프리드라이히 운동실조증이 있는 소아 및 청소년에서 ACTIMMUNE®(인터페론 γ-1b)의 장기 안전성 확장 연구 (STEADFAST)
2024년 12월 6일 업데이트: Amgen
이 장기 확장 연구의 목적은 프리드라이히 실조증(FA) 참가자에서 ACTIMMUNE®(인터페론-γ 1b)의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 소아 및 청소년의 판코니빈혈 치료에 대한 ACTIMMUNE®의 다기관 공개 라벨 장기 안전성 확장 연구입니다.
HZNP-ACT-302(NCT02593773)에서 26주 치료 및 28주 추적 방문을 완료한 참가자는 이 장기 안전 연장 프로토콜에 들어갈 수 있습니다.
이 연구(HZNP-ACT-303)의 1일차 방문은 HZNP-ACT-302(NCT02593773)에 대한 28주차 후속 방문과 같은 날에 발생합니다.
참가자는 최소 6개월마다 클리닉 방문을 위해 돌아와야 합니다.
치료 기간은 제한이 없으며 ACTIMMUNE®이 미국에서 판코니빈혈 치료용으로 상업적으로 이용 가능할 때까지 또는 스폰서가 판코니빈혈 치료용 개발을 계속하지 않기로 결정할 때까지 치료가 계속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
38
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90038
- University of California, Los Angeles Neurology Clinic
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서 및 아동 동의서(해당되는 경우).
- 연구 HZNP-ACT-302(NCT02593773)에서 26주 치료 및 28주 추적 방문을 완료했습니다.
- 여성인 경우, 대상자는 임신 또는 수유 중이 아니거나 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 이내에 임신할 의도가 없습니다. 가임 여성 피험자는 연구 HZNP-ACT-302(NCT02593773)의 26주차에 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 내내 그리고 연구의 마지막 투여 후 30일 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 의약품.
제외 기준:
- 연구자의 의견으로 환자가 연구 수행을 방해하거나 잠재적으로 대상을 허용할 수 없는 위험에 빠뜨릴 수 있는 수반되는 질병 또는 상태를 가지고 있는 경우, 대상은 연구에서 제외될 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 인터페론 γ-1b
ACTIMMUNE®은 피하(SC) 주사로 주당 3회(TIW) 투여됩니다.
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ACTIMMUNE®은 피하 주사로 일주일에 세 번 투여됩니다.
초기 용량은 각 참여자에 대해 개별화되며 초기 용량이 HZNP-ACT-302(NCT02593773)의 최대 허용 용량을 초과하지 않는 한 조사자가 결정합니다.
연구자는 임상적으로 적절하다고 판단되는 경우 복용량이 100 μg/m²를 초과하지 않는 한 참가자의 복용량을 조정할 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 AE로 인한 중단이 있는 참가자 수
기간: 기준선/1일(연구 HZNP-ACT-302([NCT02593773])을 위한 28주차 후속 방문에서 연구 종료까지; 평균(SD) 치료 기간은 99.2(58.48)일이었습니다.
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유해 사례(AE)는 해당 사례가 연구용 제품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 뜻밖의 의학적 사건입니다.
TEAE는 집에서 투여된 연구 약물의 첫 번째 용량 날짜 또는 그 이후에 그리고 임상 기간 동안 발생하는 조사자가 임상적으로 유의하다고 판단한 모든 실험실 테스트 값 이상을 포함하여 피험자의 기준선 상태로부터의 모든 불리한 변화입니다. 부작용이 치료와 관련된 것으로 간주되는지 여부.
심각한 AE(SAE)는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 초래하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함 또는 기타 의학적으로 중요한 사건인 AE입니다. .
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기준선/1일(연구 HZNP-ACT-302([NCT02593773])을 위한 28주차 후속 방문에서 연구 종료까지; 평균(SD) 치료 기간은 99.2(58.48)일이었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 6월 28일
기본 완료 (실제)
2017년 3월 31일
연구 완료 (실제)
2017년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 6월 7일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 6월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 12월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HZNP-ACT-303
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
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