Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe rozszerzenie bezpieczeństwa badania ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) u dzieci i młodzieży z ataksją Friedreicha (STEADFAST)

29 marca 2018 zaktualizowane przez: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
Celem tego długoterminowego badania rozszerzonego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) u uczestników z ataksją Friedreicha (FA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, długoterminowe badanie rozszerzające bezpieczeństwo ACTIMMUNE® w leczeniu FA u dzieci i młodych dorosłych. Uczestnicy, którzy ukończą 26 tygodni leczenia i wizytę kontrolną w 28. tygodniu w HZNP-ACT-302 (NCT02593773) będą uprawnieni do udziału w tym protokole długoterminowego przedłużenia bezpieczeństwa. Wizyta w dniu 1 tego badania (HZNP-ACT-303) odbywa się tego samego dnia, co wizyta kontrolna w 28. tygodniu dla HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Uczestnicy będą zobowiązani do powrotu na wizyty w przychodni co najmniej raz na 6 miesięcy. Czas trwania leczenia jest nieograniczony i leczenie będzie kontynuowane, dopóki ACTIMMUNE® nie będzie dostępne na rynku w leczeniu FA w Stanach Zjednoczonych lub dopóki sponsor nie zdecyduje się kontynuować prac rozwojowych nad leczeniem FA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda i zgoda dziecka, jeśli dotyczy.
  • Ukończono 26 tygodni leczenia i wizytę kontrolną w 28. tygodniu w badaniu HZNP-ACT-302 (NCT02593773).
  • W przypadku kobiet pacjentka nie jest w ciąży, nie karmi piersią ani nie zamierza zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu w 26. tygodniu badania HZNP-ACT-302 (NCT02593773) i wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji w trakcie badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badania lek.

Kryteria wyłączenia:

  • Jeżeli w opinii Badacza u pacjentów występuje współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić przebieg badania lub potencjalnie narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, uczestnik zostanie wykluczony z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: interferon γ-1b
ACTIMMUNE® będzie podawany 3 razy w tygodniu (TIW) we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: interferon γ-1b
ACTIMMUNE® będzie podawany trzy razy w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym. Dawka początkowa będzie dostosowana indywidualnie dla każdego uczestnika i zostanie ustalona przez badacza, pod warunkiem, że dawka początkowa nie przekroczy maksymalnej dawki tolerowanej w HZNP-ACT-302 (NCT02593773). Badacz może następnie dostosować dawkę dla dowolnego uczestnika, jeśli uzna to za stosowne klinicznie, pod warunkiem, że dawka nie przekroczy 100 μg/m².
Inne nazwy:
  • ACTIMMUNE®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i przerwaniem leczenia z powodu AE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa/Dzień 1 (wizyta kontrolna w 28. tygodniu badania HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) do końca badania; średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 99,2 (58,48) dni.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy zdarzenie jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie. TEAE to każda niekorzystna zmiana w stosunku do stanu wyjściowego osobnika, w tym wszelkie nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych uznane przez badacza za istotne klinicznie, które występują w dniu lub po dniu podania pierwszej dawki badanego leku w domu i przez cały czas trwania badania klinicznego badania, czy zdarzenie niepożądane uważa się za związane z leczeniem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane, które skutkuje śmiercią, zagrożeniem życia, trwałym lub znacznym kalectwem lub niezdolnością do pracy, hospitalizacją w szpitalu lub przedłużeniem istniejącej hospitalizacji, jest wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną lub innym zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia .
Wartość wyjściowa/Dzień 1 (wizyta kontrolna w 28. tygodniu badania HZNP-ACT-302 ([NCT02593773]) do końca badania; średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 99,2 (58,48) dni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HZNP-ACT-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na interferon γ-1b

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj