완전한 폐쇄는 분비물이 없고 치료된 누공관과 직접적으로 관련된 2cm 이상의 축적물이 없는 것으로 정의됩니다. 항문 주위 검사로 평가합니다.
부분적 폐쇄는 배액 누공이 >50% 감소하거나 손가락 압박 시 분비물이 없는 것으로 정의됩니다.
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각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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궤양의 정도와 중증도를 평가하기 위해 크론병(SES-CD)에 대한 제한된 단순화된 내시경 활동 점수를 사용한 직장의 내시경 평가.
기간: 각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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기준선 누공 상태를 평가하기 위한 마취 하의 내시경 초음파 및 검사 및 관 폐쇄 및 농양을 평가하기 위한 각 개입 동안.
완화는 내시경 초음파촬영에 의한 직장 궤양 및/또는 누관 폐쇄의 치유로 정의됩니다.
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각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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MRI를 이용한 방사선학적 평가
기간: 기준선, 4개월 및 4개월에 누공 폐쇄가 달성되지 않은 경우에만 16개월
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MRI 평가를 통해 관의 수, 관의 염증, 섬유화 또는 재생 조직의 정도를 검사합니다.
방사선학적 완화는 관을 섬유증 또는 재생 조직으로 대체하는 것으로 정의됩니다.
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기준선, 4개월 및 4개월에 누공 폐쇄가 달성되지 않은 경우에만 16개월
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증상이 있는 환자를 평가합니다.
기간: 4개월 및 16개월
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내시경 초음파 및 MRI는 증상이 있는 환자를 평가하는 데 사용됩니다.
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4개월 및 16개월
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SIBDQ(Short Inflammatory Bowel Disease Questionnaire)를 사용하여 동종이계 bmMSC로 국소 치료의 효과를 평가합니다.
기간: 각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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SIBDQ(Short Inflammatory Bowel Disease Questionnaire)를 사용하여 누공 CD 환자의 삶의 질에 대한 동종이계 bmMSC의 국소 치료 효과를 평가하기 위해
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각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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Short Form(SF)-36 점수를 사용하여 동종이계 bmMSC로 국소 치료의 효과를 평가합니다.
기간: 각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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SF(Short Form)-36 점수를 사용하여 누공 CD 환자의 삶의 질에 대한 동종이계 bmMSC의 국소 치료 효과를 평가하기 위해
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각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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C 반응성 단백질(CRP)
기간: 각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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혈청 C-반응성 단백질에서 12주와 비교하여 베이스라인으로부터의 변화를 요약하기 위해
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각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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주요 부작용
기간: 각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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• (1) 사망 (2) 누공병 악화로 인한 입원 (3) 또는 중재로 인한 감염의 복합 발생률로 정의되는 주요 부작용 종점의 발생률.
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각 개입 시 및 마지막 개입 후 7, 10, 16개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: David Kerman, MD, ISCI / University of Miami
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2019년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 2월 3일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 2월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
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